Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток пациентам с первичными иммунодефицитами

25 января 2024 г. обновлено: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Это стандартное руководство по лечению аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) у пациентов с первичным иммунодефицитом.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

На основании диагноза и клинического анамнеза будет определен наиболее подходящий режим на основе следующих планов подготовки:

Группа A: полностью миелоаблативная подготовительная схема, группа B: абляционная препаративная схема со сниженной токсичностью, группа C: кондиционирование пониженной интенсивности, группа D: без препаративной схемы

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

30

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Christen Ebens, MD
  • Номер телефона: 612-626-2778
  • Электронная почта: ebens012@umn.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Рекрутинг
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Контакт:
          • Christen Ebens, MD
          • Номер телефона: 612-626-2778
          • Электронная почта: ebens012@umn.edu
        • Главный следователь:
          • Christen Ebens, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 50 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика иммунодефицита или гистиоцитарного расстройства, включая следующее:

    • Тяжелый комбинированный иммунодефицит (ТКИД - все варианты)
    • Вторая трансплантация костного мозга (ТКМ) при ТКИН (после отторжения трансплантата)
    • Синдром Оменна
    • Ретикулярная дисгенезия
    • Синдром Вискотта-Олдрича
    • Дефицит главного комплекса гистосовместимости (MHC) II класса (синдром голых лимфоцитов)
    • Синдром гипер-IgM (дефицит лиганда CD40)
    • Общий вариабельный иммунодефицит (ОВИН) с тяжелым фенотипом
    • Хроническая гранулематозная болезнь (ХГБ)
    • Другие тяжелые комбинированные иммунодефициты (CID)
    • Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (ГЛГ)
    • Х-сцепленное лимфопролиферативное заболевание (XLP)
    • Синдром Чедиака-Хигаси (CHS)
    • Синдром Гришелли
    • Лангергансоклеточный гистиоцитоз (LCH)

  • Приемлемые источники стволовых клеток включают:

    • HLA-идентичный или совпадающий по 1 антигену донор-родственник, имеющий право быть донором костного мозга
    • HLA-идентичный или до 1 антигена несовместимого неродственного донора BM
    • Донорская пуповинная кровь братьев и сестер с приемлемым соответствием HLA и дозой клеток в соответствии с действующими институциональными стандартами
    • Единичная неродственная порция пуповинной крови с несовпадением антигенов 0-2 и минимальной дозой клеток >5 x 10^7 ядерных клеток/кг в соответствии с действующими руководящими принципами учреждения

    • Двойные неродственные единицы пуповинной крови, которые:

      • до 2 антигенов, несовместимых с пациентом
      • до 2 антигенов, несовместимых друг с другом
      • минимальная клеточная доза по крайней мере одной единичной единицы должна составлять ≥ 3,5 x 10^7 ядерных клеток/кг
      • комбинированная доза обеих единиц должна обеспечивать общую клеточную дозу ≥ 5 x 10^7 ядерных клеток/кг.
  • Возраст: от 0 до 50 лет
  • Адекватная функция органов и функциональное состояние.

Критерий исключения

  • беременные или кормящие грудью
  • активная, неконтролируемая инфекция и/или ВИЧ-положительный
  • острый гепатит или признаки умеренного или тяжелого портального фиброза или цирроза печени при биопсии

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Группа A: полностью миелоаблативная схема
Для использования у пациентов с заболеваниями, включая синдром Вискотта-Олдрича, дефицит MHC класса II, гипоморфный SCID и т. д. Получает алемтузумаб 0,3 мг/кг внутривенно (в/в) в дни с -12 по -10, циклофосфамид 50 мг/кг в/в плюс MESNA в дни -9-6, бусульфан 0,8 или 1,1 мг/кг внутривенно в дни с -5 по -2 и инфузия стволовых клеток в день 0.
Лекарство: Алемтузумаб 0,3 мг
0,3 мг/кг внутривенно (в/в) в дни с -12 по -10
Другие имена:
  • Кампат-1Н
Лекарство: Циклофосфамид
циклофосфамид 50 мг/кг в/в в дни с -9 по -6
Другие имена:
  • Цитоксан
Лекарство: Бусульфан
бусульфан 0,8 или 1,1 мг/кг в/в в дни с -5 по -2
Другие имена:
  • Мирлан
Биологический: Трансплантация стволовых клеток

Костный мозг неродственного донора будет собираться обычным способом с использованием установленных параметров, определенных Национальной программой доноров костного мозга. Будет собрано минимум 3 x 10^8 ядерных клеток/кг веса реципиента с целью ≥ 5 x 10^8 ядросодержащих клеток/кг веса реципиента.

Отбор пуповинной крови будет осуществляться в соответствии с текущим алгоритмом выбора единиц пуповинной крови Университета Миннесоты. Для получения минимальной дозы клеток можно использовать одну или две единицы. Одна из единиц UCB, выбранная для трансплантации, должна содержать ≥ 3,5 x 10 ^ 7 ядерных клеток / кг веса реципиента в зависимости от количества клеток во время криоконсервации, а общая комбинированная клеточная доза обеих единиц должна быть > 5,0 x 10 ^ 7 ядерных клеток. /кг.

Лекарство: Бусульфан
бусульфан 0,8 или 1,1 мг/кг в/в в дни с -9 по -6
Другие имена:
  • Мирлан
Лекарство: МЕСНА
осуществляется в соответствии со стандартным институциональным протоколом.
Другие имена:
  • Меснекс
  • меркаптоэтансульфонат Na (Na является символом натрия)
Другой: Группа B: абляционная схема со сниженной токсичностью
Для использования у пациентов с заболеваниями, включая SCID, CGD, CHS и другие CID. Получает алемтузумаб 0,3 мг/кг внутривенно (в/в) в дни с -12 по -10, бусульфан 0,8 или 1,1 мг/кг в/в в дни с -9 по -6, флударабин фосфат 40 мг/м^2 в/в в дни с -5 по -2. и инфузия стволовых клеток в день 0.
Лекарство: Алемтузумаб 0,3 мг
0,3 мг/кг внутривенно (в/в) в дни с -12 по -10
Другие имена:
  • Кампат-1Н
Лекарство: Бусульфан
бусульфан 0,8 или 1,1 мг/кг в/в в дни с -5 по -2
Другие имена:
  • Мирлан
Биологический: Трансплантация стволовых клеток

Костный мозг неродственного донора будет собираться обычным способом с использованием установленных параметров, определенных Национальной программой доноров костного мозга. Будет собрано минимум 3 x 10^8 ядерных клеток/кг веса реципиента с целью ≥ 5 x 10^8 ядросодержащих клеток/кг веса реципиента.

Отбор пуповинной крови будет осуществляться в соответствии с текущим алгоритмом выбора единиц пуповинной крови Университета Миннесоты. Для получения минимальной дозы клеток можно использовать одну или две единицы. Одна из единиц UCB, выбранная для трансплантации, должна содержать ≥ 3,5 x 10 ^ 7 ядерных клеток / кг веса реципиента в зависимости от количества клеток во время криоконсервации, а общая комбинированная клеточная доза обеих единиц должна быть > 5,0 x 10 ^ 7 ядерных клеток. /кг.

Лекарство: Бусульфан
бусульфан 0,8 или 1,1 мг/кг в/в в дни с -9 по -6
Другие имена:
  • Мирлан
Лекарство: Флударабин фосфат 40 мг
40 мг/м^2 внутривенно в дни с -5 по -2 (для детей < 6 месяцев и/или < 10 кг массы тела доза 1,33 мг/кг)
Другие имена:
  • Флудара
Другой: Группа C: кондиционирование пониженной интенсивности
Для использования у пациентов с заболеваниями, включая ГЛГ. Получает алемтузумаб 0,2 мг/кг внутривенно (в/в) в дни с -14 по -10, флударабин фосфат 30 мг/м2 в/в в дни с -8 по -4, мелфалан 140 мг/м2 в/в в день -3 и стволовые клетки инфузии в день 0.
Биологический: Трансплантация стволовых клеток

Костный мозг неродственного донора будет собираться обычным способом с использованием установленных параметров, определенных Национальной программой доноров костного мозга. Будет собрано минимум 3 x 10^8 ядерных клеток/кг веса реципиента с целью ≥ 5 x 10^8 ядросодержащих клеток/кг веса реципиента.

Отбор пуповинной крови будет осуществляться в соответствии с текущим алгоритмом выбора единиц пуповинной крови Университета Миннесоты. Для получения минимальной дозы клеток можно использовать одну или две единицы. Одна из единиц UCB, выбранная для трансплантации, должна содержать ≥ 3,5 x 10 ^ 7 ядерных клеток / кг веса реципиента в зависимости от количества клеток во время криоконсервации, а общая комбинированная клеточная доза обеих единиц должна быть > 5,0 x 10 ^ 7 ядерных клеток. /кг.

Лекарство: Мелфалан
140 мг/м^2 внутривенно в день -3
Другие имена:
  • Алкеран
Лекарство: Алемтузумаб 0,2 мг
0,2 мг/кг внутривенно (в/в) в дни с -14 по -10
Другие имена:
  • Кампат 1-H
Лекарство: Флударабин фосфат 30 мг
флударабин 30 мг/м^2 в/в в дни с -8 по -4
Другие имена:
  • Флудара
Другой: Группа D: без подготовительного режима
Для использования у пациентов с полным фенотипом SCID без признаков материнского приживления или остаточной иммунной функции, которым будет проведена трансплантация стволовых клеток от донора с генотипическим соответствием.
Биологический: Трансплантация стволовых клеток

Костный мозг неродственного донора будет собираться обычным способом с использованием установленных параметров, определенных Национальной программой доноров костного мозга. Будет собрано минимум 3 x 10^8 ядерных клеток/кг веса реципиента с целью ≥ 5 x 10^8 ядросодержащих клеток/кг веса реципиента.

Отбор пуповинной крови будет осуществляться в соответствии с текущим алгоритмом выбора единиц пуповинной крови Университета Миннесоты. Для получения минимальной дозы клеток можно использовать одну или две единицы. Одна из единиц UCB, выбранная для трансплантации, должна содержать ≥ 3,5 x 10 ^ 7 ядерных клеток / кг веса реципиента в зависимости от количества клеток во время криоконсервации, а общая комбинированная клеточная доза обеих единиц должна быть > 5,0 x 10 ^ 7 ядерных клеток. /кг.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Приживление нейтрофилов
Временное ограничение: День 42
Приживление нейтрофилов определяется как первый день из трех дней подряд, когда количество нейтрофилов (абсолютное количество нейтрофилов) составляет 500 клеток/мм3 (0,5 x 109/л) или выше.
День 42

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота отказа трансплантата
Временное ограничение: День 100
Отказ трансплантата определяется как неприятие донорских клеток. Пожертвованные клетки не производят новые лейкоциты, эритроциты и тромбоциты.
День 100
Заболеваемость химеризмом
Временное ограничение: День 100, 6 месяцев, 1 год
состояние при трансплантации костного мозга, при котором костный мозг и клетки-хозяева существуют совместимо без признаков реакции отторжения трансплантата против хозяина.
День 100, 6 месяцев, 1 год
Заболеваемость острой болезнью трансплантат против хозяина
Временное ограничение: День 100
Острая болезнь «трансплантат против хозяина» представляет собой тяжелое кратковременное осложнение, вызванное инфузией донорских клеток чужеродному хозяину.
День 100
Заболеваемость хронической болезнью трансплантат против хозяина
Временное ограничение: 6 месяцев и 1 год
Хроническая болезнь «трансплантат против хозяина» представляет собой тяжелое долговременное осложнение, вызванное инфузией донорских клеток чужеродному хозяину.
6 месяцев и 1 год
Смертность, связанная с трансплантацией
Временное ограничение: 6 месяцев
В области трансплантологии токсичность высока, и все смерти без предшествующего рецидива или прогрессирования обычно рассматриваются как связанные с трансплантацией.
6 месяцев
Выживание без болезней
Временное ограничение: 6 месяцев
период времени после окончания лечения, в течение которого пациент выживает без каких-либо признаков или симптомов этого рака или любого другого типа рака. В клинических испытаниях измерение безрецидивной выживаемости является одним из способов увидеть, насколько хорошо работает новое лечение.
6 месяцев
Общая выживаемость
Временное ограничение: 6 месяцев
Общая выживаемость будет определяться как время от регистрации до даты смерти или цензурируется на дату последнего задокументированного контакта для еще живых пациентов.
6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Следователи

  • Главный следователь: Christen Ebens, MD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 сентября 2012 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 июля 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 июля 2012 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

27 июля 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

26 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 января 2024 г.

Последняя проверка

1 января 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2012OC055
  • MT2012-10C (Другой идентификатор: Blood and Marrow Transplantation Program)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Алемтузумаб 0,3 мг

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Djibouti

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться