원발성 면역 결핍 환자를 위한 동종 조혈모세포 이식

다른: A군: 완전 골수 절제 요법

Wiskott-Aldrich 증후군, MHC 클래스 II 결핍증, 저형 SCID 등을 포함한 질병이 있는 환자에게 사용 -12일에서 -10일까지 Alemtuzumab 0.3mg/kg 정맥 주사(IV), 시클로포스파미드 50mg/kg IV + MESNA 일수 -9~-6, -5~-2일에는 부설판 0.8 또는 1.1mg/kg IV, 0일에는 줄기세포 주입.

의약품: 알렘투주맙 0.3 mg

-12일부터 -10일까지 0.3 mg/kg 정맥내(IV)

다른 이름들:

• Campath-1H

의약품: 사이클로포스파마이드

-9일부터 -6일까지 시클로포스파미드 50mg/kg IV

다른 이름들:

• 사이톡산

의약품: 부설판

-5일부터 -2일까지 ​​부설판 0.8 또는 1.1mg/kg IV

다른 이름들:

• 미를란

생물학적: 줄기세포 이식

비혈연 기증자 골수는 국립 골수 기증자 프로그램에서 결정한 확립된 매개변수를 사용하여 일반적인 방식으로 수집됩니다. 최소 3 x 10^8 유핵 세포/kg 수용자 체중이 ≥ 5 x 10^8 유핵 세포/kg 수용자 체중을 목표로 수집됩니다.

제대혈 선택은 현재 University of Minnesota Cord Blood Unit Selection 알고리즘에 따릅니다. 최소 세포 용량을 얻기 위해 하나 또는 두 개의 단위를 사용할 수 있습니다. 이식을 위해 선택된 UCB 장치 중 하나는 동결 보존 시 세포 수를 기준으로 ≥ 3.5 x 10^7 유핵 세포/kg 수용자 체중을 포함해야 하며 두 장치의 총 결합 세포 용량은 > 5.0 x 10^7 유핵 세포여야 합니다. /킬로그램.

의약품: 부설판

-9일부터 -6일까지 부설판 0.8 또는 1.1mg/kg IV

다른 이름들:

• 미를란

의약품: 메스나

표준 기관 프로토콜에 따라 관리됩니다.

다른 이름들:

• 메스넥스
• 메르캅토에탄 설포네이트 Na(Na는 나트륨의 기호임)

다른: 팔 B: 감소된 독성 절제 요법

SCID, CGD, CHS 및 기타 CID를 포함한 질병이 있는 환자에게 사용합니다. -12~-10일에 알렘투주맙 0.3mg/kg 정맥 주사(IV), -9~-6일에 부설판 0.8 또는 1.1mg/kg IV, -5~-2일에 플루다라빈 인산염 40mg/m^2 정맥 주사(IV) 그리고 0일째 줄기세포 주입.

의약품: 알렘투주맙 0.3 mg

-12일부터 -10일까지 0.3 mg/kg 정맥내(IV)

다른 이름들:

• Campath-1H

의약품: 부설판

-5일부터 -2일까지 ​​부설판 0.8 또는 1.1mg/kg IV

다른 이름들:

• 미를란

생물학적: 줄기세포 이식

비혈연 기증자 골수는 국립 골수 기증자 프로그램에서 결정한 확립된 매개변수를 사용하여 일반적인 방식으로 수집됩니다. 최소 3 x 10^8 유핵 세포/kg 수용자 체중이 ≥ 5 x 10^8 유핵 세포/kg 수용자 체중을 목표로 수집됩니다.

제대혈 선택은 현재 University of Minnesota Cord Blood Unit Selection 알고리즘에 따릅니다. 최소 세포 용량을 얻기 위해 하나 또는 두 개의 단위를 사용할 수 있습니다. 이식을 위해 선택된 UCB 장치 중 하나는 동결 보존 시 세포 수를 기준으로 ≥ 3.5 x 10^7 유핵 세포/kg 수용자 체중을 포함해야 하며 두 장치의 총 결합 세포 용량은 > 5.0 x 10^7 유핵 세포여야 합니다. /킬로그램.

의약품: 부설판

-9일부터 -6일까지 부설판 0.8 또는 1.1mg/kg IV

다른 이름들:

• 미를란

의약품: 플루다라빈인산염 40mg

-5일에서 -2일까지 ​​40mg/m^2 IV(소아 < 6개월 및/또는 < 10kg 체중 용량, 1.33mg/kg)

다른 이름들:

• 플루다라

다른: 팔 C: 감소된 강도 컨디셔닝

HLH를 포함한 질병 환자에게 사용합니다. -14일부터 -10일까지 Alemtuzumab 0.2mg/kg 정맥 주사(IV), -8일부터 -4일까지 인산 플루다라빈 30mg/m^2 IV, -3일 및 줄기 세포에 멜팔란 140mg/m^2 IV 투여 0일째 주입.

생물학적: 줄기세포 이식

비혈연 기증자 골수는 국립 골수 기증자 프로그램에서 결정한 확립된 매개변수를 사용하여 일반적인 방식으로 수집됩니다. 최소 3 x 10^8 유핵 세포/kg 수용자 체중이 ≥ 5 x 10^8 유핵 세포/kg 수용자 체중을 목표로 수집됩니다.

제대혈 선택은 현재 University of Minnesota Cord Blood Unit Selection 알고리즘에 따릅니다. 최소 세포 용량을 얻기 위해 하나 또는 두 개의 단위를 사용할 수 있습니다. 이식을 위해 선택된 UCB 장치 중 하나는 동결 보존 시 세포 수를 기준으로 ≥ 3.5 x 10^7 유핵 세포/kg 수용자 체중을 포함해야 하며 두 장치의 총 결합 세포 용량은 > 5.0 x 10^7 유핵 세포여야 합니다. /킬로그램.

의약품: 멜파란

-3일에 140 mg/m^2 IV

다른 이름들:

• 알케란

의약품: 알렘투주맙 0.2 mg

-14일부터 -10일까지 0.2 mg/kg 정맥내(IV)

다른 이름들:

• 캠프패스 1-H

의약품: 플루다라빈인산염 30mg

-8일부터 -4일까지 플루다라빈 30mg/m^2 IV

다른 이름들:

• 플루다라

다른: D군: 준비 요법 없음

유전형이 일치하는 기증자로부터 줄기 세포 이식을 받을 모계 생착 또는 잔류 면역 기능의 증거가 없는 완전한 SCID 표현형 환자에게 사용합니다.

생물학적: 줄기세포 이식

비혈연 기증자 골수는 국립 골수 기증자 프로그램에서 결정한 확립된 매개변수를 사용하여 일반적인 방식으로 수집됩니다. 최소 3 x 10^8 유핵 세포/kg 수용자 체중이 ≥ 5 x 10^8 유핵 세포/kg 수용자 체중을 목표로 수집됩니다.

제대혈 선택은 현재 University of Minnesota Cord Blood Unit Selection 알고리즘에 따릅니다. 최소 세포 용량을 얻기 위해 하나 또는 두 개의 단위를 사용할 수 있습니다. 이식을 위해 선택된 UCB 장치 중 하나는 동결 보존 시 세포 수를 기준으로 ≥ 3.5 x 10^7 유핵 세포/kg 수용자 체중을 포함해야 하며 두 장치의 총 결합 세포 용량은 > 5.0 x 10^7 유핵 세포여야 합니다. /킬로그램.

호중구 생착

호중구 생착은 호중구 수(절대 호중구 수)가 500 세포/mm3(0.5 x 109/L) 이상인 연속 3일 중 첫날로 정의됩니다.

이식 실패의 발생률

이식 실패는 기증된 세포를 받아들이지 않는 것으로 정의됩니다. 기증된 세포는 새로운 백혈구, 적혈구 및 혈소판을 만들지 않습니다.

키메리즘 발생

이식편대숙주거부반응의 징후 없이 골수와 숙주 세포가 양립하게 존재하는 골수 이식 상태.

급성 이식편대숙주병의 발생률

급성 이식편대숙주병(Acute Graft-Versus-Host Disease)은 기증자 세포를 외부 숙주에 주입하여 발생하는 심각한 단기 합병증입니다.

만성 이식편대숙주병의 발생률

만성 이식편대숙주병(Chronic Graft-Versus-Host Disease)은 기증자 세포를 외부 숙주에 주입하여 발생하는 심각한 장기 합병증입니다.

이식 관련 사망률의 발생률

이식 분야에서는 독성이 높으며 이전의 재발이나 진행이 없는 모든 사망은 일반적으로 이식과 관련된 것으로 간주됩니다.

무질병 생존

치료가 끝난 후 환자가 해당 암이나 다른 유형의 암의 징후나 증상 없이 생존하는 기간. 임상 시험에서 무병 생존율을 측정하는 것은 새로운 치료법이 얼마나 효과가 있는지 확인하는 한 가지 방법입니다.

전반적인 생존

전체 생존은 등록부터 사망 날짜까지의 시간으로 정의되거나 아직 살아있는 환자에 대한 마지막 문서화된 접촉 날짜에서 검열됩니다.