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Transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas para pacientes com deficiências imunológicas primárias

25 de janeiro de 2024 atualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Esta é uma diretriz de tratamento padrão para o transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas (HSCT) em pacientes com deficiências imunológicas primárias.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Com base no diagnóstico e na história clínica, será feita uma determinação do regime mais adequado com base nos seguintes planos de preparação:

Braço A: Regime Preparativo Totalmente Mieloablativo, Braço B: Regime Preparativo Ablativo de Toxicidade Reduzida, Braço C: Condicionamento de Intensidade Reduzida, Braço D: Sem Regime Preparativo

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

30

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Christen Ebens, MD
  • Número de telefone: 612-626-2778
  • E-mail: ebens012@umn.edu

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Recrutamento
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Christen Ebens, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 50 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de imunodeficiência ou distúrbio histiocítico, incluindo o seguinte:

    • Imunodeficiência combinada grave (SCID - todas as variantes)
    • Segundo transplante de medula óssea (TMO) para SCID (após rejeição do enxerto)
    • Síndrome de Omenn
    • disgenesia reticular
    • Síndrome de Wiskott-Aldrich
    • Deficiência de classe II do complexo principal de histocompatibilidade (MHC) (síndrome de linfócitos nus)
    • Síndrome de Hiper IgM (deficiência de ligante CD40)
    • Imunodeficiência comum variável (IDCV) com fenótipo grave
    • Doença Granulomatosa Crônica (DGC)
    • Outras imunodeficiências combinadas graves (CID)
    • Linfo-histiocitose hemofagocítica (LHH)
    • Doença linfoproliferativa ligada ao cromossomo X (XLP)
    • Síndrome de Chediak-Higashi (CHS)
    • Síndrome de Griscelli
    • Histiocitose de Células de Langerhans (LCH)

  • Fontes aceitáveis ​​de células-tronco incluem:

    • Doador irmão HLA idêntico ou com 1 antígeno compatível elegível para doar medula óssea
    • HLA idêntico ou até 1 antígeno incompatível com doador de MO não aparentado
    • Sangue de cordão de doador irmão com correspondência aceitável de HLA e dose de células de acordo com os padrões institucionais atuais
    • Unidade única de sangue de cordão umbilical não relacionada com incompatibilidade de antígeno 0-2 e dose celular mínima de > 5 x 10^7 células nucleadas/kg de acordo com as diretrizes institucionais atuais

    • Unidades duplas de sangue de cordão umbilical não relacionadas que são:

      • até 2 antígenos incompatíveis com o paciente
      • até 2 antígenos incompatíveis entre si
      • a dose celular mínima de pelo menos uma única unidade deve ser ≥ 3,5 x 10^7 células nucleadas/kg
      • a dose combinada de ambas as unidades deve fornecer uma dose total de células de ≥ 5 x 10^7 células nucleadas/kg
  • Idade: 0 a 50 anos
  • Função adequada do órgão e status de desempenho.

Critério de exclusão

  • grávida ou amamentando
  • infecção ativa, descontrolada e/ou HIV positivo
  • hepatite aguda ou evidência de fibrose portal moderada ou grave ou cirrose na biópsia

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: Braço A: regime totalmente mieloablativo
Para uso em pacientes com doenças incluindo síndrome de Wiskott-Aldrich, deficiência de MHC Classe II, SCID hipomórfica, etc. Recebe Alemtuzumabe 0,3 mg/kg por via intravenosa (IV) nos dias -12 a -10, ciclofosfamida 50 mg/kg IV mais MESNA nos dias -9 a -6, busulfan 0,8 ou 1,1 mg/kg IV nos dias -5 a -2 e infusão de células-tronco no dia 0.
Medicamento: Alentuzumabe 0,3 mg
0,3 mg/kg por via intravenosa (IV) nos dias -12 a -10
Outros nomes:
  • Campath-1H
Medicamento: Ciclofosfamida
ciclofosfamida 50 mg/kg IV nos dias -9 a -6
Outros nomes:
  • Cytoxan
Medicamento: Busulfan
busulfan 0,8 ou 1,1 mg/kg IV nos dias -5 a -2
Outros nomes:
  • Myerlan
Biológico: Transplante de Células Tronco

A medula óssea de doadores não relacionados será coletada da maneira usual, usando parâmetros estabelecidos determinados pelo Programa Nacional de Doadores de Medula. Um mínimo de 3 x 10^8 células nucleadas/kg de peso do receptor será coletado com uma meta de ≥ 5 x 10^8 células nucleadas/kg de peso do receptor.

A seleção de sangue de cordão umbilical será feita de acordo com o algoritmo atual de Seleção de Unidade de Sangue de Cordão da Universidade de Minnesota. Uma ou duas unidades podem ser usadas para obter a dose celular mínima. Uma das unidades SCU selecionadas para transplante deve conter ≥ 3,5 x 10^7 células nucleadas/kg de peso do receptor com base no número de células no momento da criopreservação, e a dose total combinada de células de ambas as unidades deve ser > 5,0 x 10^7 células nucleadas /kg.

Medicamento: Busulfan
busulfan 0,8 ou 1,1 mg/kg IV nos dias -9 a -6
Outros nomes:
  • Myerlan
Medicamento: MESNA
administrado de acordo com o protocolo institucional padrão.
Outros nomes:
  • Mesnex
  • sulfonato de mercaptoetano Na (Na sendo o símbolo de sódio)
Outro: Braço B: Regime Ablativo de Toxicidade Reduzida
Para uso em pacientes com doenças incluindo SCID, CGD, CHS e outras CID. Recebe Alemtuzumabe 0,3 mg/kg por via intravenosa (IV) nos dias -12 a -10, busulfan 0,8 ou 1,1 mg/kg IV nos dias -9 a -6, fosfato de fludarabina 40 mg/m^2 IV nos dias -5 a -2 e infusão de células-tronco no dia 0.
Medicamento: Alentuzumabe 0,3 mg
0,3 mg/kg por via intravenosa (IV) nos dias -12 a -10
Outros nomes:
  • Campath-1H
Medicamento: Busulfan
busulfan 0,8 ou 1,1 mg/kg IV nos dias -5 a -2
Outros nomes:
  • Myerlan
Biológico: Transplante de Células Tronco

A medula óssea de doadores não relacionados será coletada da maneira usual, usando parâmetros estabelecidos determinados pelo Programa Nacional de Doadores de Medula. Um mínimo de 3 x 10^8 células nucleadas/kg de peso do receptor será coletado com uma meta de ≥ 5 x 10^8 células nucleadas/kg de peso do receptor.

A seleção de sangue de cordão umbilical será feita de acordo com o algoritmo atual de Seleção de Unidade de Sangue de Cordão da Universidade de Minnesota. Uma ou duas unidades podem ser usadas para obter a dose celular mínima. Uma das unidades SCU selecionadas para transplante deve conter ≥ 3,5 x 10^7 células nucleadas/kg de peso do receptor com base no número de células no momento da criopreservação, e a dose total combinada de células de ambas as unidades deve ser > 5,0 x 10^7 células nucleadas /kg.

Medicamento: Busulfan
busulfan 0,8 ou 1,1 mg/kg IV nos dias -9 a -6
Outros nomes:
  • Myerlan
Medicamento: Fosfato de fludarabina 40 mg
40 mg/m^2 IV nos dias -5 a -2 (para crianças < 6 meses e/ou < 10 kg de peso, dose de 1,33 mg/kg)
Outros nomes:
  • Fludara
Outro: Braço C: Condicionamento de intensidade reduzida
Para uso em pacientes com doenças incluindo HLH. Recebe Alemtuzumabe 0,2 mg/kg por via intravenosa (IV) nos dias -14 a -10, fosfato de fludarabina 30 mg/m^2 IV nos dias -8 a -4, melfalano 140 mg/m^2 IV no dia -3 e células-tronco infusão no dia 0.
Biológico: Transplante de Células Tronco

A medula óssea de doadores não relacionados será coletada da maneira usual, usando parâmetros estabelecidos determinados pelo Programa Nacional de Doadores de Medula. Um mínimo de 3 x 10^8 células nucleadas/kg de peso do receptor será coletado com uma meta de ≥ 5 x 10^8 células nucleadas/kg de peso do receptor.

A seleção de sangue de cordão umbilical será feita de acordo com o algoritmo atual de Seleção de Unidade de Sangue de Cordão da Universidade de Minnesota. Uma ou duas unidades podem ser usadas para obter a dose celular mínima. Uma das unidades SCU selecionadas para transplante deve conter ≥ 3,5 x 10^7 células nucleadas/kg de peso do receptor com base no número de células no momento da criopreservação, e a dose total combinada de células de ambas as unidades deve ser > 5,0 x 10^7 células nucleadas /kg.

Medicamento: Melfalano
140 mg/m^2 IV no dia -3
Outros nomes:
  • Alkeran
Medicamento: Alentuzumabe 0,2 mg
0,2 mg/kg por via intravenosa (IV) nos dias -14 a -10
Outros nomes:
  • Acampamento 1-H
Medicamento: Fosfato de fludarabina 30 mg
fludarabina 30 mg/m^2 IV nos dias -8 a -4
Outros nomes:
  • Fludara
Outro: Braço D: Sem Regime Preparativo
Para uso em pacientes com fenótipo SCID completo sem evidência de enxerto materno ou função imune residual que receberão seu transplante de células-tronco de um doador genotipicamente compatível.
Biológico: Transplante de Células Tronco

A medula óssea de doadores não relacionados será coletada da maneira usual, usando parâmetros estabelecidos determinados pelo Programa Nacional de Doadores de Medula. Um mínimo de 3 x 10^8 células nucleadas/kg de peso do receptor será coletado com uma meta de ≥ 5 x 10^8 células nucleadas/kg de peso do receptor.

A seleção de sangue de cordão umbilical será feita de acordo com o algoritmo atual de Seleção de Unidade de Sangue de Cordão da Universidade de Minnesota. Uma ou duas unidades podem ser usadas para obter a dose celular mínima. Uma das unidades SCU selecionadas para transplante deve conter ≥ 3,5 x 10^7 células nucleadas/kg de peso do receptor com base no número de células no momento da criopreservação, e a dose total combinada de células de ambas as unidades deve ser > 5,0 x 10^7 células nucleadas /kg.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Enxerto de neutrófilos
Prazo: Dia 42
O enxerto de neutrófilos é definido como o primeiro dia de três dias consecutivos em que a contagem de neutrófilos (contagem absoluta de neutrófilos) é de 500 células/mm3 (0,5 x 109/L) ou superior.
Dia 42

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de Falha do Enxerto
Prazo: Dia 100
A falha do enxerto é definida como a não aceitação de células doadas. As células doadas não produzem os novos glóbulos brancos, glóbulos vermelhos e plaquetas.
Dia 100
Incidência de quimerismo
Prazo: Dia 100, 6 meses, 1 ano
um estado no transplante de medula óssea em que a medula óssea e as células hospedeiras existem de forma compatível, sem sinais de doença de rejeição do enxerto contra o hospedeiro.
Dia 100, 6 meses, 1 ano
Incidência de doença aguda do enxerto contra o hospedeiro
Prazo: Dia 100
A doença aguda do enxerto contra o hospedeiro é uma complicação grave de curto prazo criada pela infusão de células de doadores em um hospedeiro estranho.
Dia 100
Incidência de Doença Crônica do Enxerto versus Hospedeiro
Prazo: 6 meses e 1 ano
A Doença Crônica do Enxerto Contra o Hospedeiro é uma complicação grave de longo prazo criada pela infusão de células de doadores em um hospedeiro estranho.
6 meses e 1 ano
Incidência de Mortalidade Relacionada ao Transplante
Prazo: 6 meses
No campo do transplante, a toxicidade é alta e todas as mortes sem recidiva ou progressão prévia são geralmente consideradas relacionadas ao transplante.
6 meses
Sobrevivência Livre de Doença
Prazo: 6 meses
o período de tempo após o término do tratamento em que um paciente sobrevive sem quaisquer sinais ou sintomas desse câncer ou de qualquer outro tipo de câncer. Em um ensaio clínico, medir a sobrevida livre de doença é uma maneira de ver como um novo tratamento funciona.
6 meses
Sobrevivência geral
Prazo: 6 meses
A sobrevida global será definida como o tempo desde a inscrição até a data da morte ou censurada na data do último contato documentado para pacientes ainda vivos.
6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Investigadores

  • Investigador principal: Christen Ebens, MD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de setembro de 2012

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de julho de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de julho de 2012

Primeira postagem (Estimado)

27 de julho de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

26 de janeiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de janeiro de 2024

Última verificação

1 de janeiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2012OC055
  • MT2012-10C (Outro identificador: Blood and Marrow Transplantation Program)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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