Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Retrospektív, megfigyelési, nem intervenciós adatgyűjtési vizsgálat molibdén-kofaktor-hiányban szenvedő betegek számára, akiket korábban ciklikus piranopterin-monofoszfáttal (cPMP) kezeltek

2019. március 15. frissítette: Origin Biosciences
Az elsődleges cél az Escherichia coli eredetű cPMP biztonságossági és hatásossági adatainak értékelése molibdén-kofaktor-hiányban (MoCD) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

15

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Heidelberg, Ausztrália
        • Neonatologist, Department of Paediatrics, Mercy Hospital for Women
      • Melbourne, Ausztrália
        • Monash Medical Centre
      • Westmead, Ausztrália
        • Western Sydney Genetics Program & Sydney Medical School
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság
        • Birmingham Children's Hospital
      • Glasgow, Egyesült Királyság
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Manchester, Egyesült Királyság
        • Manchester Academic Health Science Centre
  • Egyesült Államok
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Hollandia
      • Groningen, Hollandia
        • Beatrix Children's Hospital
  • Németország
      • Frankfurt, Németország
        • Frankfurt Children's Hospital
      • Koblenz, Németország
        • Akademisches Lehrkrankenhaus der Johannes Gutenberg
      • Koln, Németország
        • University Hospital of Cologne
  • Pulyka
      • Gaziantep, Pulyka
        • TC Saglik Bakanligi Gaziantep Cocuk Hastaliklari Hastanesi

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 nap és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Minden olyan beteg jogosult, aki csak intravénás cPMP-t kapott megnevezett páciens kezelés alatt

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Bármilyen korú férfi vagy nőstény.
  2. A-típusú, gyanús A-típusú vagy B-típusú MoCD-ben szenvedő beteg.
  3. A beteg korábban csak intravénás beadási módban kapott cPMP-t.
  4. A szülő(k) vagy törvényes gyám(ok), a helyi szabályozástól függően, önkéntesen írásos, tájékozott hozzájárulást adtak a nyomozónak, a nyomozó megbízottjának vagy a megbízott szponzornak az egészségügyi dokumentációból kinyert adatok áttekintésére, összegyűjtésére, továbbítására és elemzésére. Azon elhunyt beteg esetében, akinek a szüleit vagy törvényes gyámját nem tudták megtalálni, a megfelelő etikai felülvizsgálati bizottság kijelölhet egy másik személyt a beleegyezés megadására, amennyiben ez a helyi és országos szabályozás szerint alkalmazható.

Kizárási kritériumok:

  • A beteg szülője(i) vagy törvényes gyámja(i) nem tudják megérteni a vizsgálat természetét és terjedelmét.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Egyéb
  • Időperspektívák: Visszatekintő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonság és hatékonyság
Időkeret: A cPMP-kezelés kezdeti időpontjától számított 60 hónapig
Ez egy nem intervenciós, megfigyeléses, retrospektív vizsgálat, amely olyan MoCD-s gyermekgyógyászati ​​betegekről gyűjt adatokat, akik E. coli eredetű cPMP-t kaptak kizárólag intravénás beadással. A vizsgálat nem biztosít cPMP-kezelést, és nem módosítja a folyamatban lévő kezelési ütemterveket; inkább az a célja, hogy retrospektív adatokat gyűjtsön a MoCD anamnéziséről és a korábbi intravénás E. coli eredetű cPMP-vel végzett kezelésről, amely dokumentálva van azon betegek kórlapjaiban, akik egy megnevezett betegkezelési terv szerint részesültek kezelésben.
A cPMP-kezelés kezdeti időpontjától számított 60 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Origin Biosciences

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. november 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2014. október 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2014. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. július 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. július 13.

Első közzététel (Becslés)

2012. július 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. március 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. március 15.

Utolsó ellenőrzés

2019. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALX-MCD-501 (Registry Identifier: ALX-MCD-501)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Molibdén kofaktor hiány

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Cambodia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel