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Greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques pour les patients présentant des déficits immunitaires primaires

25 janvier 2024 mis à jour par: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Il s'agit d'une ligne directrice de traitement standard pour la greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) chez les patients présentant des déficits immunitaires primaires.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Sur la base du diagnostic et des antécédents cliniques, une détermination du régime le plus approprié sera effectuée sur la base des plans de préparation suivants :

Bras A : Régime préparatif entièrement myéloablatif, Bras B : Régime préparatif ablatif à toxicité réduite, Bras C : Conditionnement à intensité réduite, Bras D : Aucun régime préparatif

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

30

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Christen Ebens, MD
  • Numéro de téléphone: 612-626-2778
  • E-mail: ebens012@umn.edu

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Recrutement
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Contact:
          • Christen Ebens, MD
          • Numéro de téléphone: 612-626-2778
          • E-mail: ebens012@umn.edu
        • Chercheur principal:
          • Christen Ebens, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 50 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic d'immunodéficience ou de trouble histiocytaire comprenant les éléments suivants :

    • Immunodéficience combinée sévère (SCID - toutes variantes)
    • Deuxième greffe de moelle osseuse (BMT) pour SCID (après rejet de greffe)
    • Syndrome d'Omenn
    • Dysgénésie réticulaire
    • Syndrome de Wiskott-Aldrich
    • Déficit en complexe majeur d'histocompatibilité (MHC) de classe II (syndrome des lymphocytes nus)
    • Syndrome hyper IgM (déficit en ligand CD40)
    • Déficit immunitaire commun variable (DICV) à phénotype sévère
    • Maladie granulomateuse chronique (CGD)
    • Autres déficits immunitaires combinés (CID) graves
    • Lymphohistiocytose hémophagocytaire (HLH)
    • Maladie lymphoproliférative liée à l'X (XLP)
    • Syndrome de Chediak-Higashi (CHS)
    • Syndrome de Griscelli
    • Histiocytose à cellules de Langerhans (LCH)

  • Les sources de cellules souches acceptables comprennent :

    • Donneur frère ou sœur HLA identique ou 1 apparié à l'antigène éligible pour donner de la moelle osseuse
    • HLA identique ou jusqu'à 1 antigène non apparié donneur de BM non apparenté
    • Sang de cordon ombilical d'un donneur frère/sœur avec une correspondance HLA et une dose de cellules acceptables conformément aux normes institutionnelles en vigueur
    • Unité unique de sang de cordon ombilical non apparenté avec 0-2 mésappariements d'antigènes et dose cellulaire minimale de> 5 x 10 ^ 7 cellules nucléées / kg conformément aux directives institutionnelles actuelles

    • Unités doubles de sang de cordon ombilical non apparentées qui sont :

      • jusqu'à 2 antigènes incompatibles avec le patient
      • jusqu'à 2 antigènes incompatibles l'un avec l'autre
      • la dose cellulaire minimale d'au moins une unité unique doit être ≥ 3,5 x 10^7 cellules nucléées/kg
      • la dose combinée des deux unités doit fournir une dose totale de cellules ≥ 5 x 10^7 cellules nucléées/kg
  • Âge : 0 à 50 ans
  • Fonction d'organe et état de performance adéquats.

Critère d'exclusion

  • enceinte ou allaitante
  • infection active, non contrôlée et/ou séropositif
  • hépatite aiguë ou signes de fibrose portale modérée ou grave ou de cirrhose à la biopsie

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Bras A : Régime entièrement myéloablatif
À utiliser chez les patients atteints de maladies telles que le syndrome de Wiskott-Aldrich, le déficit du CMH de classe II, le SCID hypomorphe, etc. Reçoit de l'alemtuzumab 0,3 mg/kg par voie intraveineuse (IV) les jours -12 à -10, du cyclophosphamide 50 mg/kg IV plus MESNA les jours -9 à -6, busulfan 0,8 ou 1,1 mg/kg IV les jours -5 à -2 et perfusion de cellules souches le jour 0.
Médicament: Alemtuzumab 0,3 mg
0,3 mg/kg par voie intraveineuse (IV) les jours -12 à -10
Autres noms:
  • Campath-1H
Médicament: Cyclophosphamide
cyclophosphamide 50 mg/kg IV les jours -9 à -6
Autres noms:
  • Cytoxane
Médicament: Busulfan
busulfan 0,8 ou 1,1 mg/kg IV les jours -5 à -2
Autres noms:
  • Myerlan
Biologique: Greffe de cellules souches

La moelle osseuse d'un donneur non apparenté sera prélevée de la manière habituelle en utilisant des paramètres établis déterminés par le Programme national des donneurs de moelle osseuse. Un minimum de 3 x 10^8 cellules nucléées/kg de poids du receveur sera prélevé avec un objectif de ≥ 5 x 10^8 cellules nucléées/kg de poids du receveur.

La sélection du sang de cordon ombilical se fera selon l'algorithme actuel de sélection des unités de sang de cordon de l'Université du Minnesota. Une ou deux unités peuvent être utilisées pour obtenir la dose cellulaire minimale. L'une des unités UCB sélectionnées pour la transplantation doit contenir ≥ 3,5 x 10 ^ 7 cellules nucléées / kg de poids du receveur en fonction du nombre de cellules au moment de la cryoconservation, et la dose totale de cellules combinées des deux unités doit être> 5, 0 x 10 ^ 7 cellules nucléées /kg.

Médicament: Busulfan
busulfan 0,8 ou 1,1 mg/kg IV les jours -9 à -6
Autres noms:
  • Myerlan
Médicament: MESNA
administré selon le protocole standard de l'établissement.
Autres noms:
  • Mesnex
  • mercaptoéthane sulfonate Na (Na étant le symbole du sodium)
Autre: Bras B : Régime ablatif à toxicité réduite
Pour une utilisation chez les patients atteints de maladies telles que SCID, CGD, CHS et autres CID. Reçoit de l'alemtuzumab 0,3 mg/kg par voie intraveineuse (IV) des jours -12 à -10, du busulfan 0,8 ou 1,1 mg/kg IV des jours -9 à -6, du phosphate de fludarabine 40 mg/m^2 IV des jours -5 à -2 et perfusion de cellules souches au jour 0.
Médicament: Alemtuzumab 0,3 mg
0,3 mg/kg par voie intraveineuse (IV) les jours -12 à -10
Autres noms:
  • Campath-1H
Médicament: Busulfan
busulfan 0,8 ou 1,1 mg/kg IV les jours -5 à -2
Autres noms:
  • Myerlan
Biologique: Greffe de cellules souches

La moelle osseuse d'un donneur non apparenté sera prélevée de la manière habituelle en utilisant des paramètres établis déterminés par le Programme national des donneurs de moelle osseuse. Un minimum de 3 x 10^8 cellules nucléées/kg de poids du receveur sera prélevé avec un objectif de ≥ 5 x 10^8 cellules nucléées/kg de poids du receveur.

La sélection du sang de cordon ombilical se fera selon l'algorithme actuel de sélection des unités de sang de cordon de l'Université du Minnesota. Une ou deux unités peuvent être utilisées pour obtenir la dose cellulaire minimale. L'une des unités UCB sélectionnées pour la transplantation doit contenir ≥ 3,5 x 10 ^ 7 cellules nucléées / kg de poids du receveur en fonction du nombre de cellules au moment de la cryoconservation, et la dose totale de cellules combinées des deux unités doit être> 5, 0 x 10 ^ 7 cellules nucléées /kg.

Médicament: Busulfan
busulfan 0,8 ou 1,1 mg/kg IV les jours -9 à -6
Autres noms:
  • Myerlan
Médicament: Phosphate de fludarabine 40 mg
40 mg/m^2 IV les jours -5 à -2 (pour les enfants < 6 mois et/ou < 10 kg de poids dose à 1,33 mg/kg)
Autres noms:
  • Fludara
Autre: Bras C : Conditionnement à intensité réduite
Pour une utilisation chez les patients atteints de maladies, y compris HLH. Reçoit de l'alemtuzumab 0,2 mg/kg par voie intraveineuse (IV) les jours -14 à -10, du phosphate de fludarabine 30 mg/m^2 IV les jours -8 à -4, du melphalan 140 mg/m^2 IV le jour -3 et des cellules souches perfusion au jour 0.
Biologique: Greffe de cellules souches

La moelle osseuse d'un donneur non apparenté sera prélevée de la manière habituelle en utilisant des paramètres établis déterminés par le Programme national des donneurs de moelle osseuse. Un minimum de 3 x 10^8 cellules nucléées/kg de poids du receveur sera prélevé avec un objectif de ≥ 5 x 10^8 cellules nucléées/kg de poids du receveur.

La sélection du sang de cordon ombilical se fera selon l'algorithme actuel de sélection des unités de sang de cordon de l'Université du Minnesota. Une ou deux unités peuvent être utilisées pour obtenir la dose cellulaire minimale. L'une des unités UCB sélectionnées pour la transplantation doit contenir ≥ 3,5 x 10 ^ 7 cellules nucléées / kg de poids du receveur en fonction du nombre de cellules au moment de la cryoconservation, et la dose totale de cellules combinées des deux unités doit être> 5, 0 x 10 ^ 7 cellules nucléées /kg.

Médicament: Melphalan
140 mg/m^2 IV le jour -3
Autres noms:
  • Alkeran
Médicament: Alemtuzumab 0,2 mg
0,2 mg/kg par voie intraveineuse (IV) les jours -14 à -10
Autres noms:
  • Campath 1-H
Médicament: Phosphate de fludarabine 30 mg
fludarabine 30 mg/m^2 IV les jours -8 à -4
Autres noms:
  • Fludara
Autre: Bras D : Pas de régime préparatoire
À utiliser chez les patients présentant un phénotype SCID complet sans preuve de greffe maternelle ou de fonction immunitaire résiduelle qui recevront leur greffe de cellules souches d'un donneur génotypiquement compatible.
Biologique: Greffe de cellules souches

La moelle osseuse d'un donneur non apparenté sera prélevée de la manière habituelle en utilisant des paramètres établis déterminés par le Programme national des donneurs de moelle osseuse. Un minimum de 3 x 10^8 cellules nucléées/kg de poids du receveur sera prélevé avec un objectif de ≥ 5 x 10^8 cellules nucléées/kg de poids du receveur.

La sélection du sang de cordon ombilical se fera selon l'algorithme actuel de sélection des unités de sang de cordon de l'Université du Minnesota. Une ou deux unités peuvent être utilisées pour obtenir la dose cellulaire minimale. L'une des unités UCB sélectionnées pour la transplantation doit contenir ≥ 3,5 x 10 ^ 7 cellules nucléées / kg de poids du receveur en fonction du nombre de cellules au moment de la cryoconservation, et la dose totale de cellules combinées des deux unités doit être> 5, 0 x 10 ^ 7 cellules nucléées /kg.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Greffe de neutrophiles
Délai: Jour 42
La greffe de neutrophiles est définie comme le premier jour de trois jours consécutifs où le nombre de neutrophiles (nombre absolu de neutrophiles) est de 500 cellules/mm3 (0,5 x 109/L) ou plus.
Jour 42

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence de l'échec de la greffe
Délai: Jour 100
L'échec de la greffe est défini comme la non-acceptation des cellules données. Les cellules données ne fabriquent pas les nouveaux globules blancs, globules rouges et plaquettes.
Jour 100
Incidence du chimérisme
Délai: Jour 100, 6 mois, 1 an
un état de la greffe de moelle osseuse dans lequel la moelle osseuse et les cellules hôtes existent de manière compatible sans signes de maladie de rejet du greffon contre l'hôte.
Jour 100, 6 mois, 1 an
Incidence de la réaction aiguë du greffon contre l'hôte
Délai: Jour 100
La maladie aiguë du greffon contre l'hôte est une complication grave à court terme créée par la perfusion de cellules du donneur dans un hôte étranger.
Jour 100
Incidence de la maladie chronique du greffon contre l'hôte
Délai: 6 mois et 1 an
La maladie chronique du greffon contre l'hôte est une complication grave à long terme créée par la perfusion de cellules du donneur dans un hôte étranger.
6 mois et 1 an
Incidence de la mortalité liée à la transplantation
Délai: 6 mois
Dans le domaine de la transplantation, la toxicité est élevée et tous les décès sans rechute ou progression préalable sont généralement considérés comme liés à la transplantation.
6 mois
Survie sans maladie
Délai: 6 mois
la durée après la fin du traitement pendant laquelle un patient survit sans aucun signe ou symptôme de ce cancer ou de tout autre type de cancer. Dans un essai clinique, mesurer la survie sans maladie est un moyen de voir dans quelle mesure un nouveau traitement fonctionne.
6 mois
La survie globale
Délai: 6 mois
La survie globale sera définie comme le temps écoulé entre l'inscription et la date du décès ou censurée à la date du dernier contact documenté pour les patients encore en vie.
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Christen Ebens, MD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 septembre 2012

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 juillet 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 juillet 2012

Première publication (Estimé)

27 juillet 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

26 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2012OC055
  • MT2012-10C (Autre identifiant: Blood and Marrow Transplantation Program)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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