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Trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche per pazienti con immunodeficienze primarie

14 gennaio 2026 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Questa è una linea guida standard di cura per il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) in pazienti con deficienze immunitarie primarie.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Sulla base della diagnosi e della storia clinica, verrà effettuata una determinazione del regime più appropriato sulla base dei seguenti piani di preparazione:

Braccio A: Regime Preparativo Completamente Mieloablativo, Braccio B: Regime Preparativo Ablativo A Tossicità Ridotta, Braccio C: Condizionamento A Intensità Ridotta, Braccio D: Nessun Regime Preparativo

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

57

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 50 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di immunodeficienza o disturbo istiocitario, inclusi i seguenti:

    • Immunodeficienza combinata grave (SCID - tutte le varianti)
    • Secondo trapianto di midollo osseo (BMT) per SCID (dopo rigetto del trapianto)
    • Sindrome di Omenn
    • Disgenesia reticolare
    • Sindrome di Wiskott-Aldrich
    • Deficit di classe II del complesso maggiore di istocompatibilità (MHC) (sindrome dei linfociti nudi)
    • Sindrome da iper IgM (carenza di ligando CD40)
    • Immunodeficienza variabile comune (CVID) con fenotipo grave
    • Malattia granulomatosa cronica (CGD)
    • Altre gravi immunodeficienze combinate (CID)
    • Linfoistiocitosi emofagocitica (HLH)
    • Malattia linfoproliferativa legata all'X (XLP)
    • Sindrome di Chediak-Higashi (CHS)
    • Sindrome di Griscelli
    • Istiocitosi a cellule di Langerhans (LCH)

  • Le fonti di cellule staminali accettabili includono:

    • Donatore di pari livello HLA identico o 1 antigene compatibile idoneo a donare midollo osseo
    • HLA identico o fino a 1 antigene non corrispondente donatore BM non imparentato
    • Sangue del cordone ombelicale di donatore di pari livello con corrispondenza HLA e dose cellulare accettabili secondo gli attuali standard istituzionali
    • Singola unità di sangue del cordone ombelicale non imparentato con mancata corrispondenza dell'antigene 0-2 e dose cellulare minima di >5 x 10^7 cellule nucleate/kg secondo le attuali linee guida istituzionali

    • Doppie unità di sangue del cordone ombelicale non correlate che sono:

      • fino a 2 antigeni non corrispondenti al paziente
      • fino a 2 antigeni non corrispondenti tra loro
      • la dose minima cellulare di almeno una singola unità deve essere ≥ 3,5 x 10^7 cellule nucleate/kg
      • la dose combinata di entrambe le unità deve fornire una dose cellulare totale di ≥ 5 x 10^7 cellule nucleate/kg
  • Età: da 0 a 50 anni
  • Adeguata funzionalità degli organi e performance status.

Criteri di esclusione

  • gravidanza o allattamento
  • infezione attiva, incontrollata e/o HIV positivo
  • epatite acuta o evidenza di fibrosi portale moderata o grave o cirrosi alla biopsia

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Braccio A: regime completamente mieloablativo
Per l'uso in pazienti con malattie tra cui la sindrome di Wiskott-Aldrich, deficit di MHC di classe II, SCID ipomorfica, ecc. Riceve Alemtuzumab 0,3 mg/kg per via endovenosa (IV) nei giorni da -12 a -10, ciclofosfamide 50 mg/kg IV più MESNA nei giorni da -9 a -6, busulfan 0,8 o 1,1 mg/kg EV nei giorni da -5 a -2 e infusione di cellule staminali al giorno 0.
Droga: Alemtuzumab 0,3 mg
0,3 mg/kg per via endovenosa (IV) nei giorni da -12 a -10
Altri nomi:
  • Campath-1H
Droga: Ciclofosfamide
ciclofosfamide 50 mg/kg EV nei giorni da -9 a -6
Altri nomi:
  • Cytoxan
Droga: Busulfano
busulfan 0,8 o 1,1 mg/kg EV nei giorni da -5 a -2
Altri nomi:
  • Myerlan
Biologico: Trapianto di cellule staminali

Il midollo osseo di donatori non imparentati verrà raccolto nel modo consueto utilizzando parametri stabiliti determinati dal National Marrow Donor Program. Verrà raccolto un minimo di 3 x 10^8 cellule nucleate/kg di peso del ricevente con un obiettivo di ≥ 5 x 10^8 cellule nucleate/kg di peso del ricevente.

La selezione del sangue del cordone ombelicale avverrà secondo l'attuale algoritmo di selezione dell'unità di sangue cordonale dell'Università del Minnesota. Una o due unità possono essere utilizzate per ottenere la dose cellulare minima. Una delle unità UCB selezionate per il trapianto deve contenere ≥ 3,5 x 10^7 cellule nucleate/kg di peso del ricevente in base al numero di cellule al momento della crioconservazione e la dose totale di cellule combinate di entrambe le unità deve essere > 5,0 x 10^7 cellule nucleate /kg.

Droga: Busulfano
busulfan 0,8 o 1,1 mg/kg EV nei giorni da -9 a -6
Altri nomi:
  • Myerlan
Droga: MESNA
somministrato secondo il protocollo istituzionale standard.
Altri nomi:
  • Mesnex
  • mercaptoetano solfonato Na (Na è il simbolo del sodio)
Altro: Braccio B: regime ablativo a tossicità ridotta
Per l'uso in pazienti con malattie tra cui SCID, CGD, CHS e altre CID. Riceve Alemtuzumab 0,3 mg/kg per via endovenosa (IV) nei giorni da -12 a -10, busulfan 0,8 o 1,1 mg/kg EV nei giorni da -9 a -6, fludarabina fosfato 40 mg/m^2 EV nei giorni da -5 a -2 e infusione di cellule staminali il giorno 0.
Droga: Alemtuzumab 0,3 mg
0,3 mg/kg per via endovenosa (IV) nei giorni da -12 a -10
Altri nomi:
  • Campath-1H
Droga: Busulfano
busulfan 0,8 o 1,1 mg/kg EV nei giorni da -5 a -2
Altri nomi:
  • Myerlan
Biologico: Trapianto di cellule staminali

Il midollo osseo di donatori non imparentati verrà raccolto nel modo consueto utilizzando parametri stabiliti determinati dal National Marrow Donor Program. Verrà raccolto un minimo di 3 x 10^8 cellule nucleate/kg di peso del ricevente con un obiettivo di ≥ 5 x 10^8 cellule nucleate/kg di peso del ricevente.

La selezione del sangue del cordone ombelicale avverrà secondo l'attuale algoritmo di selezione dell'unità di sangue cordonale dell'Università del Minnesota. Una o due unità possono essere utilizzate per ottenere la dose cellulare minima. Una delle unità UCB selezionate per il trapianto deve contenere ≥ 3,5 x 10^7 cellule nucleate/kg di peso del ricevente in base al numero di cellule al momento della crioconservazione e la dose totale di cellule combinate di entrambe le unità deve essere > 5,0 x 10^7 cellule nucleate /kg.

Droga: Busulfano
busulfan 0,8 o 1,1 mg/kg EV nei giorni da -9 a -6
Altri nomi:
  • Myerlan
Droga: Fludarabina fosfato 40 mg
40 mg/m^2 EV nei giorni da -5 a -2 (per bambini < 6 mesi e/o < 10 kg di peso corporeo dose a 1,33 mg/kg)
Altri nomi:
  • Fludar
Altro: Braccio C: Condizionamento a intensità ridotta
Per l'uso in pazienti con malattie tra cui HLH. Riceve Alemtuzumab 0,2 mg/kg per via endovenosa (IV) nei giorni da -14 a -10, fludarabina fosfato 30 mg/m^2 EV nei giorni da -8 a -4, melfalan 140 mg/m^2 EV nei giorni -3 e cellule staminali infusione il giorno 0.
Biologico: Trapianto di cellule staminali

Il midollo osseo di donatori non imparentati verrà raccolto nel modo consueto utilizzando parametri stabiliti determinati dal National Marrow Donor Program. Verrà raccolto un minimo di 3 x 10^8 cellule nucleate/kg di peso del ricevente con un obiettivo di ≥ 5 x 10^8 cellule nucleate/kg di peso del ricevente.

La selezione del sangue del cordone ombelicale avverrà secondo l'attuale algoritmo di selezione dell'unità di sangue cordonale dell'Università del Minnesota. Una o due unità possono essere utilizzate per ottenere la dose cellulare minima. Una delle unità UCB selezionate per il trapianto deve contenere ≥ 3,5 x 10^7 cellule nucleate/kg di peso del ricevente in base al numero di cellule al momento della crioconservazione e la dose totale di cellule combinate di entrambe le unità deve essere > 5,0 x 10^7 cellule nucleate /kg.

Droga: Melfalan
140 mg/m^2 EV il giorno -3
Altri nomi:
  • Alkeran
Droga: Alemtuzumab 0,2 mg
0,2 mg/kg per via endovenosa (IV) nei giorni da -14 a -10
Altri nomi:
  • Campata 1-H
Droga: Fludarabina fosfato 30 mg
fludarabina 30 mg/m^2 EV nei giorni da -8 a -4
Altri nomi:
  • Fludar
Altro: Braccio D: nessun regime preparatorio
Per l'uso in pazienti con fenotipo SCID completo senza evidenza di attecchimento materno o funzione immunitaria residua che riceveranno il trapianto di cellule staminali da un donatore genotipicamente compatibile.
Biologico: Trapianto di cellule staminali

Il midollo osseo di donatori non imparentati verrà raccolto nel modo consueto utilizzando parametri stabiliti determinati dal National Marrow Donor Program. Verrà raccolto un minimo di 3 x 10^8 cellule nucleate/kg di peso del ricevente con un obiettivo di ≥ 5 x 10^8 cellule nucleate/kg di peso del ricevente.

La selezione del sangue del cordone ombelicale avverrà secondo l'attuale algoritmo di selezione dell'unità di sangue cordonale dell'Università del Minnesota. Una o due unità possono essere utilizzate per ottenere la dose cellulare minima. Una delle unità UCB selezionate per il trapianto deve contenere ≥ 3,5 x 10^7 cellule nucleate/kg di peso del ricevente in base al numero di cellule al momento della crioconservazione e la dose totale di cellule combinate di entrambe le unità deve essere > 5,0 x 10^7 cellule nucleate /kg.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attecchimento dei neutrofili
Lasso di tempo: Giorno 42
L'attecchimento dei neutrofili è definito come il primo giorno di tre giorni consecutivi in ​​cui la conta dei neutrofili (conta assoluta dei neutrofili) è di 500 cellule/mm3 (0,5 x 109/L) o superiore.
Giorno 42

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di fallimento del trapianto
Lasso di tempo: Giorno 100
Il fallimento del trapianto è definito come la mancata accettazione delle cellule donate. Le cellule donate non producono i nuovi globuli bianchi, globuli rossi e piastrine.
Giorno 100
Incidenza del chimerismo
Lasso di tempo: Giorno 100, 6 mesi, 1 anno
uno stato nel trapianto di midollo osseo in cui il midollo osseo e le cellule ospiti esistono compatibilmente senza segni di malattia da rigetto del trapianto contro l'ospite.
Giorno 100, 6 mesi, 1 anno
Incidenza della malattia acuta del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: Giorno 100
La malattia acuta del trapianto contro l'ospite è una grave complicanza a breve termine creata dall'infusione di cellule del donatore in un ospite estraneo.
Giorno 100
Incidenza della malattia cronica del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: 6 mesi e 1 anno
La malattia cronica del trapianto contro l'ospite è una grave complicanza a lungo termine creata dall'infusione di cellule del donatore in un ospite estraneo.
6 mesi e 1 anno
Incidenza di mortalità correlata al trapianto
Lasso di tempo: 6 mesi
Nel campo dei trapianti, la tossicità è elevata e tutti i decessi senza precedenti ricadute o progressioni sono generalmente considerati correlati al trapianto.
6 mesi
Sopravvivenza libera da malattie
Lasso di tempo: 6 mesi
il periodo di tempo dopo la fine del trattamento in cui un paziente sopravvive senza alcun segno o sintomo di quel cancro o di qualsiasi altro tipo di cancro. In uno studio clinico, misurare la sopravvivenza libera da malattia è un modo per vedere quanto bene funziona un nuovo trattamento.
6 mesi
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 6 mesi
La sopravvivenza globale sarà definita come il tempo dall'arruolamento alla data del decesso o censurata alla data dell'ultimo contatto documentato per i pazienti ancora in vita.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Investigatori

  • Investigatore principale: Christen Ebens, MD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 settembre 2012

Completamento primario (Effettivo)

30 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 luglio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 luglio 2012

Primo Inserito (Stimato)

27 luglio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

15 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2012OC055
  • MT2012-10C (Altro identificatore: Blood and Marrow Transplantation Program)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Alemtuzumab 0,3 mg

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