视觉对多巴胺替代的反应
2019年5月17日 更新者：University of Wisconsin, Madison
左旋多巴替代治疗对眼皮肤白化病患者视网膜功能的干预研究
该研究的目的是评估和记录被诊断患有白化病（多巴胺缺乏状态）的患者在口服左旋多巴/卡比多巴治疗后视觉表现和视网膜功能的生理和功能变化。
研究概览
详细说明
在这项研究中，研究人员提出，白化病患者的视网膜本身缺乏多巴胺，而视力改善是由于视网膜功能改善对缺乏的神经递质多巴胺作出反应而发生的。
本研究采用前测-后测设计，以确定视力改善是否是对缺乏症（多巴胺）的替代反应。
视网膜电图 (ERG) 测试和光学相干断层扫描 (OCT) 将是确认视力因视网膜功能改善而改善的关键决定因素，但不是主要结果数据。
主要结果指标将在治疗前、1 个月、3 个月和 4 个月时收集。
治疗 3 个月后，Snellen 在 logMAR 中测量的视力变化或扫描视觉诱发电位 (SVEP) 是主要结果。
患者包括 OCA1a 患者、OCA1b、OCA2 和未分类的眼皮肤白化病 (OCA)。
临床上已知 OCA1a 患者的视力最差，生理上酪氨酸酶功能（多巴胺产生）水平最低（或不存在）。
所有患者将接受左旋多巴/卡比多巴 4 毫克/千克/天的分三剂治疗。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Wisconsin
-
Madison、Wisconsin、美国、53705
- University of Wisconsin
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 眼皮肤白化病的临床诊断
- 年龄超过 3 岁且体重超过 25 磅。
排除标准：
- 仅眼部白化病
- 白化病以外的眼部病理学
- 神经系统疾病、心肌梗塞病史、临床抑郁症病史、妊娠
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
其他：左旋多巴/卡比多巴 4mg/kg/天
每日3次口服治疗药物
|
本研究将以意向治疗为目标。
符合研究纳入标准的任何人都将进入并接受研究药物。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
视力变化
大体时间：3个月
|
通过 Snellen 或 Sweep 视觉诱发电位 (SVEP) 在 logMAR 中测量的视力从基线到 3 个月的变化。
logMar 较低的值等于更好的视觉效果。
|
3个月
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
对比敏感度
大体时间：3个月
|
视觉/视网膜功能的辅助测试与对比敏感度测试。
对比敏感度测试衡量的是与黑暗相比，眼睛能够区分更精细和更精细的光增量。
此测试是一个图表，其中包含以水平线组织的不同大写字母。
对比度随每一行而降低。
该人将向下移动图表以确定他们可以看到的最低对比度。
|
3个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Michael C Struck, MD、University of Wisconsin, Madison
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2012年10月17日
初级完成 (实际的)
2018年4月12日
研究完成 (实际的)
2018年4月12日
研究注册日期
首次提交
2012年8月9日
首先提交符合 QC 标准的
2012年8月13日
首次发布 (估计)
2012年8月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年6月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年5月17日
最后验证
2019年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.