Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation til patienter med primære immundefekter

14. januar 2026 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Dette er en standard behandlingsvejledning for allogen hæmatopoetisk stamcelletransplantation (HSCT) hos patienter med primær immundefekt.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Baseret på diagnose og klinisk historie, vil en bestemmelse af den mest passende kur blive foretaget baseret på følgende forberedelsesplaner:

Arm A: Fuldt myeloablativ præparativ kur, Arm B: Reduceret toksicitet Ablativ præparativ kur, Arm C: Reduceret intensitetskonditionering, Arm D: Ingen præparativ kur

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

57

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af immundefekt eller histiocytisk lidelse, herunder følgende:

    • Alvorlig kombineret immundefekt (SCID - alle varianter)
    • Anden knoglemarvstransplantation (BMT) for SCID (efter transplantatafstødning)
    • Omens syndrom
    • Retikulær dysgenese
    • Wiskott-Aldrich syndrom
    • Major histocompatibility complex (MHC) Klasse II-mangel (bare lymfocytsyndrom)
    • Hyper IgM syndrom (CD40 ligand mangel)
    • Almindelig variabel immundefekt (CVID) med svær fænotype
    • Kronisk granulomatøs sygdom (CGD)
    • Andre alvorlige kombinerede immundefekter (CID)
    • Hæmofagocytisk lymfohistiocytose (HLH)
    • X-bundet lymfoproliferativ sygdom (XLP)
    • Chediak-Higashi Syndrom (CHS)
    • Griscelli syndrom
    • Langerhans Cell Histiocytose (LCH)

  • Acceptable stamcellekilder omfatter:

    • HLA identisk eller 1 antigenmatchet søskendedonor, der er kvalificeret til at donere knoglemarv
    • HLA identisk eller op til en 1 antigen mismatchet ubeslægtet BM donor
    • Søskendedonorblod med acceptabel HLA-match og celledosis i henhold til gældende institutionelle standarder
    • Enkelt ubeslægtet navlestrengsblodsenhed med 0-2 antigen mismatch og minimum celledosis på >5 x 10^7 nukleerede celler/kg i henhold til gældende institutionelle retningslinjer

    • Dobbelte ikke-relaterede navlestrengsblodenheder, der er:

      • op til 2 antigener mismatchede til patienten
      • op til 2 antigener, der ikke matcher hinanden
      • mindste celledosis på mindst én enkelt enhed skal være ≥ 3,5 x 10^7 kerneceller/kg
      • kombineret dosis af begge enheder skal give en samlet celledosis på ≥ 5 x 10^7 kerneceller/kg
  • Alder: 0 til 50 år
  • Tilstrækkelig organfunktion og præstationsstatus.

Eksklusionskriterier

  • gravid eller ammende
  • aktiv, ukontrolleret infektion og/eller HIV-positiv
  • akut hepatitis eller tegn på moderat eller svær portalfibrose eller skrumpelever på biopsi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Arm A: Fuldt myeloablativt regime
Til brug hos patienter med sygdomme, herunder Wiskott-Aldrich syndrom, MHC klasse II-mangel, hypomorfisk SCID osv. Får Alemtuzumab 0,3 mg/kg intravenøst ​​(IV) på dag -12 til -10, cyclophosphamid 50 mg/kg IV plus MESNA på dage -9 til -6, busulfan 0,8 eller 1,1 mg/kg IV på dag -5 til -2 og stamcelleinfusion på dag 0.
Medicin: Alemtuzumab 0,3 mg
0,3 mg/kg intravenøst ​​(IV) på dag -12 til -10
Andre navne:
  • Campath-1H
Medicin: Cyclofosfamid
cyclophosphamid 50 mg/kg IV på dag -9 til -6
Andre navne:
  • Cytoxan
Medicin: Busulfan
busulfan 0,8 eller 1,1 mg/kg IV på dag -5 til -2
Andre navne:
  • Myerlan
Biologisk: Stamcelletransplantation

Ikke-relateret donorknoglemarv vil blive opsamlet på den sædvanlige måde ved hjælp af etablerede parametre bestemt af National Marrow Donor Program. Der indsamles minimum 3 x 10^8 kerneholdige celler/kg recipientvægt med et mål på ≥ 5 x 10^8 kerneholdige celler/kg recipientvægt.

Udvælgelse af navlestrengsblod vil ske i henhold til den nuværende algoritme for udvælgelse af navlestrengsblodsenheder fra University of Minnesota. En eller to enheder kan bruges til at opnå den minimale celledosis. En af de UCB-enheder, der er udvalgt til transplantation, skal indeholde ≥ 3,5 x 10^7 kerneholdige celler/kg modtagervægt baseret på celleantal på tidspunktet for kryokonservering, og den samlede kombinerede celledosis af begge enheder skal være > 5,0 x 10^7 kerneholdige celler /kg.

Medicin: Busulfan
busulfan 0,8 eller 1,1 mg/kg IV på dag -9 til -6
Andre navne:
  • Myerlan
Medicin: MESNA
administreres i henhold til standardinstitutionel protokol.
Andre navne:
  • Mesnex
  • mercaptoethansulfonat Na (Na er symbolet for natrium)
Andet: Arm B: Ablativ regime med reduceret toksicitet
Til brug hos patienter med sygdomme, herunder SCID, CGD, CHS og andre CID. Modtager Alemtuzumab 0,3 mg/kg intravenøst ​​(IV) på dag -12 til -10, busulfan 0,8 eller 1,1 mg/kg IV på dag -9 til -6, fludarabinphosphat 40 mg/m^2 IV på dag -5 til -2 og stamcelleinfusion på dag 0.
Medicin: Alemtuzumab 0,3 mg
0,3 mg/kg intravenøst ​​(IV) på dag -12 til -10
Andre navne:
  • Campath-1H
Medicin: Busulfan
busulfan 0,8 eller 1,1 mg/kg IV på dag -5 til -2
Andre navne:
  • Myerlan
Biologisk: Stamcelletransplantation

Ikke-relateret donorknoglemarv vil blive opsamlet på den sædvanlige måde ved hjælp af etablerede parametre bestemt af National Marrow Donor Program. Der indsamles minimum 3 x 10^8 kerneholdige celler/kg recipientvægt med et mål på ≥ 5 x 10^8 kerneholdige celler/kg recipientvægt.

Udvælgelse af navlestrengsblod vil ske i henhold til den nuværende algoritme for udvælgelse af navlestrengsblodsenheder fra University of Minnesota. En eller to enheder kan bruges til at opnå den minimale celledosis. En af de UCB-enheder, der er udvalgt til transplantation, skal indeholde ≥ 3,5 x 10^7 kerneholdige celler/kg modtagervægt baseret på celleantal på tidspunktet for kryokonservering, og den samlede kombinerede celledosis af begge enheder skal være > 5,0 x 10^7 kerneholdige celler /kg.

Medicin: Busulfan
busulfan 0,8 eller 1,1 mg/kg IV på dag -9 til -6
Andre navne:
  • Myerlan
Medicin: Fludarabin phosphat 40 mg
40 mg/m^2 IV på dag -5 til -2 (for børn < 6 måneder og/eller < 10 kg vægtdosis ved 1,33 mg/kg)
Andre navne:
  • Fludara
Andet: Arm C: Konditionering med reduceret intensitet
Til brug hos patienter med sygdomme, herunder HLH. Modtager Alemtuzumab 0,2 mg/kg intravenøst ​​(IV) på dag -14 til -10, fludarabinphosphat 30 mg/m^2 IV på dag -8 til -4, melphalan 140 mg/m^2 IV på dag -3 og stamcelle infusion på dag 0.
Biologisk: Stamcelletransplantation

Ikke-relateret donorknoglemarv vil blive opsamlet på den sædvanlige måde ved hjælp af etablerede parametre bestemt af National Marrow Donor Program. Der indsamles minimum 3 x 10^8 kerneholdige celler/kg recipientvægt med et mål på ≥ 5 x 10^8 kerneholdige celler/kg recipientvægt.

Udvælgelse af navlestrengsblod vil ske i henhold til den nuværende algoritme for udvælgelse af navlestrengsblodsenheder fra University of Minnesota. En eller to enheder kan bruges til at opnå den minimale celledosis. En af de UCB-enheder, der er udvalgt til transplantation, skal indeholde ≥ 3,5 x 10^7 kerneholdige celler/kg modtagervægt baseret på celleantal på tidspunktet for kryokonservering, og den samlede kombinerede celledosis af begge enheder skal være > 5,0 x 10^7 kerneholdige celler /kg.

Medicin: Melphalan
140 mg/m^2 IV på dag -3
Andre navne:
  • Alkeran
Medicin: Alemtuzumab 0,2 mg
0,2 mg/kg intravenøst ​​(IV) på dag -14 til -10
Andre navne:
  • Campath 1-H
Medicin: Fludarabin phosphat 30 mg
fludarabin 30 mg/m^2 IV på dag -8 til -4
Andre navne:
  • Fludara
Andet: Arm D: Ingen forberedende regime
Til brug hos patienter med komplet SCID-fænotype uden tegn på maternel engraftment eller resterende immunfunktion, som vil modtage deres stamcelletransplantation fra en genotypisk matchet donor.
Biologisk: Stamcelletransplantation

Ikke-relateret donorknoglemarv vil blive opsamlet på den sædvanlige måde ved hjælp af etablerede parametre bestemt af National Marrow Donor Program. Der indsamles minimum 3 x 10^8 kerneholdige celler/kg recipientvægt med et mål på ≥ 5 x 10^8 kerneholdige celler/kg recipientvægt.

Udvælgelse af navlestrengsblod vil ske i henhold til den nuværende algoritme for udvælgelse af navlestrengsblodsenheder fra University of Minnesota. En eller to enheder kan bruges til at opnå den minimale celledosis. En af de UCB-enheder, der er udvalgt til transplantation, skal indeholde ≥ 3,5 x 10^7 kerneholdige celler/kg modtagervægt baseret på celleantal på tidspunktet for kryokonservering, og den samlede kombinerede celledosis af begge enheder skal være > 5,0 x 10^7 kerneholdige celler /kg.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Neutrofil engraftment
Tidsramme: Dag 42
Neutrofilengraftment er defineret som den første dag af tre på hinanden følgende dage, hvor neutrofiltallet (absolut neutrofilantal) er 500 celler/mm3 (0,5 x 109/L) eller mere.
Dag 42

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af graftfejl
Tidsramme: Dag 100
Graftsvigt er defineret som ikke at acceptere donerede celler. De donerede celler laver ikke de nye hvide blodlegemer, røde blodlegemer og blodplader.
Dag 100
Forekomst af kimærisme
Tidsramme: Dag 100, 6 måneder, 1 år
en tilstand i knoglemarvstransplantation, hvor knoglemarv og værtsceller eksisterer forligeligt uden tegn på graft-versus-host-afstødningssygdom.
Dag 100, 6 måneder, 1 år
Forekomst af akut graft-versus-værtssygdom
Tidsramme: Dag 100
Akut graft-versus-værtssygdom er en alvorlig kortvarig komplikation skabt ved infusion af donorceller i en fremmed vært.
Dag 100
Forekomst af kronisk graft-versus-værtssygdom
Tidsramme: 6 måneder og 1 år
Kronisk graft-versus-værtssygdom er en alvorlig langtidskomplikation skabt ved infusion af donorceller i en fremmed vært.
6 måneder og 1 år
Forekomst af transplantationsrelateret dødelighed
Tidsramme: 6 måneder
Inden for transplantation er toksiciteten høj, og alle dødsfald uden tidligere tilbagefald eller progression anses normalt for at være relateret til transplantation.
6 måneder
Sygdomsfri overlevelse
Tidsramme: 6 måneder
hvor lang tid efter behandlingen er afsluttet, at en patient overlever uden tegn eller symptomer på den pågældende cancer eller nogen anden form for cancer. I et klinisk forsøg er måling af den sygdomsfri overlevelse en måde at se, hvor godt en ny behandling virker.
6 måneder
Samlet overlevelse
Tidsramme: 6 måneder
Samlet overlevelse vil blive defineret som tiden fra indskrivning til dødsdato eller censureret på datoen for sidste dokumenterede kontakt for patienter, der stadig er i live.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Christen Ebens, MD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. september 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. juli 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. juli 2012

Først opslået (Anslået)

27. juli 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

15. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2012OC055
  • MT2012-10C (Anden identifikator: Blood and Marrow Transplantation Program)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Almindelig variabel immundefekt

Kliniske forsøg med Alemtuzumab 0,3 mg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner