Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En retrospektiv, observationel, ikke-interventionel dataindsamlingsundersøgelse for patienter med molybdænkofaktormangel, som tidligere er blevet behandlet med cyklisk pyranopterinmonofosfat (cPMP)

15. marts 2019 opdateret af: Origin Biosciences
Det primære formål er at vurdere sikkerheds- og effektdata af Escherichia coli-afledt cPMP hos patienter med molybdæn-cofaktormangel (MoCD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

15

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Heidelberg, Australien
        • Neonatologist, Department of Paediatrics, Mercy Hospital for Women
      • Melbourne, Australien
        • Monash Medical Centre
      • Westmead, Australien
        • Western Sydney Genetics Program & Sydney Medical School
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Birmingham Children's Hospital
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Manchester Academic Health Science Centre
  • Forenede Stater
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Holland
      • Groningen, Holland
        • Beatrix Children's Hospital
  • Kalkun
      • Gaziantep, Kalkun
        • TC Saglik Bakanligi Gaziantep Cocuk Hastaliklari Hastanesi
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
        • Frankfurt Children's Hospital
      • Koblenz, Tyskland
        • Akademisches Lehrkrankenhaus der Johannes Gutenberg
      • Koln, Tyskland
        • University Hospital of Cologne

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 dag og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Alle patienter, der kun modtog intravenøs cPMP under navngiven patientbrug, vil være kvalificerede

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde uanset aldre.
  2. Patient med MoCD type A, mistænkt type A eller type B.
  3. Patienten har tidligere kun modtaget cPMP ad intravenøs administrationsvej.
  4. Forældre eller værge, afhængigt af lokale regler, har frivilligt givet skriftligt informeret samtykke til efterforskeren, efterforskerens udpegede eller sponsorudpegede til at gennemgå, indsamle, transmittere og analysere data udtrukket fra lægejournalen. I tilfælde af en afdød patient, for hvem forældrene eller de juridiske værger ikke kunne lokaliseres, kan den relevante etiske vurderingskomité udpege en anden person som juridisk repræsentant til at give samtykke, hvor det er relevant i henhold til lokale og landebestemmelser.

Ekskluderingskriterier:

  • Patientens forældre eller værge er ikke i stand til at forstå arten og omfanget af undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og effektivitet
Tidsramme: I op til 60 måneder fra den første behandlingsdato med cPMP
Dette er en ikke-interventionel, observationel, retrospektiv undersøgelse til indsamling af data om pædiatriske patienter med MoCD, som har modtaget E. coli-afledt cPMP kun ved intravenøs administration. Studiet vil hverken give behandling med cPMP eller ændre nogen igangværende behandlingsplaner; Dens formål er snarere retrospektivt at indsamle data om MoCD-historie og tidligere behandling med intravenøs E. coli-afledt cPMP, som er dokumenteret i journalerne for patienter, der har modtaget behandling i henhold til en navngiven patientbehandlingsplan.
I op til 60 måneder fra den første behandlingsdato med cPMP

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Origin Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. juli 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. juli 2012

Først opslået (Skøn)

16. juli 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. marts 2019

Sidst verificeret

1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALX-MCD-501 (Registry Identifier: ALX-MCD-501)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Molybdæn cofaktor mangel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Oman

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner