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Allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation für Patienten mit primärer Immunschwäche

25. Januar 2024 aktualisiert von: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Dies ist eine Behandlungsleitlinie für die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) bei Patienten mit primärer Immunschwäche.

Studienübersicht

Detaillierte Beschreibung

Basierend auf der Diagnose und der klinischen Vorgeschichte wird eine Bestimmung des am besten geeigneten Regimes basierend auf den folgenden Vorbereitungsplänen vorgenommen:

Arm A: Vollständig myeloablatives präparatives Regime, Arm B: Ablatives präparatives Regime mit reduzierter Toxizität, Arm C: Konditionierung mit reduzierter Intensität, Arm D: kein präparatives Regime

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

30

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Rekrutierung
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Christen Ebens, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von Immunschwäche oder histiozytärer Störung, einschließlich der folgenden:

    • Schwerer kombinierter Immundefekt (SCID - alle Varianten)
    • Zweite Knochenmarktransplantation (KMT) für SCID (nach Transplantatabstoßung)
    • Omenn-Syndrom
    • Retikuläre Dysgenesie
    • Wiskott-Aldrich-Syndrom
    • Major Histocompatibility Complex (MHC) Klasse-II-Mangel (Bare-Lymphozyten-Syndrom)
    • Hyper-IgM-Syndrom (CD40-Ligand-Mangel)
    • Common Variable Immunodeficiency (CVID) mit schwerem Phänotyp
    • Chronische Granulomatöse Krankheit (CGD)
    • Andere schwere kombinierte Immundefekte (CID)
    • Hämophagozytische Lymphohistiozytose (HLH)
    • X-chromosomale lymphoproliferative Erkrankung (XLP)
    • Chediak-Higashi-Syndrom (CHS)
    • Griscelli-Syndrom
    • Langerhans-Zell-Histiozytose (LCH)
  • Zu den akzeptablen Stammzellquellen gehören:

    • HLA-identischer oder mit 1 Antigen übereinstimmender Geschwisterspender, der zur Knochenmarkspende berechtigt ist
    • HLA-identischer oder bis zu 1 Antigen-fehlgepaarter, nicht verwandter BM-Spender
    • Nabelschnurblut von Geschwisterspendern mit akzeptabler HLA-Übereinstimmung und Zelldosis gemäß den aktuellen institutionellen Standards
    • Einzelne, nicht verwandte Nabelschnurblut-Einheit mit 0-2 Antigen-Fehlpaarungen und einer minimalen Zelldosis von >5 x 10^7 kernhaltigen Zellen/kg gemäß den aktuellen institutionellen Richtlinien
    • Doppelte, nicht verwandte Nabelschnurbluteinheiten, die sind:

      • bis zu 2 Antigene, die nicht mit dem Patienten übereinstimmen
      • bis zu 2 nicht übereinstimmende Antigene
      • Die minimale Zelldosis von mindestens einer einzelnen Einheit muss ≥ 3,5 x 10^7 kernhaltige Zellen/kg betragen
      • Die kombinierte Dosis beider Einheiten muss eine Gesamtzelldosis von ≥ 5 x 10^7 kernhaltige Zellen/kg ergeben
  • Alter: 0 bis 50 Jahre
  • Angemessene Organfunktion und Leistungsstatus.

Ausschlusskriterien

  • schwanger oder stillend
  • aktive, unkontrollierte Infektion und/oder HIV-positiv
  • akute Hepatitis oder Anzeichen einer mittelschweren oder schweren portalen Fibrose oder Zirrhose bei der Biopsie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Arm A: Vollständig myeloablative Therapie
Zur Anwendung bei Patienten mit Krankheiten wie Wiskott-Aldrich-Syndrom, MHC-Klasse-II-Mangel, hypomorphem SCID usw. Erhält Alemtuzumab 0,3 mg/kg intravenös (i.v.) an den Tagen -12 bis -10, Cyclophosphamid 50 mg/kg i.v. plus MESNA an den Tagen -9 bis -6, Busulfan 0,8 oder 1,1 mg/kg i.v. an den Tagen -5 bis -2 und Stammzellinfusion an Tag 0.
0,3 mg/kg intravenös (IV) an den Tagen -12 bis -10
Andere Namen:
  • Campath-1H
Cyclophosphamid 50 mg/kg IV an den Tagen -9 bis -6
Andere Namen:
  • Cytoxan
Busulfan 0,8 oder 1,1 mg/kg i.v. an den Tagen -5 bis -2
Andere Namen:
  • Myerlan

Knochenmark von nicht verwandten Spendern wird auf die übliche Weise unter Verwendung etablierter Parameter gesammelt, die vom National Marrow Donor Program festgelegt werden. Es werden mindestens 3 x 10^8 kernhaltige Zellen/kg Empfängergewicht mit einem Ziel von ≥ 5 x 10^8 kernhaltige Zellen/kg Empfängergewicht gesammelt.

Die Auswahl des Nabelschnurbluts erfolgt nach dem aktuellen Auswahlalgorithmus für Nabelschnurbluteinheiten der University of Minnesota. Eine oder zwei Einheiten können verwendet werden, um die minimale Zelldosis zu erhalten. Eine der für die Transplantation ausgewählten UCB-Einheiten muss ≥ 3,5 x 10^7 kernhaltige Zellen/kg Empfängergewicht enthalten, basierend auf der Zellzahl zum Zeitpunkt der Kryokonservierung, und die kombinierte Gesamtzelldosis beider Einheiten muss > 5,0 x 10^7 kernhaltige Zellen betragen /kg.

Busulfan 0,8 oder 1,1 mg/kg i.v. an den Tagen -9 bis -6
Andere Namen:
  • Myerlan
gemäß dem institutionellen Standardprotokoll verabreicht.
Andere Namen:
  • Mesnex
  • Mercaptoethansulfonat Na (Na ist das Symbol für Natrium)
Sonstiges: Arm B: Ablative Behandlung mit reduzierter Toxizität
Zur Anwendung bei Patienten mit Erkrankungen wie SCID, CGD, CHS und anderen CID. Erhält Alemtuzumab 0,3 mg/kg intravenös (i.v.) an den Tagen -12 bis -10, Busulfan 0,8 oder 1,1 mg/kg i.v. an den Tagen -9 bis -6, Fludarabinphosphat 40 mg/m^2 i.v. an den Tagen -5 bis -2 und Stammzellinfusion am Tag 0.
0,3 mg/kg intravenös (IV) an den Tagen -12 bis -10
Andere Namen:
  • Campath-1H
Busulfan 0,8 oder 1,1 mg/kg i.v. an den Tagen -5 bis -2
Andere Namen:
  • Myerlan

Knochenmark von nicht verwandten Spendern wird auf die übliche Weise unter Verwendung etablierter Parameter gesammelt, die vom National Marrow Donor Program festgelegt werden. Es werden mindestens 3 x 10^8 kernhaltige Zellen/kg Empfängergewicht mit einem Ziel von ≥ 5 x 10^8 kernhaltige Zellen/kg Empfängergewicht gesammelt.

Die Auswahl des Nabelschnurbluts erfolgt nach dem aktuellen Auswahlalgorithmus für Nabelschnurbluteinheiten der University of Minnesota. Eine oder zwei Einheiten können verwendet werden, um die minimale Zelldosis zu erhalten. Eine der für die Transplantation ausgewählten UCB-Einheiten muss ≥ 3,5 x 10^7 kernhaltige Zellen/kg Empfängergewicht enthalten, basierend auf der Zellzahl zum Zeitpunkt der Kryokonservierung, und die kombinierte Gesamtzelldosis beider Einheiten muss > 5,0 x 10^7 kernhaltige Zellen betragen /kg.

Busulfan 0,8 oder 1,1 mg/kg i.v. an den Tagen -9 bis -6
Andere Namen:
  • Myerlan
40 mg/m^2 i.v. an den Tagen -5 bis -2 (für Kinder < 6 Monate und/oder < 10 kg Körpergewicht Dosis von 1,33 mg/kg)
Andere Namen:
  • Fludara
Sonstiges: Arm C: Konditionierung mit reduzierter Intensität
Zur Anwendung bei Patienten mit Erkrankungen einschließlich HLH. Erhält Alemtuzumab 0,2 mg/kg intravenös (IV) an den Tagen -14 bis -10, Fludarabinphosphat 30 mg/m^2 IV an den Tagen -8 bis -4, Melphalan 140 mg/m^2 IV an Tag -3 und Stammzellen Infusion am Tag 0.

Knochenmark von nicht verwandten Spendern wird auf die übliche Weise unter Verwendung etablierter Parameter gesammelt, die vom National Marrow Donor Program festgelegt werden. Es werden mindestens 3 x 10^8 kernhaltige Zellen/kg Empfängergewicht mit einem Ziel von ≥ 5 x 10^8 kernhaltige Zellen/kg Empfängergewicht gesammelt.

Die Auswahl des Nabelschnurbluts erfolgt nach dem aktuellen Auswahlalgorithmus für Nabelschnurbluteinheiten der University of Minnesota. Eine oder zwei Einheiten können verwendet werden, um die minimale Zelldosis zu erhalten. Eine der für die Transplantation ausgewählten UCB-Einheiten muss ≥ 3,5 x 10^7 kernhaltige Zellen/kg Empfängergewicht enthalten, basierend auf der Zellzahl zum Zeitpunkt der Kryokonservierung, und die kombinierte Gesamtzelldosis beider Einheiten muss > 5,0 x 10^7 kernhaltige Zellen betragen /kg.

140 mg/m^2 IV am Tag -3
Andere Namen:
  • Alkeran
0,2 mg/kg intravenös (IV) an den Tagen -14 bis -10
Andere Namen:
  • Campath 1-H
Fludarabin 30 mg/m^2 IV an den Tagen -8 bis -4
Andere Namen:
  • Fludara
Sonstiges: Arm D: Kein präparatives Regime
Zur Anwendung bei Patienten mit vollständigem SCID-Phänotyp ohne Anzeichen einer mütterlichen Transplantation oder verbleibenden Immunfunktion, die ihre Stammzelltransplantation von einem genotypisch passenden Spender erhalten.

Knochenmark von nicht verwandten Spendern wird auf die übliche Weise unter Verwendung etablierter Parameter gesammelt, die vom National Marrow Donor Program festgelegt werden. Es werden mindestens 3 x 10^8 kernhaltige Zellen/kg Empfängergewicht mit einem Ziel von ≥ 5 x 10^8 kernhaltige Zellen/kg Empfängergewicht gesammelt.

Die Auswahl des Nabelschnurbluts erfolgt nach dem aktuellen Auswahlalgorithmus für Nabelschnurbluteinheiten der University of Minnesota. Eine oder zwei Einheiten können verwendet werden, um die minimale Zelldosis zu erhalten. Eine der für die Transplantation ausgewählten UCB-Einheiten muss ≥ 3,5 x 10^7 kernhaltige Zellen/kg Empfängergewicht enthalten, basierend auf der Zellzahl zum Zeitpunkt der Kryokonservierung, und die kombinierte Gesamtzelldosis beider Einheiten muss > 5,0 x 10^7 kernhaltige Zellen betragen /kg.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Neutrophile Transplantation
Zeitfenster: Tag 42
Neutrophilentransplantation ist definiert als der erste Tag von drei aufeinanderfolgenden Tagen, an denen die Neutrophilenzahl (absolute Neutrophilenzahl) 500 Zellen/mm3 (0,5 x 109/L) oder mehr beträgt.
Tag 42

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten von Transplantatversagen
Zeitfenster: Tag 100
Transplantatversagen ist definiert als die Nichtannahme gespendeter Zellen. Die gespendeten Zellen bilden keine neuen weißen Blutkörperchen, roten Blutkörperchen und Blutplättchen.
Tag 100
Auftreten von Chimärismus
Zeitfenster: Tag 100, 6 Monate, 1 Jahr
ein Zustand bei einer Knochenmarktransplantation, in dem Knochenmark und Wirtszellen kompatibel existieren, ohne Anzeichen einer Graft-versus-Host-Abstoßungskrankheit.
Tag 100, 6 Monate, 1 Jahr
Inzidenz der akuten Graft-versus-Host-Erkrankung
Zeitfenster: Tag 100
Die akute Graft-versus-Host-Krankheit ist eine schwere kurzfristige Komplikation, die durch die Infusion von Spenderzellen in einen fremden Wirt entsteht.
Tag 100
Inzidenz der chronischen Graft-versus-Host-Erkrankung
Zeitfenster: 6 Monate und 1 Jahr
Die chronische Graft-versus-Host-Krankheit ist eine schwere Langzeitkomplikation, die durch die Infusion von Spenderzellen in einen fremden Wirt entsteht.
6 Monate und 1 Jahr
Inzidenz von Transplantations-assoziierter Mortalität
Zeitfenster: 6 Monate
Auf dem Gebiet der Transplantation ist die Toxizität hoch, und alle Todesfälle ohne vorangegangenen Rückfall oder Progress werden normalerweise als mit der Transplantation in Zusammenhang stehend angesehen.
6 Monate
Krankheitsfreies Überleben
Zeitfenster: 6 Monate
die Zeitspanne nach Beendigung der Behandlung, die ein Patient ohne Anzeichen oder Symptome dieses Krebses oder einer anderen Krebsart überlebt. In einer klinischen Studie ist die Messung des krankheitsfreien Überlebens eine Möglichkeit zu sehen, wie gut eine neue Behandlung wirkt.
6 Monate
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 6 Monate
Das Gesamtüberleben wird als Zeit von der Registrierung bis zum Todesdatum definiert oder zensiert zum Datum des letzten dokumentierten Kontakts für noch lebende Patienten.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: Christen Ebens, MD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. September 2012

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Juli 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Juli 2012

Zuerst gepostet (Geschätzt)

27. Juli 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

26. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2012OC055
  • MT2012-10C (Andere Kennung: Blood and Marrow Transplantation Program)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Gemeinsame variable Immunschwäche

Klinische Studien zur Alemtuzumab 0,3 mg

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