Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Allogen hematopoetisk stamcellstransplantation för patienter med primär immunbrist

16 juni 2026 uppdaterad av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Detta är en standard för behandlingsriktlinje för allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) hos patienter med primär immunbrist.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Baserat på diagnos och klinisk historia kommer en bestämning av den mest lämpliga regimen att göras baserat på följande förberedelseplaner:

Arm A: Fullständigt myeloablativ preparativ regim, arm B: reducerad toxicitet Ablativ preparativ regim, arm C: reducerad intensitetskonditionering, arm D: ingen preparativ regim

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

57

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 50 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av immunbrist eller histiocytisk störning inklusive följande:

    • Svår kombinerad immunbrist (SCID - alla varianter)
    • Andra benmärgstransplantation (BMT) för SCID (efter transplantatavstötning)
    • Omens syndrom
    • Retikulär dysgenes
    • Wiskott-Aldrichs syndrom
    • Major histocompatibility complex (MHC) klass II-brist (bar lymfocytsyndrom)
    • Hyper IgM-syndrom (CD40 ligandbrist)
    • Vanlig variabel immunbrist (CVID) med svår fenotyp
    • Kronisk granulomatös sjukdom (CGD)
    • Andra allvarliga kombinerade immunbrister (CID)
    • Hemofagocytisk lymfohistiocytos (HLH)
    • X-länkad lymfoproliferativ sjukdom (XLP)
    • Chediak-Higashi syndrom (CHS)
    • Griscellis syndrom
    • Langerhans cellhistiocytos (LCH)

  • Acceptabla stamcellskällor inkluderar:

    • HLA identisk eller 1 antigenmatchad syskondonator som är berättigad att donera benmärg
    • HLA identisk eller upp till en 1 antigen felmatchad obesläktad BM-donator
    • Syskondonator navelsträngsblod med acceptabel HLA-matchning och celldos enligt gällande institutionella standarder
    • Enskild obesläktad navelsträngsblodenhet med 0-2 antigenfelmatchning och minsta celldos på >5 x 10^7 kärnförsedda celler/kg enligt gällande institutionella riktlinjer

    • Dubbla orelaterade enheter av navelsträngsblod som är:

      • upp till 2 antigener som inte matchar patienten
      • upp till 2 antigener som inte matchar varandra
      • minsta celldos på minst en enstaka enhet måste vara ≥ 3,5 x 10^7 kärnförsedda celler/kg
      • kombinerad dos av båda enheterna måste ge en total celldos på ≥ 5 x 10^7 kärnförsedda celler/kg
  • Ålder: 0 till 50 år
  • Tillräcklig organfunktion och prestationsstatus.

Exklusions kriterier

  • gravid eller ammar
  • aktiv, okontrollerad infektion och/eller HIV-positiv
  • akut hepatit eller tecken på måttlig eller svår portalfibros eller cirros på biopsi

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Arm A: Fullständigt myeloablativ regim
För användning hos patienter med sjukdomar inklusive Wiskott-Aldrichs syndrom, MHC klass II-brist, hypomorfisk SCID, etc. Får Alemtuzumab 0,3 mg/kg intravenöst (IV) dagarna -12 till -10, cyklofosfamid 50 mg/kg IV plus MESNA på dagar -9 till -6, busulfan 0,8 eller 1,1 mg/kg IV på dagarna -5 till -2 och stamcellsinfusion på dag 0.
Läkemedel: Alemtuzumab 0,3 mg
0,3 mg/kg intravenöst (IV) dagarna -12 till -10
Andra namn:
  • Campath-1H
Läkemedel: Cyklofosfamid
cyklofosfamid 50 mg/kg IV på dagarna -9 till -6
Andra namn:
  • Cytoxan
Läkemedel: Busulfan
busulfan 0,8 eller 1,1 mg/kg IV på dagarna -5 till -2
Andra namn:
  • Myerlan
Biologisk: Stamcellstransplantation

Icke-relaterad donatorbenmärg kommer att samlas in på vanligt sätt med hjälp av fastställda parametrar som bestäms av National Marrow Donor Program. Minst 3 x 10^8 kärnförsedda celler/kg mottagarvikt kommer att samlas in med ett mål på ≥ 5 x 10^8 kärnförsedda celler/kg mottagarvikt.

Urval av navelsträngsblod kommer att ske enligt den nuvarande algoritmen för val av navelsträngsblodenhet vid University of Minnesota. En eller två enheter kan användas för att erhålla den minsta celldosen. En av UCB-enheterna som väljs ut för transplantation måste innehålla ≥ 3,5 x 10^7 kärnförsedda celler/kg mottagarvikt baserat på cellantal vid tidpunkten för kryokonservering, och den totala kombinerade celldosen för båda enheterna måste vara > 5,0 x 10^7 kärnförsedda celler /kg.

Läkemedel: Busulfan
busulfan 0,8 eller 1,1 mg/kg IV på dagarna -9 till -6
Andra namn:
  • Myerlan
Läkemedel: MESNA
administreras enligt standardinstitutionellt protokoll.
Andra namn:
  • Mesnex
  • merkaptoetansulfonat Na (Na är symbolen för natrium)
Övrig: Arm B: Ablativ regim med reducerad toxicitet
För användning hos patienter med sjukdomar inklusive SCID, CGD, CHS och andra CID. Får Alemtuzumab 0,3 mg/kg intravenöst (IV) dagarna -12 till -10, busulfan 0,8 eller 1,1 mg/kg IV dagarna -9 till -6, fludarabinfosfat 40 mg/m^2 IV dagarna -5 till -2 och stamcellsinfusion på dag 0.
Läkemedel: Alemtuzumab 0,3 mg
0,3 mg/kg intravenöst (IV) dagarna -12 till -10
Andra namn:
  • Campath-1H
Läkemedel: Busulfan
busulfan 0,8 eller 1,1 mg/kg IV på dagarna -5 till -2
Andra namn:
  • Myerlan
Biologisk: Stamcellstransplantation

Icke-relaterad donatorbenmärg kommer att samlas in på vanligt sätt med hjälp av fastställda parametrar som bestäms av National Marrow Donor Program. Minst 3 x 10^8 kärnförsedda celler/kg mottagarvikt kommer att samlas in med ett mål på ≥ 5 x 10^8 kärnförsedda celler/kg mottagarvikt.

Urval av navelsträngsblod kommer att ske enligt den nuvarande algoritmen för val av navelsträngsblodenhet vid University of Minnesota. En eller två enheter kan användas för att erhålla den minsta celldosen. En av UCB-enheterna som väljs ut för transplantation måste innehålla ≥ 3,5 x 10^7 kärnförsedda celler/kg mottagarvikt baserat på cellantal vid tidpunkten för kryokonservering, och den totala kombinerade celldosen för båda enheterna måste vara > 5,0 x 10^7 kärnförsedda celler /kg.

Läkemedel: Busulfan
busulfan 0,8 eller 1,1 mg/kg IV på dagarna -9 till -6
Andra namn:
  • Myerlan
Läkemedel: Fludarabinfosfat 40 mg
40 mg/m^2 IV på dagarna -5 till -2 (för barn < 6 månader och/eller < 10 kg viktdos vid 1,33 mg/kg)
Andra namn:
  • Fludara
Övrig: Arm C: Konditionering med reducerad intensitet
För användning hos patienter med sjukdomar inklusive HLH. Får Alemtuzumab 0,2 mg/kg intravenöst (IV) dagarna -14 till -10, fludarabinfosfat 30 mg/m^2 IV dagarna -8 till -4, melfalan 140 mg/m^2 IV på dag -3 och stamceller infusion på dag 0.
Biologisk: Stamcellstransplantation

Icke-relaterad donatorbenmärg kommer att samlas in på vanligt sätt med hjälp av fastställda parametrar som bestäms av National Marrow Donor Program. Minst 3 x 10^8 kärnförsedda celler/kg mottagarvikt kommer att samlas in med ett mål på ≥ 5 x 10^8 kärnförsedda celler/kg mottagarvikt.

Urval av navelsträngsblod kommer att ske enligt den nuvarande algoritmen för val av navelsträngsblodenhet vid University of Minnesota. En eller två enheter kan användas för att erhålla den minsta celldosen. En av UCB-enheterna som väljs ut för transplantation måste innehålla ≥ 3,5 x 10^7 kärnförsedda celler/kg mottagarvikt baserat på cellantal vid tidpunkten för kryokonservering, och den totala kombinerade celldosen för båda enheterna måste vara > 5,0 x 10^7 kärnförsedda celler /kg.

Läkemedel: Melphalan
140 mg/m^2 IV på dag -3
Andra namn:
  • Alkeran
Läkemedel: Alemtuzumab 0,2 mg
0,2 mg/kg intravenöst (IV) dagarna -14 till -10
Andra namn:
  • Campath 1-H
Läkemedel: Fludarabinfosfat 30 mg
fludarabin 30 mg/m^2 IV på dagarna -8 till -4
Andra namn:
  • Fludara
Övrig: Arm D: Ingen förberedande regim
För användning till patienter med fullständig SCID-fenotyp utan tecken på maternell implantation eller kvarvarande immunfunktion som kommer att få sin stamcellstransplantation från en genotypiskt matchad donator.
Biologisk: Stamcellstransplantation

Icke-relaterad donatorbenmärg kommer att samlas in på vanligt sätt med hjälp av fastställda parametrar som bestäms av National Marrow Donor Program. Minst 3 x 10^8 kärnförsedda celler/kg mottagarvikt kommer att samlas in med ett mål på ≥ 5 x 10^8 kärnförsedda celler/kg mottagarvikt.

Urval av navelsträngsblod kommer att ske enligt den nuvarande algoritmen för val av navelsträngsblodenhet vid University of Minnesota. En eller två enheter kan användas för att erhålla den minsta celldosen. En av UCB-enheterna som väljs ut för transplantation måste innehålla ≥ 3,5 x 10^7 kärnförsedda celler/kg mottagarvikt baserat på cellantal vid tidpunkten för kryokonservering, och den totala kombinerade celldosen för båda enheterna måste vara > 5,0 x 10^7 kärnförsedda celler /kg.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Neutrofil Engraftment
Tidsram: Dag 42
Neutrofilimplantering definieras som den första dagen av tre på varandra följande dagar där neutrofilantalet (absolut neutrofilantal) är 500 celler/mm3 (0,5 x 109/L) eller mer.
Dag 42

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av graftfel
Tidsram: Dag 100
Transplantatfel definieras som att inte acceptera donerade celler. De donerade cellerna gör inte de nya vita blodkropparna, röda blodkropparna och blodplättarna.
Dag 100
Förekomst av chimerism
Tidsram: Dag 100, 6 månader, 1 år
ett tillstånd vid benmärgstransplantation där benmärg och värdceller existerar kompatibelt utan tecken på transplantat-mot-värd-avstötningssjukdom.
Dag 100, 6 månader, 1 år
Förekomst av akut graft-versus-värdsjukdom
Tidsram: Dag 100
Akut graft-versus-värdsjukdom är en allvarlig korttidskomplikation som skapas genom infusion av donatorceller i en främmande värd.
Dag 100
Förekomst av kronisk graft-versus-värdsjukdom
Tidsram: 6 månader och 1 år
Kronisk graft-versus-värdsjukdom är en allvarlig långtidskomplikation som skapas genom infusion av donatorceller i en främmande värd.
6 månader och 1 år
Förekomst av transplantationsrelaterad dödlighet
Tidsram: 6 månader
Inom transplantationsområdet är toxiciteten hög och alla dödsfall utan tidigare skov eller progression anses vanligtvis vara relaterade till transplantation.
6 månader
Sjukdomsfri överlevnad
Tidsram: 6 månader
hur lång tid efter behandlingens slut som en patient överlever utan några tecken eller symtom på den cancern eller någon annan typ av cancer. I en klinisk prövning är mätning av den sjukdomsfria överlevnaden ett sätt att se hur väl en ny behandling fungerar.
6 månader
Total överlevnad
Tidsram: 6 månader
Total överlevnad kommer att definieras som tiden från inskrivning till dödsdatum eller censurerad vid datumet för den senaste dokumenterade kontakten för patienter som fortfarande lever.
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Utredare

  • Huvudutredare: Meera Srikanthan, MD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 september 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

30 december 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 juli 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 juli 2012

Första postat (Beräknad)

27 juli 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2012OC055
  • MT2012-10C (Annan identifierare: Blood and Marrow Transplantation Program)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera