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原发性免疫缺陷患者的同种异体造血干细胞移植

2026年6月16日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota
这是原发性免疫缺陷患者异基因造血干细胞移植 (HSCT) 的标准护理治疗指南。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

根据诊断和临床病史，将根据以下准备计划确定最合适的方案：

A 组：完全清髓性准备方案，B 组：降低毒性消融准备方案，C 组：降低强度调节，D 组：无准备方案

研究类型

介入性

注册 (实际的)

57

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 50年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 免疫缺陷或组织细胞疾病的诊断包括以下内容：

    • 严重联合免疫缺陷（SCID - 所有变体）
    • SCID 的第二次骨髓移植 (BMT)（移植物排斥后）
    • 奥门综合症
    • 网状发育不全
    • 维斯科特-奥尔德里奇综合征
    • 主要组织相容性复合体 (MHC) II 类缺陷（裸淋巴细胞综合征）
    • Hyper IgM 综合征（CD40 配体缺乏症）
    • 具有严重表型的常见变异型免疫缺陷病 (CVID)
    • 慢性肉芽肿病 (CGD)
    • 其他严重的联合免疫缺陷 (CID)
    • 噬血细胞性淋巴组织细胞增多症 (HLH)
    • X 连锁淋巴增生性疾病 (XLP)
    • Chediak-Higashi 综合症 (CHS)
    • 格里谢利综合症
    • 朗格汉斯细胞组织细胞增生症 (LCH)

  • 可接受的干细胞来源包括：

    • HLA 相同或 1 个抗原匹配的同胞供体有资格捐献骨髓
    • HLA 相同或最多 1 个抗原错配的无关 BM 供体
    • 根据现行机构标准，具有可接受的 HLA 匹配和细胞剂量的同胞供体脐带血
    • 根据现行机构指南，单个无关脐带血单位具有 0-2 抗原错配和 >5 x 10^7 有核细胞/kg 的最小细胞剂量

    • 双无关脐带血单位是：

      • 最多 2 个抗原与患者不匹配
      • 最多 2 个抗原彼此不匹配
      • 至少一个单位的最低细胞剂量必须≥ 3.5 x 10^7 个有核细胞/kg
      • 两个单位的联合剂量必须提供 ≥ 5 x 10^7 有核细胞/kg 的总细胞剂量
  • 年龄：0至50岁
  • 足够的器官功能和性能状态。

排除标准

  • 怀孕或哺乳
  • 活动性、不受控制的感染和/或 HIV 阳性
  • 急性肝炎或活检显示中度或重度门静脉纤维化或肝硬化的证据

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
其他：A 组：完全清髓性方案
用于患有 Wiskott-Aldrich 综合征、MHC II 类缺陷、hypomorphic SCID 等疾病的患者。第 -12 天至第 -10 天接受阿仑单抗 0.3 mg/kg 静脉注射 (IV)，环磷酰胺 50 mg/kg IV 加 MESNA 第几天-9 至 -6，白消安 0.8 或 1.1 mg/kg IV，第 -5 天至 -2 天，第 0 天干细胞输注。
药品：阿仑单抗 0.3 毫克
-12 至 -10 天静脉注射 0.3 mg/kg
其他名称：
  • 坎帕斯-1H
药品：环磷酰胺
第 -9 天至 -6 天，环磷酰胺 50 mg/kg IV
其他名称：
  • 胞毒素
药品：白消安
白消安 0.8 或 1.1 mg/kg IV，第 -5 天至 -2 天
其他名称：
  • 麦尔兰
生物：干细胞移植

无关供体骨髓将使用国家骨髓供体计划确定的既定参数以常规方式收集。 将收集至少 3 x 10^8 个有核细胞/kg 受体体重，目标是 ≥ 5 x 10^8 个有核细胞/kg 受体体重。

脐带血的选择将按照明尼苏达大学目前的脐带血单位选择算法进行。 可使用一个或两个单位来获得最小细胞剂量。 根据冷冻保存时的细胞数量，选择用于移植的 UCB 单位之一必须包含 ≥ 3.5 x 10^7 有核细胞/kg 受体体重，并且两个单位的总组合细胞剂量必须 > 5.0 x 10^7 有核细胞/公斤。

药品：白消安
白消安 0.8 或 1.1 mg/kg IV，第 -9 天至 -6 天
其他名称：
  • 麦尔兰
药品：美思那
按照标准机构协议进行管理。
其他名称：
  • 麦斯奈克斯
  • 巯基乙烷磺酸钠（Na是钠的符号）
其他：B 组：减毒消融方案
用于患有 SCID、CGD、CHS 和其他 CID 等疾病的患者。 -12 至 -10 天静脉注射阿仑单抗 0.3 mg/kg，-9 至 -6 天静脉注射白消安 0.8 或 1.1 mg/kg，-5 至 -2 天静脉注射磷酸氟达拉滨 40 mg/m^2和第 0 天的干细胞输注。
药品：阿仑单抗 0.3 毫克
-12 至 -10 天静脉注射 0.3 mg/kg
其他名称：
  • 坎帕斯-1H
药品：白消安
白消安 0.8 或 1.1 mg/kg IV，第 -5 天至 -2 天
其他名称：
  • 麦尔兰
生物：干细胞移植

无关供体骨髓将使用国家骨髓供体计划确定的既定参数以常规方式收集。 将收集至少 3 x 10^8 个有核细胞/kg 受体体重，目标是 ≥ 5 x 10^8 个有核细胞/kg 受体体重。

脐带血的选择将按照明尼苏达大学目前的脐带血单位选择算法进行。 可使用一个或两个单位来获得最小细胞剂量。 根据冷冻保存时的细胞数量，选择用于移植的 UCB 单位之一必须包含 ≥ 3.5 x 10^7 有核细胞/kg 受体体重，并且两个单位的总组合细胞剂量必须 > 5.0 x 10^7 有核细胞/公斤。

药品：白消安
白消安 0.8 或 1.1 mg/kg IV，第 -9 天至 -6 天
其他名称：
  • 麦尔兰
药品：磷酸氟达拉滨 40 毫克
-5 至 -2 天 40 mg/m^2 IV（对于 < 6 个月和/或 < 10 kg 体重的儿童，剂量为 1.33 mg/kg）
其他名称：
  • 氟达拉
其他：C 组：降低强度训练
用于患有 HLH 等疾病的患者。 第-14 天至第-10 天静脉注射阿仑单抗0.2 mg/kg，第-8 天至第-4 天静脉注射30 mg/m^2 磷酸氟达拉滨，第-3 天静脉注射美法仑140 mg/m^2 和干细胞第 0 天输液。
生物：干细胞移植

无关供体骨髓将使用国家骨髓供体计划确定的既定参数以常规方式收集。 将收集至少 3 x 10^8 个有核细胞/kg 受体体重，目标是 ≥ 5 x 10^8 个有核细胞/kg 受体体重。

脐带血的选择将按照明尼苏达大学目前的脐带血单位选择算法进行。 可使用一个或两个单位来获得最小细胞剂量。 根据冷冻保存时的细胞数量，选择用于移植的 UCB 单位之一必须包含 ≥ 3.5 x 10^7 有核细胞/kg 受体体重，并且两个单位的总组合细胞剂量必须 > 5.0 x 10^7 有核细胞/公斤。

药品：马法兰
第 -3 天 140 mg/m^2 IV
其他名称：
  • 阿尔克兰
药品：阿仑单抗 0.2 毫克
-14 天至 -10 天静脉注射 0.2 mg/kg
其他名称：
  • 坎帕斯 1-H
药品：磷酸氟达拉滨 30 毫克
氟达拉滨 30 mg/m^2 IV，第 -8 天至 -4 天
其他名称：
  • 氟达拉
其他：D 组：无准备方案
用于具有完全 SCID 表型且没有母体植入或残余免疫功能证据的患者，这些患者将从基因型匹配的供体接受干细胞移植。
生物：干细胞移植

无关供体骨髓将使用国家骨髓供体计划确定的既定参数以常规方式收集。 将收集至少 3 x 10^8 个有核细胞/kg 受体体重，目标是 ≥ 5 x 10^8 个有核细胞/kg 受体体重。

脐带血的选择将按照明尼苏达大学目前的脐带血单位选择算法进行。 可使用一个或两个单位来获得最小细胞剂量。 根据冷冻保存时的细胞数量，选择用于移植的 UCB 单位之一必须包含 ≥ 3.5 x 10^7 有核细胞/kg 受体体重，并且两个单位的总组合细胞剂量必须 > 5.0 x 10^7 有核细胞/公斤。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
中性粒细胞植入
大体时间：第 42 天
中性粒细胞植入定义为连续三天的第一天，其中中性粒细胞计数（绝对中性粒细胞计数）为 500 个细胞/mm3 (0.5 x 109/L) 或更高。
第 42 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
移植失败率
大体时间：第 100 天
移植失败定义为不接受捐赠的细胞。 捐赠的细胞不会产生新的白细胞、红细胞和血小板。
第 100 天
嵌合体的发生率
大体时间：第 100 天，6 个月，1 年
骨髓移植中的一种状态，其中骨髓和宿主细胞相容地存在，没有移植物抗宿主排斥病的迹象。
第 100 天，6 个月，1 年
急性移植物抗宿主病的发病率
大体时间：第 100 天
急性移植物抗宿主病是一种严重的短期并发症，由将供体细胞输注到外来宿主中引起。
第 100 天
慢性移植物抗宿主病的发病率
大体时间：6 个月零 1 年
慢性移植物抗宿主病是一种严重的长期并发症，由将供体细胞输注到外来宿主中引起。
6 个月零 1 年
移植相关死亡率的发生率
大体时间：6个月
在移植领域，毒性很高，所有没有复发或进展的死亡通常被认为与移植有关。
6个月
无病生存
大体时间：6个月
治疗结束后患者在没有任何癌症或任何其他类型癌症的任何体征或症状的情况下存活的时间长度。 在临床试验中，测量无病生存期是了解新疗法效果如何的一种方式。
6个月
总生存期
大体时间：6个月
总生存期将定义为从入组到死亡日期或在最后记录的仍然活着的患者接触日期截尾的时间。
6个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

调查人员

  • 首席研究员：Meera Srikanthan, MD、Masonic Cancer Center, University of Minnesota

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2012年9月4日

初级完成 (实际的)

2025年12月30日

研究完成 (估计的)

2026年12月1日

研究注册日期

首次提交

2012年7月25日

首先提交符合 QC 标准的

2012年7月26日

首次发布 (估计的)

2012年7月27日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月16日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2012OC055
  • MT2012-10C (其他标识符：Blood and Marrow Transplantation Program)

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