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원발성 면역 결핍 환자를 위한 동종 조혈모세포 이식

2026년 6월 16일 업데이트: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
이것은 원발성 면역 결핍 환자의 동종 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)에 대한 치료 표준 치료 지침입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

진단 및 임상 병력을 바탕으로 다음 준비 계획에 따라 가장 적절한 요법을 결정합니다.

A군: 완전 골수 절제 분만 요법, B군: 독성 감소 절제 분만 요법, C군: 강도 감소 컨디셔닝, D군: 분취 요법 없음

연구 유형

중재적

등록 (실제)

57

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

50년 이하 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 다음을 포함하는 면역결핍 또는 조직구성 장애의 진단:

    • 중증 복합 면역결핍(SCID - 모든 변종)
    • SCID에 대한 두 번째 골수 이식(BMT)(이식 거부 후)
    • 오멘 증후군
    • 망상 이형성
    • 비스코트-알드리치 증후군
    • 주요 조직 적합성 복합체(MHC) 클래스 II 결핍(베어 림프구 증후군)
    • 과다 IgM 증후군(CD40 리간드 결핍)
    • 중증 표현형을 동반한 공통 가변성 면역결핍증(CVID)
    • 만성 육아종증(CGD)
    • 기타 중증 복합 면역 결핍증(CID)
    • 혈구탐식림프조직구증(HLH)
    • X-연관 림프증식성 질환(XLP)
    • 체디악-히가시 증후군(CHS)
    • 그리셀리 증후군
    • 랑게르한스 세포 조직구증(LCH)

  • 허용되는 줄기 세포 공급원은 다음과 같습니다.

    • 골수를 기증할 자격이 있는 HLA 동일 또는 1개의 항원 일치 형제 기증자
    • HLA 동일 또는 최대 1개 항원 불일치 비혈연 BM 기증자
    • 현재 기관 표준에 따라 허용 가능한 HLA 일치 및 세포 용량을 가진 형제 기증자 제대혈
    • 현재 기관 지침에 따라 0-2 항원 불일치 및 >5 x 10^7 유핵 세포/kg의 최소 세포 용량이 있는 단일 관련 없는 제대혈 장치

    • 다음과 같은 이중 비관련 제대혈 단위:

      • 환자에게 일치하지 않는 최대 2개의 항원
      • 서로 불일치하는 최대 2개의 항원
      • 최소 단일 단위의 최소 세포 용량은 ≥ 3.5 x 10^7 유핵 세포/kg이어야 합니다.
      • 두 단위의 결합 용량은 ≥ 5 x 10^7 유핵 세포/kg의 총 세포 용량을 제공해야 합니다.
  • 연령: 0~50세
  • 적절한 장기 기능 및 성능 상태.

제외 기준

  • 임신 또는 모유 수유
  • 활성, 제어되지 않은 감염 및/또는 HIV 양성
  • 급성 간염 또는 생검에서 중등도 또는 중증 문맥 섬유증 또는 간경변증의 증거

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: A군: 완전 골수 절제 요법
Wiskott-Aldrich 증후군, MHC 클래스 II 결핍증, 저형 SCID 등을 포함한 질병이 있는 환자에게 사용 -12일에서 -10일까지 Alemtuzumab 0.3mg/kg 정맥 주사(IV), 시클로포스파미드 50mg/kg IV + MESNA 일수 -9~-6, -5~-2일에는 부설판 0.8 또는 1.1mg/kg IV, 0일에는 줄기세포 주입.
의약품: 알렘투주맙 0.3 mg
-12일부터 -10일까지 0.3 mg/kg 정맥내(IV)
다른 이름들:
  • Campath-1H
의약품: 사이클로포스파마이드
-9일부터 -6일까지 시클로포스파미드 50mg/kg IV
다른 이름들:
  • 사이톡산
의약품: 부설판
-5일부터 -2일까지 ​​부설판 0.8 또는 1.1mg/kg IV
다른 이름들:
  • 미를란
생물학적: 줄기세포 이식

비혈연 기증자 골수는 국립 골수 기증자 프로그램에서 결정한 확립된 매개변수를 사용하여 일반적인 방식으로 수집됩니다. 최소 3 x 10^8 유핵 세포/kg 수용자 체중이 ≥ 5 x 10^8 유핵 세포/kg 수용자 체중을 목표로 수집됩니다.

제대혈 선택은 현재 University of Minnesota Cord Blood Unit Selection 알고리즘에 따릅니다. 최소 세포 용량을 얻기 위해 하나 또는 두 개의 단위를 사용할 수 있습니다. 이식을 위해 선택된 UCB 장치 중 하나는 동결 보존 시 세포 수를 기준으로 ≥ 3.5 x 10^7 유핵 세포/kg 수용자 체중을 포함해야 하며 두 장치의 총 결합 세포 용량은 > 5.0 x 10^7 유핵 세포여야 합니다. /킬로그램.

의약품: 부설판
-9일부터 -6일까지 부설판 0.8 또는 1.1mg/kg IV
다른 이름들:
  • 미를란
의약품: 메스나
표준 기관 프로토콜에 따라 관리됩니다.
다른 이름들:
  • 메스넥스
  • 메르캅토에탄 설포네이트 Na(Na는 나트륨의 기호임)
다른: 팔 B: 감소된 독성 절제 요법
SCID, CGD, CHS 및 기타 CID를 포함한 질병이 있는 환자에게 사용합니다. -12~-10일에 알렘투주맙 0.3mg/kg 정맥 주사(IV), -9~-6일에 부설판 0.8 또는 1.1mg/kg IV, -5~-2일에 플루다라빈 인산염 40mg/m^2 정맥 주사(IV) 그리고 0일째 줄기세포 주입.
의약품: 알렘투주맙 0.3 mg
-12일부터 -10일까지 0.3 mg/kg 정맥내(IV)
다른 이름들:
  • Campath-1H
의약품: 부설판
-5일부터 -2일까지 ​​부설판 0.8 또는 1.1mg/kg IV
다른 이름들:
  • 미를란
생물학적: 줄기세포 이식

비혈연 기증자 골수는 국립 골수 기증자 프로그램에서 결정한 확립된 매개변수를 사용하여 일반적인 방식으로 수집됩니다. 최소 3 x 10^8 유핵 세포/kg 수용자 체중이 ≥ 5 x 10^8 유핵 세포/kg 수용자 체중을 목표로 수집됩니다.

제대혈 선택은 현재 University of Minnesota Cord Blood Unit Selection 알고리즘에 따릅니다. 최소 세포 용량을 얻기 위해 하나 또는 두 개의 단위를 사용할 수 있습니다. 이식을 위해 선택된 UCB 장치 중 하나는 동결 보존 시 세포 수를 기준으로 ≥ 3.5 x 10^7 유핵 세포/kg 수용자 체중을 포함해야 하며 두 장치의 총 결합 세포 용량은 > 5.0 x 10^7 유핵 세포여야 합니다. /킬로그램.

의약품: 부설판
-9일부터 -6일까지 부설판 0.8 또는 1.1mg/kg IV
다른 이름들:
  • 미를란
의약품: 플루다라빈인산염 40mg
-5일에서 -2일까지 ​​40mg/m^2 IV(소아 < 6개월 및/또는 < 10kg 체중 용량, 1.33mg/kg)
다른 이름들:
  • 플루다라
다른: 팔 C: 감소된 강도 컨디셔닝
HLH를 포함한 질병 환자에게 사용합니다. -14일부터 -10일까지 Alemtuzumab 0.2mg/kg 정맥 주사(IV), -8일부터 -4일까지 인산 플루다라빈 30mg/m^2 IV, -3일 및 줄기 세포에 멜팔란 140mg/m^2 IV 투여 0일째 주입.
생물학적: 줄기세포 이식

비혈연 기증자 골수는 국립 골수 기증자 프로그램에서 결정한 확립된 매개변수를 사용하여 일반적인 방식으로 수집됩니다. 최소 3 x 10^8 유핵 세포/kg 수용자 체중이 ≥ 5 x 10^8 유핵 세포/kg 수용자 체중을 목표로 수집됩니다.

제대혈 선택은 현재 University of Minnesota Cord Blood Unit Selection 알고리즘에 따릅니다. 최소 세포 용량을 얻기 위해 하나 또는 두 개의 단위를 사용할 수 있습니다. 이식을 위해 선택된 UCB 장치 중 하나는 동결 보존 시 세포 수를 기준으로 ≥ 3.5 x 10^7 유핵 세포/kg 수용자 체중을 포함해야 하며 두 장치의 총 결합 세포 용량은 > 5.0 x 10^7 유핵 세포여야 합니다. /킬로그램.

의약품: 멜파란
-3일에 140 mg/m^2 IV
다른 이름들:
  • 알케란
의약품: 알렘투주맙 0.2 mg
-14일부터 -10일까지 0.2 mg/kg 정맥내(IV)
다른 이름들:
  • 캠프패스 1-H
의약품: 플루다라빈인산염 30mg
-8일부터 -4일까지 플루다라빈 30mg/m^2 IV
다른 이름들:
  • 플루다라
다른: D군: 준비 요법 없음
유전형이 일치하는 기증자로부터 줄기 세포 이식을 받을 모계 생착 또는 잔류 면역 기능의 증거가 없는 완전한 SCID 표현형 환자에게 사용합니다.
생물학적: 줄기세포 이식

비혈연 기증자 골수는 국립 골수 기증자 프로그램에서 결정한 확립된 매개변수를 사용하여 일반적인 방식으로 수집됩니다. 최소 3 x 10^8 유핵 세포/kg 수용자 체중이 ≥ 5 x 10^8 유핵 세포/kg 수용자 체중을 목표로 수집됩니다.

제대혈 선택은 현재 University of Minnesota Cord Blood Unit Selection 알고리즘에 따릅니다. 최소 세포 용량을 얻기 위해 하나 또는 두 개의 단위를 사용할 수 있습니다. 이식을 위해 선택된 UCB 장치 중 하나는 동결 보존 시 세포 수를 기준으로 ≥ 3.5 x 10^7 유핵 세포/kg 수용자 체중을 포함해야 하며 두 장치의 총 결합 세포 용량은 > 5.0 x 10^7 유핵 세포여야 합니다. /킬로그램.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
호중구 생착
기간: 42일차
호중구 생착은 호중구 수(절대 호중구 수)가 500 세포/mm3(0.5 x 109/L) 이상인 연속 3일 중 첫날로 정의됩니다.
42일차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이식 실패의 발생률
기간: 100일차
이식 실패는 기증된 세포를 받아들이지 않는 것으로 정의됩니다. 기증된 세포는 새로운 백혈구, 적혈구 및 혈소판을 만들지 않습니다.
100일차
키메리즘 발생
기간: 100일, 6개월, 1년
이식편대숙주거부반응의 징후 없이 골수와 숙주 세포가 양립하게 존재하는 골수 이식 상태.
100일, 6개월, 1년
급성 이식편대숙주병의 발생률
기간: 100일차
급성 이식편대숙주병(Acute Graft-Versus-Host Disease)은 기증자 세포를 외부 숙주에 주입하여 발생하는 심각한 단기 합병증입니다.
100일차
만성 이식편대숙주병의 발생률
기간: 6개월 1년
만성 이식편대숙주병(Chronic Graft-Versus-Host Disease)은 기증자 세포를 외부 숙주에 주입하여 발생하는 심각한 장기 합병증입니다.
6개월 1년
이식 관련 사망률의 발생률
기간: 6 개월
이식 분야에서는 독성이 높으며 이전의 재발이나 진행이 없는 모든 사망은 일반적으로 이식과 관련된 것으로 간주됩니다.
6 개월
무질병 생존
기간: 6 개월
치료가 끝난 후 환자가 해당 암이나 다른 유형의 암의 징후나 증상 없이 생존하는 기간. 임상 시험에서 무병 생존율을 측정하는 것은 새로운 치료법이 얼마나 효과가 있는지 확인하는 한 가지 방법입니다.
6 개월
전반적인 생존
기간: 6 개월
전체 생존은 등록부터 사망 날짜까지의 시간으로 정의되거나 아직 살아있는 환자에 대한 마지막 문서화된 접촉 날짜에서 검열됩니다.
6 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

수사관

  • 수석 연구원: Meera Srikanthan, MD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2012년 9월 4일

기본 완료 (실제)

2025년 12월 30일

연구 완료 (추정된)

2026년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 7월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 7월 26일

처음 게시됨 (추정된)

2012년 7월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 16일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2012OC055
  • MT2012-10C (기타 식별자: Blood and Marrow Transplantation Program)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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