Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie voor patiënten met primaire immuundeficiënties

25 januari 2024 bijgewerkt door: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Dit is een standaardbehandelingsrichtlijn voor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) bij patiënten met primaire immuundeficiënties.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Op basis van de diagnose en de klinische geschiedenis zal het meest geschikte regime worden bepaald op basis van de volgende voorbereidingsplannen:

Arm A: volledig myeloablatief preparatief regime, arm B: ablatief preparatief regime met verminderde toxiciteit, arm C: conditionering met verminderde intensiteit, arm D: geen preparatief regime

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

30

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Christen Ebens, MD
  • Telefoonnummer: 612-626-2778
  • E-mail: ebens012@umn.edu

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Werving
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Christen Ebens, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 50 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van immunodeficiëntie of histiocytaire stoornis, waaronder de volgende:

    • Ernstige gecombineerde immunodeficiëntie (SCID - alle varianten)
    • Tweede beenmergtransplantatie (BMT) voor SCID (na transplantaatafstoting)
    • Omenn-syndroom
    • Reticulaire dysgenese
    • Wiskott-Aldrich-syndroom
    • Major histocompatibility complex (MHC) Klasse II-deficiëntie (kale lymfocytensyndroom)
    • Hyper IgM-syndroom (CD40-liganddeficiëntie)
    • Gemeenschappelijke variabele immunodeficiëntie (CVID) met ernstig fenotype
    • Chronische granulomateuze ziekte (CGD)
    • Andere ernstige gecombineerde immuundeficiënties (CID)
    • Hemofagocytische lymfohistiocytose (HLH)
    • X-gebonden lymfoproliferatieve ziekte (XLP)
    • Chediak-Higashi-syndroom (CHS)
    • Griscelli-syndroom
    • Langerhanscelhistiocytose (LCH)

  • Aanvaardbare stamcelbronnen zijn onder meer:

    • HLA-identieke of 1 antigeen-gematchte broer/zusdonor die in aanmerking komt om beenmerg te doneren
    • HLA-identieke of maximaal 1 antigeen niet-overeenkomende niet-gerelateerde BM-donor
    • Navelstrengbloed van broer of zus met aanvaardbare HLA-overeenkomst en celdosis volgens de huidige institutionele normen
    • Enkele niet-verwante eenheid navelstrengbloed met 0-2 antigeen-mismatch en minimale celdosis van >5 x 10^7 cellen met kern/kg volgens de huidige institutionele richtlijnen

    • Dubbele niet-verwante navelstrengbloedeenheden die:

      • maximaal 2 antigeen komt niet overeen met de patiënt
      • maximaal 2 antigeen die niet met elkaar overeenkomen
      • minimale celdosis van ten minste één enkele eenheid moet ≥ 3,5 x 10^7 cellen met kern/kg zijn
      • gecombineerde dosis van beide eenheden moet een totale celdosis opleveren van ≥ 5 x 10^7 cellen met kern/kg
  • Leeftijd: 0 tot 50 jaar
  • Adequate orgaanfunctie en uitvoeringsstatus.

Uitsluitingscriteria

  • zwanger of borstvoeding geven
  • actieve, ongecontroleerde infectie en/of hiv-positief
  • acute hepatitis of bewijs van matige of ernstige portale fibrose of cirrose bij biopsie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Arm A: volledig myeloablatief regime
Voor gebruik bij patiënten met ziekten waaronder het syndroom van Wiskott-Aldrich, MHC klasse II-deficiëntie, hypomorfe SCID, enz. Ontvangt Alemtuzumab 0,3 mg/kg intraveneus (IV) op dag -12 tot -10, cyclofosfamide 50 mg/kg IV plus MESNA op dagen -9 tot -6, busulfan 0,8 of 1,1 mg/kg IV op dag -5 tot -2 en stamcelinfusie op dag 0.
Geneesmiddel: Alemtuzumab 0,3 mg
0,3 mg/kg intraveneus (IV) op dag -12 tot en met -10
Andere namen:
  • Campath-1H
Geneesmiddel: Cyclofosfamide
cyclofosfamide 50 mg/kg IV op dag -9 tot en met -6
Andere namen:
  • Cytoxaan
Geneesmiddel: Busulfan
busulfan 0,8 of 1,1 mg/kg IV op dag -5 tot en met -2
Andere namen:
  • Myerlan
Biologisch: Stamceltransplantatie

Niet-verwant donorbeenmerg wordt op de gebruikelijke manier verzameld met behulp van vastgestelde parameters die zijn bepaald door het National Marrow Donor Program. Er wordt minimaal 3 x 10^8 cellen met kern/kg gewicht van de ontvanger verzameld met als doel ≥ 5 x 10^8 cellen met kern/kg gewicht van de ontvanger.

Selectie van navelstrengbloed vindt plaats volgens het huidige algoritme voor selectie van navelstrengbloedeenheden van de Universiteit van Minnesota. Er kunnen één of twee eenheden worden gebruikt om de minimale celdosis te verkrijgen. Een van de voor transplantatie geselecteerde UCB-eenheden moet ≥ 3,5 x 10^7 cellen met kern/kg gewicht van de ontvanger bevatten op basis van het aantal cellen op het moment van cryopreservatie, en de totale gecombineerde celdosis van beide eenheden moet > 5,0 x 10^7 cellen met kern zijn /kg.

Geneesmiddel: Busulfan
busulfan 0,8 of 1,1 mg/kg IV op dag -9 tot en met -6
Andere namen:
  • Myerlan
Geneesmiddel: MESNA
toegediend volgens het standaard instellingsprotocol.
Andere namen:
  • Mesnex
  • mercaptoethaansulfonaat Na (Na is het symbool voor natrium)
Ander: Arm B: ablatief regime voor verminderde toxiciteit
Voor gebruik bij patiënten met ziekten, waaronder SCID, CGD, CHS en andere CID. Ontvangt Alemtuzumab 0,3 mg/kg intraveneus (IV) op dag -12 tot -10, busulfan 0,8 of 1,1 mg/kg IV op dag -9 tot -6, fludarabinefosfaat 40 mg/m^2 IV op dag -5 tot -2 en stamcelinfusie op dag 0.
Geneesmiddel: Alemtuzumab 0,3 mg
0,3 mg/kg intraveneus (IV) op dag -12 tot en met -10
Andere namen:
  • Campath-1H
Geneesmiddel: Busulfan
busulfan 0,8 of 1,1 mg/kg IV op dag -5 tot en met -2
Andere namen:
  • Myerlan
Biologisch: Stamceltransplantatie

Niet-verwant donorbeenmerg wordt op de gebruikelijke manier verzameld met behulp van vastgestelde parameters die zijn bepaald door het National Marrow Donor Program. Er wordt minimaal 3 x 10^8 cellen met kern/kg gewicht van de ontvanger verzameld met als doel ≥ 5 x 10^8 cellen met kern/kg gewicht van de ontvanger.

Selectie van navelstrengbloed vindt plaats volgens het huidige algoritme voor selectie van navelstrengbloedeenheden van de Universiteit van Minnesota. Er kunnen één of twee eenheden worden gebruikt om de minimale celdosis te verkrijgen. Een van de voor transplantatie geselecteerde UCB-eenheden moet ≥ 3,5 x 10^7 cellen met kern/kg gewicht van de ontvanger bevatten op basis van het aantal cellen op het moment van cryopreservatie, en de totale gecombineerde celdosis van beide eenheden moet > 5,0 x 10^7 cellen met kern zijn /kg.

Geneesmiddel: Busulfan
busulfan 0,8 of 1,1 mg/kg IV op dag -9 tot en met -6
Andere namen:
  • Myerlan
Geneesmiddel: Fludarabinefosfaat 40 mg
40 mg/m^2 IV op dag -5 tot -2 (voor kinderen < 6 maanden en/of < 10 kg gewichtsdosis 1,33 mg/kg)
Andere namen:
  • Fludara
Ander: Arm C: Conditionering met verminderde intensiteit
Voor gebruik bij patiënten met ziekten, waaronder HLH. Ontvangt Alemtuzumab 0,2 mg/kg intraveneus (IV) op dag -14 tot -10, fludarabinefosfaat 30 mg/m^2 IV op dag -8 tot -4, melfalan 140 mg/m^2 IV op dag -3 en stamcel infuus op dag 0.
Biologisch: Stamceltransplantatie

Niet-verwant donorbeenmerg wordt op de gebruikelijke manier verzameld met behulp van vastgestelde parameters die zijn bepaald door het National Marrow Donor Program. Er wordt minimaal 3 x 10^8 cellen met kern/kg gewicht van de ontvanger verzameld met als doel ≥ 5 x 10^8 cellen met kern/kg gewicht van de ontvanger.

Selectie van navelstrengbloed vindt plaats volgens het huidige algoritme voor selectie van navelstrengbloedeenheden van de Universiteit van Minnesota. Er kunnen één of twee eenheden worden gebruikt om de minimale celdosis te verkrijgen. Een van de voor transplantatie geselecteerde UCB-eenheden moet ≥ 3,5 x 10^7 cellen met kern/kg gewicht van de ontvanger bevatten op basis van het aantal cellen op het moment van cryopreservatie, en de totale gecombineerde celdosis van beide eenheden moet > 5,0 x 10^7 cellen met kern zijn /kg.

Geneesmiddel: Melfalan
140 mg/m^2 IV op dag -3
Andere namen:
  • Alkeran
Geneesmiddel: Alemtuzumab 0,2 mg
0,2 mg/kg intraveneus (IV) op dag -14 tot en met -10
Andere namen:
  • Campath 1-H
Geneesmiddel: Fludarabinefosfaat 30 mg
fludarabine 30 mg/m^2 IV op dag -8 tot en met -4
Andere namen:
  • Fludara
Ander: Arm D: geen preparatief regime
Voor gebruik bij patiënten met een volledig SCID-fenotype zonder bewijs van maternale innesteling of resterende immuunfunctie die hun stamceltransplantatie zullen ontvangen van een genotypisch overeenkomende donor.
Biologisch: Stamceltransplantatie

Niet-verwant donorbeenmerg wordt op de gebruikelijke manier verzameld met behulp van vastgestelde parameters die zijn bepaald door het National Marrow Donor Program. Er wordt minimaal 3 x 10^8 cellen met kern/kg gewicht van de ontvanger verzameld met als doel ≥ 5 x 10^8 cellen met kern/kg gewicht van de ontvanger.

Selectie van navelstrengbloed vindt plaats volgens het huidige algoritme voor selectie van navelstrengbloedeenheden van de Universiteit van Minnesota. Er kunnen één of twee eenheden worden gebruikt om de minimale celdosis te verkrijgen. Een van de voor transplantatie geselecteerde UCB-eenheden moet ≥ 3,5 x 10^7 cellen met kern/kg gewicht van de ontvanger bevatten op basis van het aantal cellen op het moment van cryopreservatie, en de totale gecombineerde celdosis van beide eenheden moet > 5,0 x 10^7 cellen met kern zijn /kg.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Neutrofiele innesteling
Tijdsspanne: Dag 42
Neutrofielentransplantatie wordt gedefinieerd als de eerste dag van drie opeenvolgende dagen waarop het aantal neutrofielen (absoluut aantal neutrofielen) 500 cellen/mm3 (0,5 x 109/l) of hoger is.
Dag 42

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van transplantaatfalen
Tijdsspanne: Dag 100
Transplantaatfalen wordt gedefinieerd als het niet accepteren van gedoneerde cellen. De gedoneerde cellen maken niet de nieuwe witte bloedcellen, rode bloedcellen en bloedplaatjes.
Dag 100
Incidentie van chimerisme
Tijdsspanne: Dag 100, 6 maanden, 1 jaar
een toestand bij beenmergtransplantatie waarin beenmerg en gastheercellen verenigbaar bestaan ​​zonder tekenen van graft-versus-host-afstotingsziekte.
Dag 100, 6 maanden, 1 jaar
Incidentie van acute graft-versus-hostziekte
Tijdsspanne: Dag 100
Acute graft-versus-host-ziekte is een ernstige complicatie op korte termijn die wordt veroorzaakt door infusie van donorcellen in een vreemde gastheer.
Dag 100
Incidentie van chronische graft-versus-hostziekte
Tijdsspanne: 6 maanden en 1 jaar
Chronische graft-versus-host-ziekte is een ernstige complicatie op de lange termijn die wordt veroorzaakt door infusie van donorcellen in een vreemde gastheer.
6 maanden en 1 jaar
Incidentie van aan transplantatie gerelateerde mortaliteit
Tijdsspanne: 6 maanden
Op het gebied van transplantatie is de toxiciteit hoog en worden alle sterfgevallen zonder voorafgaande terugval of progressie gewoonlijk beschouwd als gerelateerd aan transplantatie.
6 maanden
Ziektevrij overleven
Tijdsspanne: 6 maanden
de tijdsduur nadat de behandeling is beëindigd dat een patiënt overleeft zonder tekenen of symptomen van die kanker of een andere vorm van kanker. In een klinische proef is het meten van de ziektevrije overleving een manier om te zien hoe goed een nieuwe behandeling werkt.
6 maanden
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 6 maanden
Totale overleving zal worden gedefinieerd als de tijd vanaf inschrijving tot de datum van overlijden of gecensureerd op de datum van het laatste gedocumenteerde contact voor nog in leven zijnde patiënten.
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Christen Ebens, MD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 september 2012

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 juli 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 juli 2012

Eerst geplaatst (Geschat)

27 juli 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

26 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2012OC055
  • MT2012-10C (Andere identificatie: Blood and Marrow Transplantation Program)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Gemeenschappelijke variabele immunodeficiëntie

Klinische onderzoeken op Alemtuzumab 0,3 mg

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ethiopia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren