Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Nebivolol for forebygging av venstre ventrikkel systolisk dysfunksjon hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi (NEBIDYS)

17. november 2025 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie for å undersøke effekten av Nebivolol, et beta-blokkademedikament, for forebygging av ventrikulær systolisk dysfunksjon hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi

Målet er å finne ut om nebivolol, et beta-blokkademedikament, kan forhindre utvikling av hjertesykdom hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi i alderen 10 til 15 år.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En testdose på 1,25 mg vil bli administrert for å vurdere behandlingstoleransen før randomisering. En tvungen titrering av nebivolol og placebo vil bli utført med 2 ukers perioder. Full dose nebivolol og placebo er 5 mg/dag (7,5 mg/dag for pasienter med vekt >60 kg).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

51

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Armand Trousseau Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år til 15 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Duchenne muskeldystrofi genetisk bevist
  • Alder mellom 10 og 15 år
  • Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon vurdert ved radionuklid angiografi eller ekkokardiografi ≥50 % og målt innen 3 måneder
  • Systolisk blodtrykk ≥80 mmHg
  • Diastolisk blodtrykk ≥70 mmHg

Ekskluderingskriterier:

  • Hjertefrekvens <50 bpm
  • 2. eller 3. grads atrioventrikulære blokkeringer, sinusknutedysfunksjon
  • Astma eller bronkospasme
  • Alvorlig perifer sirkulasjonssykdom
  • Overfølsomhet overfor nebivolol eller hjelpestoffer
  • Metabolsk acidose
  • Blodurea >7 mmol/l
  • Levertransaminasenzymer >6 ganger øvre normalgrense
  • Formell indikasjon for betablokkadebehandling
  • Hjertebehandlinger unntatt angiotensin-konverterende enzymhemmere
  • Deltakelse i en annen klinisk studie innen 3 måneder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
En testdose på 1,25 mg nebivolol vil bli administrert for å vurdere behandlingstoleransen før randomisering. En tvungen titrering av placebo vil bli utført med 2 ukers perioder. Full dose placebo er 5 mg/dag (7,5 mg/dag for pasienter med vekt >60 kg)
Eksperimentell: Nebivolol
Legemiddel: Nebivolol
En testdose på 1,25 mg vil bli administrert for å vurdere behandlingstoleransen før randomisering. En tvungen titrering av nebivolol vil bli utført med 2 ukers perioder. Full dose nebivolol er 5 mg/dag (7,5 mg/dag for pasienter med vekt >60 kg)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Systolisk dysfunksjon i venstre ventrikkel
Tidsramme: ved 5 år
Utvikling av venstre ventrikkel systolisk dysfunksjon med en ejeksjonsfraksjon < 45 %
ved 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Høyre ventrikkel ejeksjonsfraksjon
Tidsramme: ved 5 år
Høyre ventrikkel ejeksjonsfraksjon vurdert ved radionuklid angiografi eller ekkokardiografi
ved 5 år
NT-ProBNP
Tidsramme: ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
NT-ProBNP
ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Dysfunksjon i venstre ventrikkel
Tidsramme: ved 10 år
Utvikling av venstre ventrikkel dysfunksjon
ved 10 år
Sykehusinnleggelser
Tidsramme: ved 10 år
sykehusinnleggelser for hjertesvikt
ved 10 år
Dødelighet
Tidsramme: ved 10 år ((5-års åpen etikettforlengelse)
Kardiovaskulær dødelighet
ved 10 år ((5-års åpen etikettforlengelse)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbeidspartnere

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Association Française contre les Myopathies (AFM), Paris

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Henri-Marc BECANE, MD,PhD, Armand Trousseau Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. februar 2012

Primær fullføring (Faktiske)

20. juli 2021

Studiet fullført (Faktiske)

20. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. juli 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. juli 2012

Først lagt ut (Antatt)

24. juli 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. november 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • P090202
  • 2010-020047-12 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere