Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto potilaille, joilla on primaarinen immuunipuutos

torstai 25. tammikuuta 2024 päivittänyt: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Tämä on standardi hoito-ohje allogeenisille hematopoeettisille kantasolusiirroille (HSCT) potilaille, joilla on primaarinen immuunipuutos.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Diagnoosin ja kliinisen historian perusteella sopivin hoito-ohjelma määritetään seuraavien valmistelusuunnitelmien perusteella:

Käsivarsi A: Täysin myeloablatiivinen valmisteleva hoito-ohjelma, käsivarsi B: alennettu toksisuus ablatiivinen valmisteleva hoito-ohjelma, käsivarsi C: alennettu intensiteettihoito, käsi D: ei valmistavaa hoito-ohjelmaa

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

30

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Christen Ebens, MD
  • Puhelinnumero: 612-626-2778
  • Sähköposti: ebens012@umn.edu

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Rekrytointi
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Christen Ebens, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 50 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Immuunivajavuuden tai histiosyyttisen häiriön diagnoosi, mukaan lukien seuraavat:

    • Vaikea yhdistetty immuunipuutos (SCID - kaikki variantit)
    • Toinen luuytimensiirto (BMT) SCID:lle (siirteen hylkimisen jälkeen)
    • Omennin oireyhtymä
    • Retikulaarinen dysgeneesi
    • Wiskott-Aldrichin oireyhtymä
    • Suuri histokompatibiliteettikompleksi (MHC) luokan II puutos (paljas lymfosyyttioireyhtymä)
    • Hyper IgM -oireyhtymä (CD40-ligandin puutos)
    • Yleinen muuttuva immuunipuutos (CVID), jolla on vaikea fenotyyppi
    • Krooninen granulomatoottinen sairaus (CGD)
    • Muut vakavat yhdistetyt immuunivajeet (CID)
    • Hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi (HLH)
    • X-kytketty lymfoproliferatiivinen sairaus (XLP)
    • Chediak-Higashin oireyhtymä (CHS)
    • Griscellin oireyhtymä
    • Langerhansin solujen histiosytoosi (LCH)

  • Hyväksyttäviä kantasolulähteitä ovat:

    • HLA-identtinen tai 1 antigeeniä vastaava sisarusluovuttaja, joka on kelvollinen luovuttamaan luuydintä
    • HLA-identtinen tai enintään 1 antigeeni, joka ei täsmää toisiinsa liittymättömällä BM-luovuttajalla
    • Sisarusten luovuttajan napanuoraveri hyväksyttävällä HLA-sovituksella ja soluannoksella nykyisten laitosstandardien mukaisesti
    • Yksi riippumaton napanuoraveriyksikkö, jossa on 0-2 antigeenien yhteensopimattomuutta ja pienin soluannos > 5 x 10^7 tumallista solua/kg nykyisten laitosohjeiden mukaisesti

    • Kaksoisliittymättömät napanuoraveriyksiköt, jotka ovat:

      • enintään 2 antigeeniä, jotka eivät täsmää potilaaseen
      • jopa 2 antigeeniä, jotka eivät täsmää toisiinsa
      • Vähintään yhden yksittäisen yksikön soluannoksen on oltava ≥ 3,5 x 10^7 tumallista solua/kg
      • molempien yksiköiden yhdistetyn annoksen tulee tuottaa solujen kokonaisannos ≥ 5 x 10^7 tumallista solua/kg
  • Ikä: 0-50 vuotta
  • Riittävä elinten toiminta ja suorituskykytila.

Poissulkemiskriteerit

  • raskaana tai imettävänä
  • aktiivinen, hallitsematon infektio ja/tai HIV-positiivinen
  • akuutti hepatiitti tai merkkejä keskivaikeasta tai vaikeasta portaalifibroosista tai kirroosista biopsiassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Käsivarsi A: Täysin myeloablatiivinen hoito-ohjelma
Käytetään potilaille, joilla on sairauksia, mukaan lukien Wiskott-Aldrichin oireyhtymä, MHC-luokan II puutos, hypomorfinen SCID jne. Saa alemtutsumabia 0,3 mg/kg suonensisäisesti (IV) päivinä -12 - -10, syklofosfamidia 50 mg/kg IV plus MESNA päivinä -9 - -6, busulfaani 0,8 tai 1,1 mg/kg IV päivinä -5 - -2 ja kantasoluinfuusio päivänä 0.
Lääke: Alemtutsumabi 0,3 mg
0,3 mg/kg suonensisäisesti (IV) päivinä -12 - -10
Muut nimet:
  • Camppath-1H
Lääke: Syklofosfamidi
syklofosfamidi 50 mg/kg IV päivinä -9 - -6
Muut nimet:
  • Cytoxan
Lääke: Busulfaani
busulfaani 0,8 tai 1,1 mg/kg IV päivinä -5 - -2
Muut nimet:
  • Myerlan
Biologinen: Kantasolujen siirto

Luovuttajien ulkopuolinen luuydin kerätään tavalliseen tapaan käyttämällä kansallisen ydinluovuttajaohjelman määrittämiä parametreja. Vähintään 3 x 10^8 tumallista solua/kg vastaanottajan painoa kerätään tavoitteena ≥ 5 x 10^8 tumallista solua/kg vastaanottajan painoa.

Napanuoraveren valinta tehdään nykyisen Minnesotan yliopiston napanuoraveren yksikön valintaalgoritmin mukaan. Vähimmäissoluannoksen saamiseksi voidaan käyttää yhtä tai kahta yksikköä. Yhden siirrettäväksi valitun UCB-yksikön tulee sisältää ≥ 3,5 x 10^7 tumallista solua/kg vastaanottajan painoa perustuen solujen määrään kylmäsäilytyksen aikana, ja molempien yksiköiden yhdistetyn soluannoksen on oltava > 5,0 x 10^7 tumallista solua /kg.

Lääke: Busulfaani
busulfaani 0,8 tai 1,1 mg/kg IV päivinä -9 - -6
Muut nimet:
  • Myerlan
Lääke: MESNA
annetaan tavallisen institutionaalisen protokollan mukaisesti.
Muut nimet:
  • Mesnex
  • merkaptoetaanisulfonaatti Na (Na on natriumin symboli)
Muut: Käsivarsi B: Vähentyneen myrkyllisyyden poistava hoito-ohjelma
Käytetään potilaille, joilla on sairauksia, mukaan lukien SCID, CGD, CHS ja muut CID. Saa alemtutsumabia 0,3 mg/kg suonensisäisesti (IV) päivinä -12 - -10, busulfaania 0,8 tai 1,1 mg/kg IV päivinä -9 - -6, fludarabiinifosfaattia 40 mg/m^2 IV päivinä -5 - -2 ja kantasoluinfuusio päivänä 0.
Lääke: Alemtutsumabi 0,3 mg
0,3 mg/kg suonensisäisesti (IV) päivinä -12 - -10
Muut nimet:
  • Camppath-1H
Lääke: Busulfaani
busulfaani 0,8 tai 1,1 mg/kg IV päivinä -5 - -2
Muut nimet:
  • Myerlan
Biologinen: Kantasolujen siirto

Luovuttajien ulkopuolinen luuydin kerätään tavalliseen tapaan käyttämällä kansallisen ydinluovuttajaohjelman määrittämiä parametreja. Vähintään 3 x 10^8 tumallista solua/kg vastaanottajan painoa kerätään tavoitteena ≥ 5 x 10^8 tumallista solua/kg vastaanottajan painoa.

Napanuoraveren valinta tehdään nykyisen Minnesotan yliopiston napanuoraveren yksikön valintaalgoritmin mukaan. Vähimmäissoluannoksen saamiseksi voidaan käyttää yhtä tai kahta yksikköä. Yhden siirrettäväksi valitun UCB-yksikön tulee sisältää ≥ 3,5 x 10^7 tumallista solua/kg vastaanottajan painoa perustuen solujen määrään kylmäsäilytyksen aikana, ja molempien yksiköiden yhdistetyn soluannoksen on oltava > 5,0 x 10^7 tumallista solua /kg.

Lääke: Busulfaani
busulfaani 0,8 tai 1,1 mg/kg IV päivinä -9 - -6
Muut nimet:
  • Myerlan
Lääke: Fludarabiinifosfaatti 40 mg
40 mg/m^2 IV päivinä -5 - -2 (lapsille < 6 kuukautta ja/tai < 10 kg, annos 1,33 mg/kg)
Muut nimet:
  • Fludara
Muut: Varsi C: Alennettu intensiteetin ilmastointi
Käytetään potilaille, joilla on sairauksia, mukaan lukien HLH. Saa alemtutsumabia 0,2 mg/kg suonensisäisesti (IV) päivinä -14 - -10, fludarabiinifosfaattia 30 mg/m^2 IV päivinä -8 - -4, melfalaania 140 mg/m^2 IV päivänä -3 ja kantasoluja infuusio päivänä 0.
Biologinen: Kantasolujen siirto

Luovuttajien ulkopuolinen luuydin kerätään tavalliseen tapaan käyttämällä kansallisen ydinluovuttajaohjelman määrittämiä parametreja. Vähintään 3 x 10^8 tumallista solua/kg vastaanottajan painoa kerätään tavoitteena ≥ 5 x 10^8 tumallista solua/kg vastaanottajan painoa.

Napanuoraveren valinta tehdään nykyisen Minnesotan yliopiston napanuoraveren yksikön valintaalgoritmin mukaan. Vähimmäissoluannoksen saamiseksi voidaan käyttää yhtä tai kahta yksikköä. Yhden siirrettäväksi valitun UCB-yksikön tulee sisältää ≥ 3,5 x 10^7 tumallista solua/kg vastaanottajan painoa perustuen solujen määrään kylmäsäilytyksen aikana, ja molempien yksiköiden yhdistetyn soluannoksen on oltava > 5,0 x 10^7 tumallista solua /kg.

Lääke: Melphalan
140 mg/m^2 IV päivänä -3
Muut nimet:
  • Alkeran
Lääke: Alemtutsumabi 0,2 mg
0,2 mg/kg suonensisäisesti (IV) päivinä -14 - -10
Muut nimet:
  • Camppath 1-H
Lääke: Fludarabiinifosfaatti 30 mg
fludarabiini 30 mg/m^2 IV päivinä -8 - -4
Muut nimet:
  • Fludara
Muut: Käsivarsi D: Ei valmistelevaa hoito-ohjelmaa
Käytetään potilaille, joilla on täydellinen SCID-fenotyyppi ja joilla ei ole todisteita äidin istutuksesta tai jäännösimmuunitoiminnasta ja jotka saavat kantasolusiirtonsa genotyyppisesti vastaavalta luovuttajalta.
Biologinen: Kantasolujen siirto

Luovuttajien ulkopuolinen luuydin kerätään tavalliseen tapaan käyttämällä kansallisen ydinluovuttajaohjelman määrittämiä parametreja. Vähintään 3 x 10^8 tumallista solua/kg vastaanottajan painoa kerätään tavoitteena ≥ 5 x 10^8 tumallista solua/kg vastaanottajan painoa.

Napanuoraveren valinta tehdään nykyisen Minnesotan yliopiston napanuoraveren yksikön valintaalgoritmin mukaan. Vähimmäissoluannoksen saamiseksi voidaan käyttää yhtä tai kahta yksikköä. Yhden siirrettäväksi valitun UCB-yksikön tulee sisältää ≥ 3,5 x 10^7 tumallista solua/kg vastaanottajan painoa perustuen solujen määrään kylmäsäilytyksen aikana, ja molempien yksiköiden yhdistetyn soluannoksen on oltava > 5,0 x 10^7 tumallista solua /kg.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Neutrofiilien istutus
Aikaikkuna: Päivä 42
Neutrofiilien istutus määritellään kolmen peräkkäisen päivän ensimmäisenä päivänä, jolloin neutrofiilien määrä (absoluuttinen neutrofiilien määrä) on 500 solua/mm3 (0,5 x 109/l) tai suurempi.
Päivä 42

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Siirteen epäonnistumisen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä 100
Siirteen epäonnistuminen määritellään luovutettujen solujen hylkäämiseksi. Luovutetut solut eivät tuota uusia valkosoluja, punasoluja ja verihiutaleita.
Päivä 100
Kimerismin esiintyvyys
Aikaikkuna: Päivä 100, 6 kuukautta, 1 vuosi
luuydinsiirron tila, jossa luuydin ja isäntäsolut ovat yhteensopivia ilman merkkejä siirrännäishyljintäsairaudesta.
Päivä 100, 6 kuukautta, 1 vuosi
Akuutin siirrännäis-isäntätaudin ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä 100
Akuutti siirrännäis-isäntätauti on vakava lyhytaikainen komplikaatio, joka syntyy infuusiossa luovuttajasoluja vieraaseen isäntään.
Päivä 100
Kroonisen siirrännäis-isäntätaudin ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta ja 1 vuosi
Krooninen siirrännäis-isäntätauti on vakava pitkäaikainen komplikaatio, joka syntyy infuusiossa luovuttajasoluja vieraaseen isäntään.
6 kuukautta ja 1 vuosi
Elinsiirtoihin liittyvän kuolleisuuden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Elinsiirron alalla toksisuus on korkea, ja kaikki kuolemat ilman aikaisempaa relapsia tai etenemistä katsotaan yleensä liittyvät siirtoon.
6 kuukautta
Tautiton selviytyminen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
aika, jonka hoidon päättymisen jälkeen potilas selviää ilman kyseisen syövän tai muun syövän merkkejä tai oireita. Kliinisessä tutkimuksessa taudista vapaan eloonjäämisen mittaaminen on yksi tapa nähdä, kuinka hyvin uusi hoito toimii.
6 kuukautta
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Kokonaiseloonjäämisaika määritellään ajaksi rekisteröinnistä kuolemaan tai sensuroidaan viimeisen dokumentoidun kontaktin päivämääränä, kun potilaat ovat vielä elossa.
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Tutkijat

  • Päätutkija: Christen Ebens, MD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 4. syyskuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 25. heinäkuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 26. heinäkuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 27. heinäkuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Perjantai 26. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2012OC055
  • MT2012-10C (Muu tunniste: Blood and Marrow Transplantation Program)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Yleinen muuttuva immuunipuutos

Kliiniset tutkimukset Alemtutsumabi 0,3 mg

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Philippines

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa