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Eine retrospektive, beobachtende, nichtinterventionelle Datenerhebungsstudie für Patienten mit Molybdän-Cofaktor-Mangel, die zuvor mit zyklischem Pyranopterinmonophosphat (cPMP) behandelt wurden

15. März 2019 aktualisiert von: Origin Biosciences
Das primäre Ziel ist die Bewertung von Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten von aus Escherichia coli stammendem cPMP bei Patienten mit Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Heidelberg, Australien
        • Neonatologist, Department of Paediatrics, Mercy Hospital for Women
      • Melbourne, Australien
        • Monash Medical Centre
      • Westmead, Australien
        • Western Sydney Genetics Program & Sydney Medical School
  • Deutschland
      • Frankfurt, Deutschland
        • Frankfurt Children's Hospital
      • Koblenz, Deutschland
        • Akademisches Lehrkrankenhaus der Johannes Gutenberg
      • Koln, Deutschland
        • University Hospital of Cologne
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande
        • Beatrix Children's Hospital
  • Truthahn
      • Gaziantep, Truthahn
        • TC Saglik Bakanligi Gaziantep Cocuk Hastaliklari Hastanesi
  • Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Birmingham Children's Hospital
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Manchester Academic Health Science Centre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Tag und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Alle Patienten, die nur intravenöses cPMP unter namentlicher Verwendung erhalten haben, sind teilnahmeberechtigt

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich jeden Alters.
  2. Patient mit MoCD Typ A, Verdacht auf Typ A oder Typ B.
  3. Der Patient erhielt zuvor cPMP nur auf intravenösem Verabreichungsweg.
  4. Eltern oder Erziehungsberechtigte haben je nach den örtlichen Vorschriften dem Prüfarzt, dem Beauftragten des Prüfarztes oder dem Beauftragten des Sponsors freiwillig eine schriftliche Einverständniserklärung zur Prüfung, Erfassung, Übermittlung und Analyse der aus der Krankenakte extrahierten Daten erteilt. Im Falle eines verstorbenen Patienten, dessen Eltern oder Erziehungsberechtigte nicht ausfindig gemacht werden konnten, kann das zuständige Ethikprüfungskomitee eine andere Person als gesetzlichen Vertreter benennen, um die Einwilligung zu erteilen, sofern dies gemäß den örtlichen und landesspezifischen Vorschriften erforderlich ist.

Ausschlusskriterien:

  • Die Eltern oder Erziehungsberechtigten des Patienten sind nicht in der Lage, die Art und den Umfang der Studie zu verstehen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Sonstiges
  • Zeitperspektiven: Retrospektive

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Wirksamkeit
Zeitfenster: Für bis zu 60 Monate ab dem ersten Datum der Behandlung mit cPMP
Dies ist eine nicht-interventionelle, retrospektive Beobachtungsstudie zur Erhebung von Daten über pädiatrische Patienten mit MoCD, die aus E. coli stammendes cPMP ausschließlich intravenös verabreicht bekommen haben. Die Studie wird weder eine Behandlung mit cPMP vorsehen noch laufende Behandlungspläne ändern; vielmehr besteht ihr Ziel darin, rückwirkend Daten über die MoCD-Vorgeschichte und frühere Behandlungen mit intravenös verabreichtem cPMP aus E. coli zu sammeln, die in den Krankenakten von Patienten dokumentiert sind, die eine Behandlung gemäß einem benannten Patientenbehandlungsplan erhalten haben.
Für bis zu 60 Monate ab dem ersten Datum der Behandlung mit cPMP

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Origin Biosciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Juli 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Juli 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. Juli 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. März 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. März 2019

Zuletzt verifiziert

1. März 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALX-MCD-501 (Registrierungskennung: ALX-MCD-501)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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