奈必洛尔预防杜氏肌营养不良症患者左心室收缩功能障碍 (NEBIDYS)
2025年11月17日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在检验 Nebivolol（一种 β 受体阻滞剂）预防杜氏肌营养不良症患者心室收缩功能障碍的作用
目的是确定 nebivolol（一种 β 阻滞剂药物）是否可以预防 10 至 15 岁的杜氏肌营养不良症患者患心脏病。
研究概览
详细说明
将给予 1.25 mg 测试剂量以评估随机化前的治疗耐受性。
奈比洛尔和安慰剂的强制滴定将以 2 周为周期进行。
奈必洛尔和安慰剂的全剂量为5mg/天（体重>60kg的患者为7.5mg/天）。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
51
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Paris、法国、75012
- Armand Trousseau Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 至 15年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- Duchenne 肌营养不良症基因证明
- 年龄在 10 至 15 岁之间
- 放射性核素血管造影或超声心动图评估的左心室射血分数≥50%且在3个月内测得
- 收缩压≥80 mmHg
- 舒张压≥70 mmHg
排除标准：
- 心率 <50 bpm
- 二度或三度房室传导阻滞，窦房结功能障碍
- 哮喘或支气管痉挛
- 严重外周循环疾病
- 对奈比洛尔或赋形剂过敏
- 代谢性酸中毒
- 血尿素 >7 mmol/l
- 肝转氨酶 > 正常值上限的 6 倍
- β-阻滞剂治疗的正式指征
- 除血管紧张素转换酶抑制剂外的心脏治疗
- 3个月内参加另一项临床试验
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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安慰剂比较：安慰剂
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将给予 1.25 毫克测试剂量的奈比洛尔，以评估随机分组前的治疗耐受性。
安慰剂的强制滴定将以 2 周为周期进行。
安慰剂全剂量为5mg/天（体重>60kg的患者为7.5mg/天）
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实验性的：奈必洛尔
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将给予 1.25mg 测试剂量以评估随机化前的治疗耐受性。
奈比洛尔的强制滴定将以 2 周为周期进行。
奈必洛尔的全剂量为5mg/天（体重>60kg的患者为7.5mg/天）
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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左心室收缩功能障碍
大体时间：5岁
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射血分数 < 45% 的左心室收缩功能障碍的发展
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5岁
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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右心室射血分数
大体时间：5岁
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通过放射性核素血管造影或超声心动图评估右心室射血分数
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5岁
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NT-ProBNP
大体时间：在 1、2、3、4 和 5 年
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NT-ProBNP
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在 1、2、3、4 和 5 年
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左心室功能不全
大体时间：10岁
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左心室功能障碍的发展
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10岁
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住院
大体时间：10岁
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因心力衰竭住院
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10岁
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死亡
大体时间：10 年（（5 年开放标签延期）
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心血管死亡率
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10 年（（5 年开放标签延期）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Henri-Marc BECANE, MD,PhD、Armand Trousseau Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2012年2月13日
初级完成 (实际的)
2021年7月20日
研究完成 (实际的)
2021年7月20日
研究注册日期
首次提交
2012年7月20日
首先提交符合 QC 标准的
2012年7月23日
首次发布 (估计的)
2012年7月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年11月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年11月17日
最后验证
2025年10月1日
更多信息
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