Retrospektivní, observační, neintervenční studie sběru dat pro pacienty s nedostatkem molybdenového kofaktoru, kteří byli dříve léčeni cyklickým pyranopterinmonofosfátem (cPMP)
15. března 2019 aktualizováno: Origin Biosciences
Primárním cílem je vyhodnotit údaje o bezpečnosti a účinnosti cPMP pocházejícího z Escherichia coli u pacientů s nedostatkem molybdenového kofaktoru (MoCD).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
15
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Heidelberg, Austrálie
- Neonatologist, Department of Paediatrics, Mercy Hospital for Women
-
Melbourne, Austrálie
- Monash Medical Centre
-
Westmead, Austrálie
- Western Sydney Genetics Program & Sydney Medical School
-
-
-
-
-
Groningen, Holandsko
- Beatrix Children's Hospital
-
-
-
-
-
Gaziantep, Krocan
- TC Saglik Bakanligi Gaziantep Cocuk Hastaliklari Hastanesi
-
-
-
-
-
Frankfurt, Německo
- Frankfurt Children's Hospital
-
Koblenz, Německo
- Akademisches Lehrkrankenhaus der Johannes Gutenberg
-
Koln, Německo
- University Hospital of Cologne
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království
- Birmingham Children's Hospital
-
Glasgow, Spojené království
- Royal Hospital for Sick Children
-
Manchester, Spojené království
- Manchester Academic Health Science Centre
-
-
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 den a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Všichni pacienti, kteří dostali pouze intravenózní cPMP v rámci použití u jmenovaného pacienta, budou způsobilí
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena jakéhokoli věku.
- Pacient s MoCD typu A, suspektním typem A nebo typem B.
- Pacient dříve dostával cPMP pouze intravenózní cestou podání.
- Rodiče nebo zákonní zástupci, v závislosti na místních předpisech, dobrovolně poskytli písemný informovaný souhlas zkoušejícímu, zmocněnce zkoušejícího nebo zmocněnce sponzora ke kontrole, shromažďování, přenosu a analýze dat extrahovaných z lékařského záznamu. V případě zesnulého pacienta, jehož rodiče nebo zákonní zástupci se nepodařilo najít, může příslušná etická kontrolní komise pověřit poskytnutím souhlasu jinou osobu jako zákonného zástupce, pokud je to možné podle místních a národních předpisů.
Kritéria vyloučení:
- Rodiče nebo zákonní zástupci pacienta nejsou schopni porozumět povaze a rozsahu studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Jiný
- Časové perspektivy: Retrospektivní
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost a účinnost
Časové okno: Po dobu až 60 měsíců od počátečního data léčby cPMP
|
Toto je neintervenční, observační, retrospektivní studie ke sběru dat o pediatrických pacientech s MoCD, kteří dostali cPMP odvozený od E. coli pouze intravenózním podáním.
Studie neposkytne léčbu cPMP ani nezmění žádné probíhající léčebné plány; jeho cílem je spíše retrospektivně shromáždit údaje o historii MoCD a předchozí léčbě intravenózním cPMP odvozeným od E. coli, což je dokumentováno v lékařských záznamech pacientů, kteří byli léčeni podle jmenovaného plánu léčby pacienta.
|
Po dobu až 60 měsíců od počátečního data léčby cPMP
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. listopadu 2012
Primární dokončení (Aktuální)
1. října 2014
Dokončení studie (Aktuální)
1. října 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. července 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. července 2012
První zveřejněno (Odhad)
16. července 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
19. března 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. března 2019
Naposledy ověřeno
1. března 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALX-MCD-501 (Identifikátor registru: ALX-MCD-501)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .