白消安/氯法拉滨 + 同种异体干细胞移植
白消安/氯法拉滨降低强度调节后进行同种异体干细胞移植的 II 期研究
本研究为II期临床试验。 II 期临床试验测试研究干预的有效性，以了解它是否对治疗特定癌症有效。 “研究性”是指研究干预仍在研究中，研究医生正试图了解更多相关信息。 这也意味着 FDA 尚未批准针对您的癌症类型的研究干预。
本研究的所有参与者都以相同的方式接受治疗。 研究人员正在进行这项研究，因为在降低强度移植后疾病复发的风险仍然很大。 在比较使用高剂量化疗和/或放疗的移植与降低强度移植的研究中，接受降低强度移植的患者似乎复发率较高，但毒性和并发症发生率较低。 本研究试图利用氯法拉滨（一种在 AML、ALL 和 MDS 中表现出相当活性的新型化疗药物）来增加预处理方案的抗肿瘤作用，而不会累积不可接受的毒性。
降低强度的同种异体干细胞移植手术包括以相对较低的强度为您提供化疗以抑制您的免疫系统。 随后输注来自匹配的相关供体或匹配的无关志愿供体的健康血液干细胞。 希望这些供体细胞最终能够攻击任何残留的癌细胞。
在这项研究中，研究人员正在研究这种白消安和氯法拉滨的新组合在低强度同种异体干细胞移植中的效果如何。 通过“工作”，研究人员的意思是分析安全性、供体细胞植入（保持）的能力，以及包括毒性、感染、移植物抗宿主病（GVHD）和复发在内的并发症的测量。
研究概览
详细说明
您将开始预处理方案，也称为准备方案。 进行调理是为了杀死更多可能残留的癌细胞，并为移植做好准备。 您将接受调理药物进入静脉。 预处理方案由以下药物组成：白消安和氯法拉滨。
当您在医院时，您将接受定期体检，并且会询问您有关您可能遇到的任何问题的具体问题。 您还将每天进行血液检查，以了解您的骨髓恢复情况，提供可能的输血支持，以及如何了解您的肝脏和肾脏的功能。
您将在同种异体干细胞移植前后接受以下药物：Neupogen (G-CSF) 注射剂、预防感染的药物、预防 GVHD 的他克莫司和甲氨蝶呤。
出院后，您将在移植诊所进行常规和定期随访。 每次访问将执行以下操作：
体检以监测您的健康状况并检查 GVHD 迹象、感染和您可能出现的任何副作用；抽血进行常规血液检查，以测量您的血细胞计数和化学成分；血液测试，看看移植的干细胞是否被接受并在体内生长（植入）；骨髓活检以了解潜在疾病的状况（在干细胞移植后 100 天左右进行）。
您将被要求至少在干细胞移植后 6 个月、9 个月、12 个月、18 个月和 24 个月时返回诊所进行随访。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
-
-
Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Brigham and Women's Hospital
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 必须有匹配良好的成人捐献者愿意捐献外周血干细胞，匹配良好定义为 8/8 匹配的相关或无关供体
- 足够的器官功能
排除标准：
- 怀孕或哺乳
- 精神疾病严重损害患者参与研究和/或给予知情同意的依从性
- 先前接触过 HIV 或 HCV 的证据
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：BuClo RIC + SCT
白消安和氯法拉滨 (BuClo) 降低强度调节 (RIC)，然后进行同种异体干细胞移植 (SCT)
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白消安作为同种异体干细胞移植前降低强度调节的一部分
氯法拉滨作为同种异体干细胞移植前降低强度调节的一部分
白消安/氯法拉滨化疗强度降低后的同种异体干细胞移植
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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供体干细胞植入评估：ANC 计数
大体时间：移植后1、2、3、4周
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如果患者连续 3 次测量的绝对中性粒细胞计数 (ANC) 至少为 500 个细胞/uL 血液，并且至少 75% 的造血成分是供体来源的，则认为患者已实现供体细胞移植白消安/氯法拉滨 (BuClo) 降低强度同种异体干细胞移植后第 +40 天前的外周血
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移植后1、2、3、4周
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供体干细胞植入：血小板计数
大体时间：移植后 1、2、3、4、8 和 14 周
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血小板恢复被定义为在 BuClo RIC HSCT 后第 +100 天之前，在没有输血支持的情况下连续两次测量的血小板计数至少为 20,000 个血小板/uL 血液。
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移植后 1、2、3、4、8 和 14 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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非复发死亡率的累积发生率
大体时间：100天，1年
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在 BuClo RIC SCT 后第 100 天和 1 年出现非复发死亡率 (NRM) 的参与者百分比。
非复发死亡率是与先前癌症的疾病进展无关或由其引起的任何死亡率。
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100天，1年
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无进展和总生存期
大体时间：1年、2年
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1 年和 2 年无进展生存期和总生存期从干细胞移植时算起。
进展是体内发现的癌细胞数量的复发或增加。
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1年、2年
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移植后 100 天内急性 GVHD 的累积发生率和严重程度
大体时间：100天
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移植后 100 天出现 2-4 级和 3-4 级急性移植物抗宿主病 (GVHD) 的参与者百分比。
GVHD 是异基因干细胞移植后可能发生的一种情况，此时捐赠的骨髓或外周干细胞将受体身体视为异物，并且捐赠的细胞/骨髓攻击身体。
急性 GVHD 通常在移植后的前 100 天内观察到。
急性 GVHD 与治疗相关的发病率和死亡率增加有关。
I 级 GVHD 的特征为轻度疾病，II 级 GVHD 为中度，III 级为严重，IV 级危及生命。
GVHD 的等级通过对 GHVD 相关不良事件进行分级来确定。
使用通用不良事件术语标准 (CTCAE) 第 4 版对相关不良事件进行分级，该标准使用与总体 GHVD 评估相同的轻度、中度、重度、危及生命的分级系统。
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100天
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一年内慢性 GVHD 的累积发病率
大体时间：1年
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一年内经历慢性移植物抗宿主病 (GVHD) 的参与者百分比。
GVHD 是异基因干细胞移植后可能发生的一种情况，此时捐赠的骨髓或外周干细胞将受体身体视为异物，并且捐赠的细胞/骨髓攻击身体。
慢性 GVHD 通常发生在移植后的前 100 天之后。
慢性 GVHD 会对长期生存产生不利影响。
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1年
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肝静脉闭塞病的发病率
大体时间：2年
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经历过肝静脉闭塞病 (VOD) 的参与者人数。
VOD 是一种肝脏中的一些小静脉受阻的病症。
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2年
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3 级或 4 级毒性
大体时间：2年
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根据不良事件通用术语标准第 4 版 (CTAE v 4.0) 评估，在治疗和随访期间经历特定 3 级和 4 级非血液学毒性的参与者人数。
3 级毒性被认为是严重的，4 级被认为是危及生命的。
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2年
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感染相关并发症
大体时间：2年
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发生感染相关并发症的患者人数
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2年
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Yi-Bin Chen, MD、Massachusetts General Hospital
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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