Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Nebivololi vasemman kammion systolisen toimintahäiriön ehkäisyyn potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (NEBIDYS)

maanantai 17. marraskuuta 2025 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus, jossa tutkitaan nebivololin, beetasalpaavan lääkkeen, vaikutusta kammioiden systolisen toimintahäiriön ehkäisyyn Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla potilailla

Tavoitteena on selvittää, voiko beetasalpaaja nebivololi estää sydänsairauksien kehittymistä Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla 10–15-vuotiailla potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Hoidon sietokyvyn arvioimiseksi ennen satunnaistamista annetaan 1,25 mg:n testiannos. Nebivololin ja lumelääkkeen pakkotitraus suoritetaan 2 viikon välein. Nebivololin ja lumelääkkeen täysi annos on 5 mg/vrk (7,5 mg/vrk potilailla, joiden paino on > 60 kg).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

51

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75012
        • Armand Trousseau Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 vuotta - 15 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Duchennen lihasdystrofia geneettisesti todistettu
  • Ikä 10-15 vuotta
  • Vasemman kammion ejektiofraktio mitattuna radionuklidiangiografialla tai kaikukardiografialla ≥50 % ja mitattu 3 kuukauden sisällä
  • Systolinen verenpaine ≥80 mmHg
  • Diastolinen verenpaine ≥70 mmHg

Poissulkemiskriteerit:

  • Syke <50 bpm
  • 2. tai 3. asteen atrioventrikulaarinen tukos, sinussolmukkeen toimintahäiriö
  • Astma tai bronkospasmi
  • Vaikea ääreisverenkiertosairaus
  • Yliherkkyys nebivololille tai apuaineille
  • Aineenvaidunnallinen liiallinen happamuus
  • Veren urea >7 mmol/l
  • Maksan transaminaasientsyymit > 6 kertaa normaalin yläraja
  • Muodollinen indikaatio beetasalpaajahoidolle
  • Sydänhoidot paitsi angiotensiinikonvertaasin estäjät
  • Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen 3 kuukauden sisällä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
Nebivololia annetaan 1,25 mg:n testiannos hoidon sietokyvyn arvioimiseksi ennen satunnaistamista. Lumeannoksen pakkotitraus suoritetaan 2 viikon välein. Täysi lumelääkeannos on 5 mg/vrk (7,5 mg/vrk potilailla, joiden paino on yli 60 kg)
Kokeellinen: Nebivolol
Lääke: Nebivolol
Hoidon sietokyvyn arvioimiseksi ennen satunnaistamista annetaan 1,25 mg:n testiannos. Nebivololin pakkotitraus suoritetaan 2 viikon välein. Nebivololin täysi annos on 5 mg/vrk (7,5 mg/vrk potilailla, joiden paino on > 60 kg)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vasemman kammion systolinen toimintahäiriö
Aikaikkuna: 5 vuoden iässä
Vasemman kammion systolisen toimintahäiriön kehittyminen ejektiofraktiolla < 45 %
5 vuoden iässä

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Oikean kammion ejektiofraktio
Aikaikkuna: 5 vuoden iässä
Oikean kammion ejektiofraktio määritetty radionuklidiangiografialla tai kaikukardiografialla
5 vuoden iässä
NT-ProBNP
Aikaikkuna: 1, 2, 3, 4 ja 5 vuoden iässä
NT-ProBNP
1, 2, 3, 4 ja 5 vuoden iässä
Vasemman kammion toimintahäiriö
Aikaikkuna: 10 vuoden iässä
Vasemman kammion toimintahäiriön kehittyminen
10 vuoden iässä
Sairaalahoidot
Aikaikkuna: 10 vuoden iässä
sairaalahoidot sydämen vajaatoiminnan vuoksi
10 vuoden iässä
Kuolleisuus
Aikaikkuna: 10 vuoden iässä ((5 vuoden avoin jatko)
Kardiovaskulaarinen kuolleisuus
10 vuoden iässä ((5 vuoden avoin jatko)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Yhteistyökumppanit

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Association Française contre les Myopathies (AFM), Paris

Tutkijat

  • Päätutkija: Henri-Marc BECANE, MD,PhD, Armand Trousseau Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 13. helmikuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 20. heinäkuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 20. heinäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 20. heinäkuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. heinäkuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 24. heinäkuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 20. marraskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. marraskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • P090202
  • 2010-020047-12 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa