Un estudio de recopilación de datos retrospectivo, observacional y no intervencionista para pacientes con deficiencia del cofactor de molibdeno que han sido tratados previamente con monofosfato de piranopterina cíclica (cPMP)
15 de marzo de 2019 actualizado por: Origin Biosciences
El objetivo principal es evaluar los datos de seguridad y eficacia de cPMP derivado de Escherichia coli en pacientes con deficiencia del cofactor de molibdeno (MoCD).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
15
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Frankfurt, Alemania
- Frankfurt Children's Hospital
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Koblenz, Alemania
- Akademisches Lehrkrankenhaus der Johannes Gutenberg
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Koln, Alemania
- University Hospital of Cologne
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Heidelberg, Australia
- Neonatologist, Department of Paediatrics, Mercy Hospital for Women
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Melbourne, Australia
- Monash Medical Centre
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Westmead, Australia
- Western Sydney Genetics Program & Sydney Medical School
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Gaziantep, Pavo
- TC Saglik Bakanligi Gaziantep Cocuk Hastaliklari Hastanesi
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Groningen, Países Bajos
- Beatrix Children's Hospital
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Birmingham, Reino Unido
- Birmingham Children's Hospital
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Glasgow, Reino Unido
- Royal Hospital for Sick Children
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Manchester, Reino Unido
- Manchester Academic Health Science Centre
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 día y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Todos los pacientes que recibieron solo cPMP intravenoso bajo el uso de paciente designado serán elegibles
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer de cualquier edad.
- Paciente con MoCD tipo A, sospecha tipo A o tipo B.
- El paciente recibió previamente cPMP solo por vía de administración intravenosa.
- Los padres o tutores legales, según las reglamentaciones locales, han proporcionado voluntariamente su consentimiento informado por escrito para que el Investigador, la persona designada por el Investigador o la persona designada por el Patrocinador revisen, recopilen, transmitan y analicen los datos extraídos de la historia clínica. En el caso de un paciente fallecido cuyos padres o tutores legales no se pudieron ubicar, el comité de revisión ética correspondiente puede designar a otra persona como representante legal para que brinde su consentimiento, cuando corresponda según las reglamentaciones locales y nacionales.
Criterio de exclusión:
- Los padres o tutores legales del paciente no pueden comprender la naturaleza y el alcance del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Otro
- Perspectivas temporales: Retrospectivo
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y Eficacia
Periodo de tiempo: Hasta 60 meses a partir de la fecha inicial de tratamiento con cPMP
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Este es un estudio retrospectivo observacional no intervencionista para recopilar datos sobre pacientes pediátricos con MoCD que recibieron cPMP derivado de E. coli por administración intravenosa solamente.
El estudio no proporcionará tratamiento con cPMP ni alterará ningún programa de tratamiento en curso; más bien, su objetivo es recopilar retrospectivamente datos sobre el historial de MoCD y el tratamiento previo con cPMP intravenoso derivado de E. coli, que está documentado en los registros médicos de los pacientes que han recibido tratamiento de acuerdo con un plan de tratamiento del paciente designado.
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Hasta 60 meses a partir de la fecha inicial de tratamiento con cPMP
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2012
Finalización primaria (Actual)
1 de octubre de 2014
Finalización del estudio (Actual)
1 de octubre de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de julio de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de julio de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
16 de julio de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de marzo de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de marzo de 2019
Última verificación
1 de marzo de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALX-MCD-501 (Identificador de registro: ALX-MCD-501)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .