Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Nebivolol för förebyggande av vänsterkammarsystolisk dysfunktion hos patienter med Duchennes muskeldystrofi (NEBIDYS)

17 november 2025 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie för att undersöka effekten av Nebivolol, ett betablockadläkemedel, för att förebygga ventrikulär systolisk dysfunktion hos patienter med Duchennes muskeldystrofi

Målet är att avgöra om nebivolol, ett betablockadläkemedel, kan förhindra utvecklingen av hjärtsjukdom hos patienter med Duchennes muskeldystrofi i åldern 10 till 15 år.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

En testdos på 1,25 mg kommer att administreras för att bedöma behandlingstoleransen före randomisering. En påtvingad titrering av nebivolol och placebo kommer att utföras med 2 veckors perioder. Full dos av nebivolol och placebo är 5 mg/dag (7,5 mg/dag för patienter vars vikt är >60 kg).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

51

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Armand Trousseau Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år till 15 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Duchennes muskeldystrofi genetiskt bevisad
  • Ålder mellan 10 och 15 år
  • Vänsterkammars ejektionsfraktion bedömd med radionuklidangiografi eller ekokardiografi ≥50 % och uppmätt inom 3 månader
  • Systoliskt blodtryck ≥80 mmHg
  • Diastoliskt blodtryck ≥70 mmHg

Exklusions kriterier:

  • Puls <50 slag/min
  • 2:a eller 3:e gradens atrioventrikulära block, sinusknutedysfunktion
  • Astma eller bronkospasm
  • Allvarlig perifer cirkulationssjukdom
  • Överkänslighet mot nebivolol eller hjälpämnen
  • Metabolisk acidos
  • Blodurea >7 mmol/l
  • Levertransaminasenzymer >6 gånger den övre normalgränsen
  • Formell indikation för betablockadbehandling
  • Hjärtbehandlingar förutom angiotensinomvandlande enzymhämmare
  • Deltagande i ytterligare en klinisk prövning inom 3 månader

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
En testdos på 1,25 mg nebivolol kommer att administreras för att bedöma behandlingstoleransen före randomisering. En påtvingad titrering av placebo kommer att utföras med 2 veckors perioder. Full dos placebo är 5 mg/dag (7,5 mg/dag för patienter vars vikt är >60 kg)
Experimentell: Nebivolol
Läkemedel: Nebivolol
En testdos på 1,25 mg kommer att administreras för att bedöma behandlingstoleransen före randomisering. En påtvingad titrering av nebivolol kommer att utföras med 2 veckors perioder. Full dos av nebivolol är 5 mg/dag (7,5 mg/dag för patienter vars vikt är >60 kg)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Systolisk dysfunktion i vänster kammare
Tidsram: vid 5 år
Utveckling av vänsterkammarsystolisk dysfunktion med en ejektionsfraktion < 45 %
vid 5 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Höger ventrikulär ejektionsfraktion
Tidsram: vid 5 år
Höger ventrikulär ejektionsfraktion bedömd med radionuklidangiografi eller ekokardiografi
vid 5 år
NT-ProBNP
Tidsram: vid 1, 2, 3, 4 och 5 år
NT-ProBNP
vid 1, 2, 3, 4 och 5 år
Vänster ventrikulär dysfunktion
Tidsram: vid 10 år
Utveckling av vänsterkammardysfunktion
vid 10 år
Sjukhusinläggningar
Tidsram: vid 10 år
sjukhusvistelser för hjärtsvikt
vid 10 år
Dödlighet
Tidsram: vid 10 år ((5-års open label-förlängning)
Kardiovaskulär dödlighet
vid 10 år ((5-års open label-förlängning)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbetspartners

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Association Française contre les Myopathies (AFM), Paris

Utredare

  • Huvudutredare: Henri-Marc BECANE, MD,PhD, Armand Trousseau Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 februari 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

20 juli 2021

Avslutad studie (Faktisk)

20 juli 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 juli 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 juli 2012

Första postat (Beräknad)

24 juli 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 november 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 november 2025

Senast verifierad

1 oktober 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • P090202
  • 2010-020047-12 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera