Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon for pasienter med primære immundefekter

16. juni 2026 oppdatert av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Dette er en standard behandlingsretningslinje for allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) hos pasienter med primære immundefekter.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Basert på diagnose og klinisk historie, vil en bestemmelse av det mest hensiktsmessige regimet bli gjort basert på følgende forberedelsesplaner:

Arm A: Fullt myeloablativt forberedende regime, Arm B: Redusert toksisitet Ablativt Preparativt regime, Arm C: Redusert intensitetskonditionering, Arm D: Ingen forberedende regime

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

57

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 50 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av immunsvikt eller histiocytisk lidelse inkludert følgende:

    • Alvorlig kombinert immunsvikt (SCID - alle varianter)
    • Andre benmargstransplantasjon (BMT) for SCID (etter transplantatavvisning)
    • Omenns syndrom
    • Retikulær dysgenese
    • Wiskott-Aldrich syndrom
    • Major histocompatibility complex (MHC) klasse II-mangel (bare lymfocyttsyndrom)
    • Hyper IgM-syndrom (CD40-ligandmangel)
    • Vanlig variabel immunsvikt (CVID) med alvorlig fenotype
    • Kronisk granulomatøs sykdom (CGD)
    • Andre alvorlige kombinerte immundefekter (CID)
    • Hemofagocytisk lymfohistiocytose (HLH)
    • X-koblet lymfoproliferativ sykdom (XLP)
    • Chediak-Higashi syndrom (CHS)
    • Griscelli syndrom
    • Langerhans cellehistiocytose (LCH)

  • Akseptable stamcellekilder inkluderer:

    • HLA identisk eller 1 antigentilpasset søskendonor som er kvalifisert til å donere benmarg
    • HLA identisk eller opptil 1 antigen mismatchet urelatert BM-donor
    • Søskendonorblod med akseptabel HLA-match og celledose i henhold til gjeldende institusjonelle standarder
    • Enkel urelatert navlestrengsblodenhet med 0-2 antigenmismatch og minimum celledose på >5 x 10^7 kjerneholdige celler/kg i henhold til gjeldende institusjonelle retningslinjer

    • Doble urelaterte navlestrengsblodenheter som er:

      • opptil 2 antigener feiltilpasset til pasienten
      • opptil 2 antigener som ikke matcher hverandre
      • minste celledose på minst én enkelt enhet må være ≥ 3,5 x 10^7 kjerneceller/kg
      • kombinert dose av begge enhetene må gi en total celledose på ≥ 5 x 10^7 kjerneholdige celler/kg
  • Alder: 0 til 50 år
  • Tilstrekkelig organfunksjon og prestasjonsstatus.

Eksklusjonskriterier

  • gravid eller ammer
  • aktiv, ukontrollert infeksjon og/eller HIV-positiv
  • akutt hepatitt eller tegn på moderat eller alvorlig portalfibrose eller cirrhose på biopsi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Arm A: Fullt myeloablativt regime
For bruk hos pasienter med sykdommer inkludert Wiskott-Aldrich syndrom, MHC klasse II-mangel, hypomorf SCID, etc. Får Alemtuzumab 0,3 mg/kg intravenøst ​​(IV) på dager -12 til -10, cyklofosfamid 50 mg/kg IV pluss MESNA på dager -9 til -6, busulfan 0,8 eller 1,1 mg/kg IV på dag -5 til -2 og stamcelleinfusjon på dag 0.
Legemiddel: Alemtuzumab 0,3 mg
0,3 mg/kg intravenøst ​​(IV) på dagene -12 til og med -10
Andre navn:
  • Campath-1H
Legemiddel: Cyklofosfamid
cyklofosfamid 50 mg/kg IV på dag -9 til -6
Andre navn:
  • Cytoksan
Legemiddel: Busulfan
busulfan 0,8 eller 1,1 mg/kg IV på dag -5 til -2
Andre navn:
  • Myerlan
Biologisk: Stamcelletransplantasjon

Ikke-relatert donorbenmarg vil bli samlet inn på vanlig måte ved å bruke etablerte parametere bestemt av National Marrow Donor Program. Minimum 3 x 10^8 kjerneholdige celler/kg mottakervekt vil bli samlet inn med et mål på ≥ 5 x 10^8 kjerneholdige celler/kg mottakervekt.

Navlestrengsblodvalg vil være i henhold til gjeldende algoritme for valg av navlestrengsblodenhet fra University of Minnesota. En eller to enheter kan brukes for å oppnå minimum celledose. En av UCB-enhetene som velges for transplantasjon må inneholde ≥ 3,5 x 10^7 kjerneholdige celler/kg mottakervekt basert på celletall på tidspunktet for kryokonservering, og den totale kombinerte celledose for begge enhetene må være > 5,0 x 10^7 kjerneholdige celler /kg.

Legemiddel: Busulfan
busulfan 0,8 eller 1,1 mg/kg IV på dag -9 til -6
Andre navn:
  • Myerlan
Legemiddel: MESNA
administrert i henhold til standard institusjonsprotokoll.
Andre navn:
  • Mesnex
  • merkaptoetansulfonat Na (Na er symbolet for natrium)
Annen: Arm B: Ablativt regime med redusert toksisitet
For bruk hos pasienter med sykdommer inkludert SCID, CGD, CHS og andre CID. Får Alemtuzumab 0,3 mg/kg intravenøst ​​(IV) på dag -12 til -10, busulfan 0,8 eller 1,1 mg/kg IV på dag -9 til -6, fludarabinfosfat 40 mg/m^2 IV på dag -5 til -2 og stamcelleinfusjon på dag 0.
Legemiddel: Alemtuzumab 0,3 mg
0,3 mg/kg intravenøst ​​(IV) på dagene -12 til og med -10
Andre navn:
  • Campath-1H
Legemiddel: Busulfan
busulfan 0,8 eller 1,1 mg/kg IV på dag -5 til -2
Andre navn:
  • Myerlan
Biologisk: Stamcelletransplantasjon

Ikke-relatert donorbenmarg vil bli samlet inn på vanlig måte ved å bruke etablerte parametere bestemt av National Marrow Donor Program. Minimum 3 x 10^8 kjerneholdige celler/kg mottakervekt vil bli samlet inn med et mål på ≥ 5 x 10^8 kjerneholdige celler/kg mottakervekt.

Navlestrengsblodvalg vil være i henhold til gjeldende algoritme for valg av navlestrengsblodenhet fra University of Minnesota. En eller to enheter kan brukes for å oppnå minimum celledose. En av UCB-enhetene som velges for transplantasjon må inneholde ≥ 3,5 x 10^7 kjerneholdige celler/kg mottakervekt basert på celletall på tidspunktet for kryokonservering, og den totale kombinerte celledose for begge enhetene må være > 5,0 x 10^7 kjerneholdige celler /kg.

Legemiddel: Busulfan
busulfan 0,8 eller 1,1 mg/kg IV på dag -9 til -6
Andre navn:
  • Myerlan
Legemiddel: Fludarabinfosfat 40 mg
40 mg/m^2 IV på dag -5 til -2 (for barn < 6 måneder og/eller < 10 kg vektdose ved 1,33 mg/kg)
Andre navn:
  • Fludara
Annen: Arm C: Redusert intensitetskondisjonering
For bruk hos pasienter med sykdommer inkludert HLH. Får Alemtuzumab 0,2 mg/kg intravenøst ​​(IV) på dag -14 til -10, fludarabinfosfat 30 mg/m^2 IV på dag -8 til -4, melfalan 140 mg/m^2 IV på dag -3 og stamcelle infusjon på dag 0.
Biologisk: Stamcelletransplantasjon

Ikke-relatert donorbenmarg vil bli samlet inn på vanlig måte ved å bruke etablerte parametere bestemt av National Marrow Donor Program. Minimum 3 x 10^8 kjerneholdige celler/kg mottakervekt vil bli samlet inn med et mål på ≥ 5 x 10^8 kjerneholdige celler/kg mottakervekt.

Navlestrengsblodvalg vil være i henhold til gjeldende algoritme for valg av navlestrengsblodenhet fra University of Minnesota. En eller to enheter kan brukes for å oppnå minimum celledose. En av UCB-enhetene som velges for transplantasjon må inneholde ≥ 3,5 x 10^7 kjerneholdige celler/kg mottakervekt basert på celletall på tidspunktet for kryokonservering, og den totale kombinerte celledose for begge enhetene må være > 5,0 x 10^7 kjerneholdige celler /kg.

Legemiddel: Melphalan
140 mg/m^2 IV på dag -3
Andre navn:
  • Alkeran
Legemiddel: Alemtuzumab 0,2 mg
0,2 mg/kg intravenøst ​​(IV) på dagene -14 til og med -10
Andre navn:
  • Campath 1-H
Legemiddel: Fludarabinfosfat 30 mg
fludarabin 30 mg/m^2 IV på dagene -8 til og med -4
Andre navn:
  • Fludara
Annen: Arm D: Ingen forberedende regime
Til bruk hos pasienter med fullstendig SCID-fenotype uten tegn på maternell engraftment eller gjenværende immunfunksjon som vil motta sin stamcelletransplantasjon fra en genotypisk matchet donor.
Biologisk: Stamcelletransplantasjon

Ikke-relatert donorbenmarg vil bli samlet inn på vanlig måte ved å bruke etablerte parametere bestemt av National Marrow Donor Program. Minimum 3 x 10^8 kjerneholdige celler/kg mottakervekt vil bli samlet inn med et mål på ≥ 5 x 10^8 kjerneholdige celler/kg mottakervekt.

Navlestrengsblodvalg vil være i henhold til gjeldende algoritme for valg av navlestrengsblodenhet fra University of Minnesota. En eller to enheter kan brukes for å oppnå minimum celledose. En av UCB-enhetene som velges for transplantasjon må inneholde ≥ 3,5 x 10^7 kjerneholdige celler/kg mottakervekt basert på celletall på tidspunktet for kryokonservering, og den totale kombinerte celledose for begge enhetene må være > 5,0 x 10^7 kjerneholdige celler /kg.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Nøytrofile engraftment
Tidsramme: Dag 42
Nøytrofilengraftment er definert som den første dagen av tre påfølgende dager hvor nøytrofiltallet (absolutt nøytrofiltall) er 500 celler/mm3 (0,5 x 109/L) eller mer.
Dag 42

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av graftsvikt
Tidsramme: Dag 100
Graftsvikt er definert som å ikke akseptere donerte celler. De donerte cellene lager ikke de nye hvite blodcellene, røde blodcellene og blodplatene.
Dag 100
Forekomst av kimærisme
Tidsramme: Dag 100, 6 måneder, 1 år
en tilstand ved benmargstransplantasjon der benmarg og vertsceller eksisterer forenlig uten tegn på graft-versus-vert-avstøtingssykdom.
Dag 100, 6 måneder, 1 år
Forekomst av akutt graft-versus-vert-sykdom
Tidsramme: Dag 100
Akutt graft-versus-vert-sykdom er en alvorlig kortvarig komplikasjon skapt ved infusjon av donorceller i en fremmed vert.
Dag 100
Forekomst av kronisk graft-versus-vert-sykdom
Tidsramme: 6 måneder og 1 år
Kronisk graft-versus-vert-sykdom er en alvorlig langtidskomplikasjon skapt ved infusjon av donorceller til en fremmed vert.
6 måneder og 1 år
Forekomst av transplantasjonsrelatert dødelighet
Tidsramme: 6 måneder
Innen transplantasjonsfeltet er toksisiteten høy og alle dødsfall uten tidligere tilbakefall eller progresjon anses vanligvis som relatert til transplantasjon.
6 måneder
Sykdomsfri overlevelse
Tidsramme: 6 måneder
hvor lang tid etter at behandlingen avsluttes som en pasient overlever uten tegn eller symptomer på den kreften eller noen annen type kreft. I en klinisk studie er måling av sykdomsfri overlevelse en måte å se hvor godt en ny behandling virker.
6 måneder
Total overlevelse
Tidsramme: 6 måneder
Total overlevelse vil bli definert som tiden fra innmelding til dødsdato eller sensurert på datoen for siste dokumenterte kontakt for pasienter som fortsatt er i live.
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Meera Srikanthan, MD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. september 2012

Primær fullføring (Faktiske)

30. desember 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. juli 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. juli 2012

Først lagt ut (Antatt)

27. juli 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2012OC055
  • MT2012-10C (Annen identifikator: Blood and Marrow Transplantation Program)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere