Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Allogén hematopoietikus őssejt transzplantáció elsődleges immunhiányos betegek számára

2024. január 25. frissítette: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Ez egy standard kezelési irányelv az allogén hematopoetikus őssejt-transzplantációhoz (HSCT) elsődleges immunhiányos betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A diagnózis és a klinikai anamnézis alapján a legmegfelelőbb kezelési rendet a következő előkészítési tervek alapján határozzák meg:

A kar: Teljesen mieloablatív előkészítő kezelési rend, B kar: Csökkentett toxicitású ablatív előkészítő kezelés, C kar: Csökkentett intenzitású kondicionálás, D kar: nincs előkészítő kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

30

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Toborzás
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Christen Ebens, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 50 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Immunhiány vagy hisztiocitás rendellenesség diagnózisa, beleértve a következőket:

    • Súlyos kombinált immunhiány (SCID - minden változat)
    • Második csontvelő-transzplantáció (BMT) SCID miatt (graftkilökődés után)
    • Omenn-szindróma
    • Retikuláris dysgenesis
    • Wiskott-Aldrich szindróma
    • Major hisztokompatibilitási komplex (MHC) II. osztályú hiány (csupasz limfocita szindróma)
    • Hyper IgM szindróma (CD40 ligand hiány)
    • Gyakori változó immunhiány (CVID) súlyos fenotípussal
    • Krónikus granulomatózisos betegség (CGD)
    • Egyéb súlyos kombinált immunhiányok (CID)
    • Hemophagocytás limfohisztiocitózis (HLH)
    • X-hez kötött limfoproliferatív betegség (XLP)
    • Chediak-Higashi szindróma (CHS)
    • Griscelli szindróma
    • Langerhans sejt hisztiocitózis (LCH)

  • Az elfogadható őssejtforrások a következők:

    • HLA-azonos vagy 1 antigénnek megfelelő testvérdonor, amely alkalmas csontvelő adományozásra
    • HLA-azonos, vagy legfeljebb 1 antigénnel nem egyező, nem rokon BM donor
    • Testvérdonor köldökzsinórvér elfogadható HLA-egyezéssel és sejtdózissal a jelenlegi intézményi szabványoknak megfelelően
    • Egyetlen, nem rokon köldökzsinórvér egység 0-2 antigén eltéréssel és >5 x 10^7 sejtmagvú sejt/kg minimális sejtdózissal a jelenlegi intézményi irányelvek szerint

    • Kettős, független köldökzsinórvér-egységek, amelyek:

      • legfeljebb 2 antigén nem illik a pácienshez
      • legfeljebb 2 antigén nem illeszkedik egymáshoz
      • a legalább egy egység minimális sejtdózisának ≥ 3,5 x 10^7 magvú sejt/kg-nak kell lennie
      • mindkét egység kombinált dózisának ≥ 5 x 10^7 sejtmagos sejt/kg teljes sejtdózist kell biztosítania
  • Életkor: 0-50 év
  • Megfelelő szervműködés és teljesítőképesség.

Kizárási kritériumok

  • terhes vagy szoptat
  • aktív, kontrollálatlan fertőzés és/vagy HIV-pozitív
  • akut hepatitis vagy mérsékelt vagy súlyos portális fibrózis vagy cirrhosis bizonyítéka a biopszián

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: A kar: Teljesen myeloablatív kezelés
Használható olyan betegségekben szenvedő betegeknél, mint például Wiskott-Aldrich-szindróma, MHC II. osztályú hiány, hipomorf SCID stb. Alemtuzumab 0,3 mg/kg intravénásan (IV) a -12. és -10. napon, ciklofoszfamid 50 mg/kg IV plusz MESNA a napokon. -9 és -6 között, buszulfán 0,8 vagy 1,1 mg/kg IV a -5. és -2. napon és őssejt-infúzió a 0. napon.
Drog: Alemtuzumab 0,3 mg
0,3 mg/kg intravénásan (IV) a -12. és -10. napon
Más nevek:
  • Camppath-1H
Drog: Ciklofoszfamid
ciklofoszfamid 50 mg/kg IV a -9. és -6. napon
Más nevek:
  • Cytoxan
Drog: Buszulfán
buszulfán 0,8 vagy 1,1 mg/kg IV a -5. és -2. napon
Más nevek:
  • Myerlan
Biológiai: Őssejt transzplantáció

A nem rokon donor csontvelő gyűjtése a szokásos módon történik, a Nemzeti Velődonor Program által meghatározott paraméterek alapján. Legalább 3 x 10^8 sejtmaggal rendelkező sejt/kg recipiens tömeg gyűjtésre kerül, a cél ≥ 5 x 10^8 magos sejt/kg recipiens tömeg.

A köldökzsinórvér kiválasztása a Minnesota Egyetem jelenlegi köldökzsinórvér-egység kiválasztási algoritmusa szerint történik. Egy vagy két egység használható a minimális sejtdózis eléréséhez. A transzplantációra kiválasztott UCB-egységek egyikének ≥ 3,5 x 10^7 magvas sejtet kell tartalmaznia a recipiens tömegének kilogrammonként a mélyhűtés idején mért sejtszám alapján, és mindkét egység teljes kombinált sejtdózisának > 5,0 x 10^7 magos sejtnek kell lennie. /kg.

Drog: Buszulfán
buszulfán 0,8 vagy 1,1 mg/kg IV a -9. és -6. napon
Más nevek:
  • Myerlan
Drog: MESNA
a szokásos intézményi protokoll szerint adják be.
Más nevek:
  • Mesnex
  • merkaptoetán-szulfonát Na (a nátrium a nátrium szimbóluma)
Egyéb: B kar: Csökkentett toxicitású ablatív rendszer
SCID, CGD, CHS és egyéb CID betegségekben szenvedő betegek számára. A -12. és -10. napon 0,3 mg/kg alemtuzumabot intravénásan (IV), buszulfánt 0,8 vagy 1,1 mg/kg IV a -9. és -6. napon, fludarabin-foszfátot 40 mg/m^2 IV a -5. és -2. napon. és őssejt-infúziót a 0. napon.
Drog: Alemtuzumab 0,3 mg
0,3 mg/kg intravénásan (IV) a -12. és -10. napon
Más nevek:
  • Camppath-1H
Drog: Buszulfán
buszulfán 0,8 vagy 1,1 mg/kg IV a -5. és -2. napon
Más nevek:
  • Myerlan
Biológiai: Őssejt transzplantáció

A nem rokon donor csontvelő gyűjtése a szokásos módon történik, a Nemzeti Velődonor Program által meghatározott paraméterek alapján. Legalább 3 x 10^8 sejtmaggal rendelkező sejt/kg recipiens tömeg gyűjtésre kerül, a cél ≥ 5 x 10^8 magos sejt/kg recipiens tömeg.

A köldökzsinórvér kiválasztása a Minnesota Egyetem jelenlegi köldökzsinórvér-egység kiválasztási algoritmusa szerint történik. Egy vagy két egység használható a minimális sejtdózis eléréséhez. A transzplantációra kiválasztott UCB-egységek egyikének ≥ 3,5 x 10^7 magvas sejtet kell tartalmaznia a recipiens tömegének kilogrammonként a mélyhűtés idején mért sejtszám alapján, és mindkét egység teljes kombinált sejtdózisának > 5,0 x 10^7 magos sejtnek kell lennie. /kg.

Drog: Buszulfán
buszulfán 0,8 vagy 1,1 mg/kg IV a -9. és -6. napon
Más nevek:
  • Myerlan
Drog: Fludarabin-foszfát 40 mg
40 mg/m^2 IV a -5. és -2. napon (6 hónaposnál fiatalabb és/vagy 10 kg-nál kisebb testtömegű, 1,33 mg/kg dózisú gyermekek számára)
Más nevek:
  • Fludara
Egyéb: C kar: Csökkentett intenzitású kondicionálás
HLH-t is beleértve. A -14. és -10. napon intravénásan (IV) 0,2 mg/kg Alemtuzumabot, a -8. és -4. napon 30 mg/m^2 fludarabin-foszfátot, a -3. napon 140 mg/m^2 IV melfalánt és őssejtet kap. infúzió a 0. napon.
Biológiai: Őssejt transzplantáció

A nem rokon donor csontvelő gyűjtése a szokásos módon történik, a Nemzeti Velődonor Program által meghatározott paraméterek alapján. Legalább 3 x 10^8 sejtmaggal rendelkező sejt/kg recipiens tömeg gyűjtésre kerül, a cél ≥ 5 x 10^8 magos sejt/kg recipiens tömeg.

A köldökzsinórvér kiválasztása a Minnesota Egyetem jelenlegi köldökzsinórvér-egység kiválasztási algoritmusa szerint történik. Egy vagy két egység használható a minimális sejtdózis eléréséhez. A transzplantációra kiválasztott UCB-egységek egyikének ≥ 3,5 x 10^7 magvas sejtet kell tartalmaznia a recipiens tömegének kilogrammonként a mélyhűtés idején mért sejtszám alapján, és mindkét egység teljes kombinált sejtdózisának > 5,0 x 10^7 magos sejtnek kell lennie. /kg.

Drog: Melphalan
140 mg/m^2 IV a -3. napon
Más nevek:
  • Alkeran
Drog: Alemtuzumab 0,2 mg
0,2 mg/kg intravénásan (IV) a -14. és -10. napon
Más nevek:
  • Camppath 1-H
Drog: Fludarabin-foszfát 30 mg
fludarabin 30 mg/m^2 IV a -8. és -4. napon
Más nevek:
  • Fludara
Egyéb: D kar: Nincs előkészítő kezelés
Olyan komplett SCID fenotípusú betegeknél történő alkalmazásra, akiknél nincs bizonyíték az anyai beültetésre vagy a maradék immunfunkcióra, és akiknek őssejt-transzplantációját genotipikusan egyező donortól kapják.
Biológiai: Őssejt transzplantáció

A nem rokon donor csontvelő gyűjtése a szokásos módon történik, a Nemzeti Velődonor Program által meghatározott paraméterek alapján. Legalább 3 x 10^8 sejtmaggal rendelkező sejt/kg recipiens tömeg gyűjtésre kerül, a cél ≥ 5 x 10^8 magos sejt/kg recipiens tömeg.

A köldökzsinórvér kiválasztása a Minnesota Egyetem jelenlegi köldökzsinórvér-egység kiválasztási algoritmusa szerint történik. Egy vagy két egység használható a minimális sejtdózis eléréséhez. A transzplantációra kiválasztott UCB-egységek egyikének ≥ 3,5 x 10^7 magvas sejtet kell tartalmaznia a recipiens tömegének kilogrammonként a mélyhűtés idején mért sejtszám alapján, és mindkét egység teljes kombinált sejtdózisának > 5,0 x 10^7 magos sejtnek kell lennie. /kg.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Neutrophil beültetés
Időkeret: 42. nap
A neutrofil beültetés három egymást követő nap első napja, amikor a neutrofilszám (abszolút neutrofilszám) 500 sejt/mm3 (0,5 x 109/l) vagy nagyobb.
42. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A grafthiba előfordulása
Időkeret: 100. nap
A graft meghibásodása azt jelenti, hogy nem fogadják be az adományozott sejteket. Az adományozott sejtek nem termelik az új fehérvérsejteket, vörösvérsejteket és vérlemezkéket.
100. nap
A kimérizmus előfordulása
Időkeret: 100. nap, 6 hónap, 1 év
a csontvelő-transzplantáció olyan állapota, amelyben a csontvelő és a gazdasejtek kompatibilisek a graft-versus-host kilökődési betegség jelei nélkül.
100. nap, 6 hónap, 1 év
Az akut graft-versus-host betegség előfordulása
Időkeret: 100. nap
Az akut graft-versus-host betegség egy súlyos, rövid távú szövődmény, amelyet donorsejtek idegen gazdaszervezetbe való infúziója okoz.
100. nap
A krónikus graft-versus-host betegség előfordulása
Időkeret: 6 hónap és 1 év
A krónikus graft-versus-host betegség súlyos, hosszú távú szövődmény, amelyet donorsejtek idegen gazdaszervezetbe való infúziója okoz.
6 hónap és 1 év
A transzplantációval kapcsolatos mortalitás előfordulása
Időkeret: 6 hónap
A transzplantáció területén a toxicitás magas, és minden korábbi relapszus vagy progresszió nélküli halálesetet általában a transzplantációval kapcsolatosnak tekintenek.
6 hónap
Betegségmentes túlélés
Időkeret: 6 hónap
a kezelés befejezése utáni időtartam, ameddig a beteg túléli az adott rák vagy bármely más típusú rák jelei vagy tünetei nélkül. Egy klinikai vizsgálat során a betegségmentes túlélés mérése az egyik módja annak, hogy megnézzük, mennyire működik egy új kezelés.
6 hónap
Általános túlélés
Időkeret: 6 hónap
A teljes túlélést a felvételtől a haláláig eltelt időként határozzák meg, vagy a még élő betegek utolsó dokumentált kapcsolatfelvételének időpontjában cenzúrázzák.
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Christen Ebens, MD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2012. szeptember 4.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. július 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. július 26.

Első közzététel (Becsült)

2012. július 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. január 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 25.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2012OC055
  • MT2012-10C (Egyéb azonosító: Blood and Marrow Transplantation Program)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Gyakori változó immunhiány

Klinikai vizsgálatok a Alemtuzumab 0,3 mg

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel