原発性免疫不全患者に対する同種造血幹細胞移植

他の：アーム A: 完全骨髄破壊レジメン

Wiskott-Aldrich 症候群、MHC クラス II 欠乏症、低形成性 SCID などを含む疾患の患者に使用します。アレムツズマブ 0.3 mg/kg を -12 日から -10 日目に静脈内 (IV) で受け取り、シクロホスファミド 50 mg/kg IV と MESNA を数日に受け取ります。 -9 から -6、ブスルファン 0.8 または 1.1 mg/kg IV を -5 から -2 日目に、幹細胞注入を 0 日目に。

薬：アレムツズマブ 0.3mg

-12日目から-10日目に0.3mg/kgを静脈内(IV)

他の名前：

• キャンパス-1H

薬：シクロホスファミド

-9日目から-6日目にシクロホスファミド50mg/kg IV

他の名前：

• シトキサン

薬：ブスルファン

ブスルファン 0.8 または 1.1 mg/kg IV、-5 日目から -2 日目

他の名前：

• ミエルラン

生物学的：幹細胞移植

非血縁ドナーの骨髄は、National Marrow Donor Program によって決定された確立されたパラメータを使用して、通常の方法で収集されます。 5 x 10^8 有核細胞/kg レシピエント体重を目標として、少なくとも 3 x 10^8 有核細胞/kg レシピエント体重が収集されます。

臍帯血の選択は、現在のミネソタ大学の臍帯血ユニット選択アルゴリズムに従って行われます。 最小の細胞線量を得るために、1 つまたは 2 つのユニットを使用することができます。 移植用に選択された UCB ユニットの 1 つには、凍結保存時の細胞数に基づいて、レシピエントの体重 1 kg あたり 3.5 x 10^7 以上の有核細胞が含まれている必要があり、両方のユニットを合わせた総細胞量は > 5.0 x 10^7 の有核細胞でなければなりません。 /kg。

薬：ブスルファン

-9 日目から -6 日目にブスルファン 0.8 または 1.1 mg/kg IV

他の名前：

• ミエルラン

薬：メスナ

標準的な機関プロトコルに従って管理されます。

他の名前：

• メスネックス
• メルカプトエタンスルホン酸Na（Naはナトリウムの記号）

他の：アーム B: 毒性の低減されたアブレーション レジメン

SCID、CGD、CHS およびその他の CID を含む疾患の患者に使用します。 アレムツズマブ 0.3 mg/kg を -12 日から -10 日目に静脈内投与 (IV)、-9 日から -6 日目にブスルファン 0.8 または 1.1 mg/kg IV、-5 日から -2 日目にリン酸フルダラビン 40 mg/m^2 IV を投与0日目に幹細胞注入。

薬：アレムツズマブ 0.3mg

-12日目から-10日目に0.3mg/kgを静脈内(IV)

他の名前：

• キャンパス-1H

薬：ブスルファン

ブスルファン 0.8 または 1.1 mg/kg IV、-5 日目から -2 日目

他の名前：

• ミエルラン

生物学的：幹細胞移植

非血縁ドナーの骨髄は、National Marrow Donor Program によって決定された確立されたパラメータを使用して、通常の方法で収集されます。 5 x 10^8 有核細胞/kg レシピエント体重を目標として、少なくとも 3 x 10^8 有核細胞/kg レシピエント体重が収集されます。

臍帯血の選択は、現在のミネソタ大学の臍帯血ユニット選択アルゴリズムに従って行われます。 最小の細胞線量を得るために、1 つまたは 2 つのユニットを使用することができます。 移植用に選択された UCB ユニットの 1 つには、凍結保存時の細胞数に基づいて、レシピエントの体重 1 kg あたり 3.5 x 10^7 以上の有核細胞が含まれている必要があり、両方のユニットを合わせた総細胞量は > 5.0 x 10^7 の有核細胞でなければなりません。 /kg。

薬：ブスルファン

-9 日目から -6 日目にブスルファン 0.8 または 1.1 mg/kg IV

他の名前：

• ミエルラン

薬：フルダラビンリン酸塩 40mg

-5日目から-2日目に40mg/m^2 IV (生後6ヶ月未満および/または体重10kg未満の子供には1.33mg/kgで投与)

他の名前：

• フルダーラ

他の：アーム C: 低強度コンディショニング

HLH を含む疾患の患者に使用します。 -14日目から-10日目にアレムツズマブ0.2mg/kgの静脈内(IV)、-8日目から-4日目にリン酸フルダラビン30mg/m^2 IV、-3日目にメルファラン140mg/m^2 IV、および幹細胞を受ける0日目に注入。

生物学的：幹細胞移植

非血縁ドナーの骨髄は、National Marrow Donor Program によって決定された確立されたパラメータを使用して、通常の方法で収集されます。 5 x 10^8 有核細胞/kg レシピエント体重を目標として、少なくとも 3 x 10^8 有核細胞/kg レシピエント体重が収集されます。

臍帯血の選択は、現在のミネソタ大学の臍帯血ユニット選択アルゴリズムに従って行われます。 最小の細胞線量を得るために、1 つまたは 2 つのユニットを使用することができます。 移植用に選択された UCB ユニットの 1 つには、凍結保存時の細胞数に基づいて、レシピエントの体重 1 kg あたり 3.5 x 10^7 以上の有核細胞が含まれている必要があり、両方のユニットを合わせた総細胞量は > 5.0 x 10^7 の有核細胞でなければなりません。 /kg。

薬：メルファラン

-3日目に140mg/m^2 IV

他の名前：

• アルケラン

薬：アレムツズマブ 0.2mg

-14日目から-10日目に0.2mg/kgの静脈内(IV)

他の名前：

• キャンパス 1-H

薬：フルダラビンリン酸塩 30mg

-8日目から-4日目にフルダラビン30mg/m^2 IV

他の名前：

• フルダーラ

他の：アーム D: 準備レジメンなし

遺伝子型が一致したドナーから幹細胞移植を受ける母体移植または残存免疫機能の証拠のない完全な SCID 表現型の患者に使用します。

生物学的：幹細胞移植

非血縁ドナーの骨髄は、National Marrow Donor Program によって決定された確立されたパラメータを使用して、通常の方法で収集されます。 5 x 10^8 有核細胞/kg レシピエント体重を目標として、少なくとも 3 x 10^8 有核細胞/kg レシピエント体重が収集されます。

臍帯血の選択は、現在のミネソタ大学の臍帯血ユニット選択アルゴリズムに従って行われます。 最小の細胞線量を得るために、1 つまたは 2 つのユニットを使用することができます。 移植用に選択された UCB ユニットの 1 つには、凍結保存時の細胞数に基づいて、レシピエントの体重 1 kg あたり 3.5 x 10^7 以上の有核細胞が含まれている必要があり、両方のユニットを合わせた総細胞量は > 5.0 x 10^7 の有核細胞でなければなりません。 /kg。

好中球の生着

好中球生着は、好中球数 (絶対好中球数) が 500 細胞/mm3 (0.5 x 109/L) 以上である連続した 3 日間の最初の日として定義されます。

移植失敗の発生率

移植の失敗は、提供された細胞を受け入れないことと定義されます。 提供された細胞は、新しい白血球、赤血球、血小板を作りません。

キメリズムの発生

骨髄移植において、移植片対宿主拒絶反応の徴候がなく、骨髄と宿主細胞が適合して存在する状態。

急性移植片対宿主病の発生率

急性移植片対宿主病は、外来宿主へのドナー細胞の注入によって引き起こされる深刻な短期合併症です。

慢性移植片対宿主病の発生率

慢性移植片対宿主病は、外来宿主へのドナー細胞の注入によって引き起こされる深刻な長期合併症です。

移植関連死亡率

移植の分野では、毒性が高く、以前に再発または進行のないすべての死亡は通常、移植に関連していると見なされます。

無病生存

治療終了後、患者がそのがんまたは他の種類のがんの徴候や症状なしに生存する期間。 臨床試験では、無病生存率を測定することは、新しい治療法がどれだけうまく機能するかを確認する 1 つの方法です。

全生存

全生存期間は、登録から死亡日までの時間として定義されるか、まだ生きている患者の最後の文書化された接触の日付で打ち切られます。