Nébivolol pour la prévention de la dysfonction systolique ventriculaire gauche chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (NEBIDYS)
17 novembre 2025 mis à jour par: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et multicentrique pour examiner l'effet du nébivolol, un médicament bêta-bloquant, pour la prévention de la dysfonction ventriculaire systolique chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
L'objectif est de déterminer si le nébivolol, un médicament bêta-bloquant, peut prévenir le développement de maladies cardiaques chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne âgés de 10 à 15 ans.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Intervention / Traitement
Description détaillée
Une dose test de 1,25 mg sera administrée pour évaluer la tolérance au traitement avant la randomisation.
Une titration forcée du nébivolol et du placebo sera effectuée avec des périodes de 2 semaines.
La dose complète de nébivolol et de placebo est de 5 mg/jour (7,5 mg/jour pour les patients dont le poids est > 60 kg).
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
51
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Paris, France, 75012
- Armand Trousseau Hospital
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
10 ans à 15 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Dystrophie musculaire de Duchenne génétiquement prouvée
- Âge entre 10 et 15 ans
- Fraction d'éjection ventriculaire gauche évaluée par angiographie radionucléide ou échocardiographie ≥ 50 % et mesurée dans les 3 mois
- Pression artérielle systolique ≥80 mmHg
- Pression artérielle diastolique ≥70 mmHg
Critère d'exclusion:
- Fréquence cardiaque <50 bpm
- Blocs auriculo-ventriculaires du 2e ou 3e degré, dysfonctionnement du nœud sinusal
- Asthme ou bronchospasme
- Maladie circulatoire périphérique sévère
- Hypersensibilité au nébivolol ou aux excipients
- Acidose métabolique
- Urée sanguine > 7 mmol/l
- Enzymes des transaminases hépatiques> 6 fois la limite supérieure de la normale
- Indication formelle du traitement bêta-bloquant
- Traitements cardiaques hors inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine
- Participation à un autre essai clinique dans les 3 mois
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: La prévention
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Comparateur placebo: Placebo
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Une dose test de 1,25 mg de nébivolol sera administrée pour évaluer la tolérance au traitement avant la randomisation.
Une titration forcée du placebo sera effectuée avec des périodes de 2 semaines.
La dose complète de placebo est de 5 mg/jour (7,5 mg/jour pour les patients dont le poids est > 60 kg)
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Expérimental: Nébivolol
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Une dose test de 1,25 mg sera administrée pour évaluer la tolérance au traitement avant la randomisation.
Une titration forcée du nébivolol sera effectuée avec des périodes de 2 semaines.
La dose complète de nébivolol est de 5 mg/jour (7,5 mg/jour pour les patients dont le poids est > 60 kg)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Dysfonction systolique ventriculaire gauche
Délai: à 5 ans
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Développement d'une dysfonction systolique ventriculaire gauche avec une fraction d'éjection < 45 %
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à 5 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Fraction d'éjection ventriculaire droite
Délai: à 5 ans
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Fraction d'éjection ventriculaire droite évaluée par angiographie radionucléide ou échocardiographie
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à 5 ans
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NT-ProBNP
Délai: à 1, 2, 3, 4 et 5 ans
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NT-ProBNP
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à 1, 2, 3, 4 et 5 ans
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Dysfonction ventriculaire gauche
Délai: à 10 ans
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Développement d'un dysfonctionnement ventriculaire gauche
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à 10 ans
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Hospitalisations
Délai: à 10 ans
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hospitalisations pour insuffisance cardiaque
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à 10 ans
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Mortalité
Délai: à 10 ans ((prolongation de 5 ans en ouvert)
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Mortalité cardiovasculaire
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à 10 ans ((prolongation de 5 ans en ouvert)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Henri-Marc BECANE, MD,PhD, Armand Trousseau Hospital
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
13 février 2012
Achèvement primaire (Réel)
20 juillet 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
20 juillet 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
20 juillet 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 juillet 2012
Première publication (Estimé)
24 juillet 2012
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
20 novembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 novembre 2025
Dernière vérification
1 octobre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies musculaires
- Maladies cardiaques
- Maladies neuromusculaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Troubles musculaires atrophiques
- Dystrophies musculaires
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Insuffisance cardiaque
- Cardiomyopathies
- Dystrophie Musculaire, Duchenne
- Produits chimiques organiques
- Composés hétérocycliques, 1 anneau
- Composés hétérocycliques
- Composés hétérocycliques, 2 anneaux
- Composés hétérocycliques, anneau fusionné
- Pyrans
- Amines
- Alcools
- Alcools amino
- Éthanolamines
- Benzopyrans
- Nébivolol
Autres numéros d'identification d'étude
- P090202
- 2010-020047-12 (Numéro EudraCT)
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