Uno studio di raccolta dati retrospettivo, osservazionale e non interventistico per pazienti con carenza di cofattore di molibdeno che sono stati precedentemente trattati con piranopterina ciclica monofosfato (cPMP)
15 marzo 2019 aggiornato da: Origin Biosciences
L'obiettivo primario è valutare i dati di sicurezza ed efficacia del cPMP derivato da Escherichia coli in pazienti con deficit del cofattore del molibdeno (MoCD).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
15
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Heidelberg, Australia
- Neonatologist, Department of Paediatrics, Mercy Hospital for Women
-
Melbourne, Australia
- Monash Medical Centre
-
Westmead, Australia
- Western Sydney Genetics Program & Sydney Medical School
-
-
-
-
-
Frankfurt, Germania
- Frankfurt Children's Hospital
-
Koblenz, Germania
- Akademisches Lehrkrankenhaus der Johannes Gutenberg
-
Koln, Germania
- University Hospital of Cologne
-
-
-
-
-
Groningen, Olanda
- Beatrix Children's Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Regno Unito
- Birmingham Children's Hospital
-
Glasgow, Regno Unito
- Royal Hospital for Sick Children
-
Manchester, Regno Unito
- Manchester Academic Health Science Centre
-
-
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Gaziantep, Tacchino
- TC Saglik Bakanligi Gaziantep Cocuk Hastaliklari Hastanesi
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
1 giorno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Saranno ammissibili tutti i pazienti che hanno ricevuto solo cPMP per via endovenosa nell'ambito dell'uso nominativo del paziente
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina di qualsiasi età.
- Paziente con MoCD di tipo A, sospetto di tipo A o di tipo B.
- Il paziente ha ricevuto in precedenza cPMP solo per via di somministrazione endovenosa.
- Il/i genitore/i o il/i tutore/i legale/i, a seconda delle normative locali, hanno volontariamente fornito il consenso informato scritto affinché lo Sperimentatore, il designato dallo Sperimentatore o il designato dallo Sponsor esamini, raccolga, trasmetta e analizzi i dati estratti dalla cartella clinica. Nel caso di un paziente deceduto per il quale non è stato possibile individuare i genitori o i tutori legali, il comitato di revisione etica appropriato può incaricare un'altra persona come rappresentante legale per fornire il consenso, ove applicabile in base alle normative locali e nazionali.
Criteri di esclusione:
- I genitori oi tutori legali del paziente non sono in grado di comprendere la natura e l'ambito dello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Altro
- Prospettive temporali: Retrospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Sicurezza ed efficacia
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi dalla data iniziale del trattamento con cPMP
|
Questo è uno studio non interventistico, osservazionale e retrospettivo per raccogliere dati su pazienti pediatrici con MoCD che hanno ricevuto cPMP derivato da E. coli mediante somministrazione esclusivamente endovenosa.
Lo studio non fornirà il trattamento con cPMP né modificherà alcun programma di trattamento in corso; piuttosto, il suo obiettivo è quello di raccogliere retrospettivamente dati sulla storia del MoCD e sul trattamento precedente con cPMP derivato da E. coli per via endovenosa, che è documentato nelle cartelle cliniche dei pazienti che hanno ricevuto il trattamento secondo un piano di trattamento del paziente nominato.
|
Fino a 60 mesi dalla data iniziale del trattamento con cPMP
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 novembre 2012
Completamento primario (Effettivo)
1 ottobre 2014
Completamento dello studio (Effettivo)
1 ottobre 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 luglio 2012
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 luglio 2012
Primo Inserito (Stima)
16 luglio 2012
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
19 marzo 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 marzo 2019
Ultimo verificato
1 marzo 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ALX-MCD-501 (Identificatore di registro: ALX-MCD-501)
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .