Resposta da visão à reposição de dopamina
17 de maio de 2019 atualizado por: University of Wisconsin, Madison
Estudo intervencional da reposição de levodopa na função retiniana em albinismo oculocutâneo
O objetivo do estudo é avaliar e documentar alterações fisiológicas e funcionais no desempenho visual e na função retiniana de pacientes diagnosticados com albinismo (um estado de deficiência de dopamina) após um tratamento oral com levodopa/carbidopa.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Neste estudo, os pesquisadores propõem que a própria retina no albinismo é deficiente em dopamina, e a melhora da visão ocorrerá como resultado da melhora da função da retina em resposta ao neurotransmissor deficiente dopamina.
Este estudo tem um desenho pré-teste-pós-teste para determinar se a melhora na visão é em resposta à substituição da deficiência (dopamina).
O teste de eletrorretinografia (ERG) e a tomografia de coerência óptica (OCT) serão determinantes críticos para confirmar a melhora da visão como resultado da melhora da função retiniana, mas não são dados de resultados primários.
As principais medidas de resultado serão coletadas no pré-tratamento, 1 mês, 3 meses e 4 meses.
A alteração na acuidade visual medida em logMAR por Snellen ou potencial evocado visual de varredura (SVEP) após 3 meses de tratamento é o resultado primário.
Os pacientes incluem pacientes com OCA1a, OCA1b, OCA2 e albinismo oculocutâneo (OCA) não classificado.
Os pacientes com OCA1a são clinicamente conhecidos por terem a pior visão e fisiologicamente têm os níveis mais baixos (ou ausentes) da função tirosinase (produção de dopamina).
Todos os pacientes serão tratados com Levodopa/carbidopa 4mg/kg/dia em três doses fracionadas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
20
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
- University of Wisconsin
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- diagnóstico clínico de albinismo oculocutâneo
- idade acima de 3 anos e peso acima de 25 libras.
Critério de exclusão:
- albinismo apenas ocular
- patologia ocular diferente do albinismo
- doença neurológica, história de infarto do miocárdio, história de depressão clínica, gravidez
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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OUTRO: Levodopa/carbidopa 4mg/kg/dia
Medicamento de tratamento tomado por via oral três vezes ao dia
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Este estudo terá como objetivo tratar.
Qualquer pessoa que se enquadre nos critérios de inclusão para o estudo será inserida e receberá o medicamento do estudo.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da Acuidade Visual
Prazo: 3 meses
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Alteração na acuidade visual desde a linha de base até 3 meses, medida em logMAR por potencial evocado visual de Snellen ou Sweep (SVEP).
valores mais baixos de logMar equivalem a um melhor resultado visual.
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3 meses
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sensibilidade de Contraste
Prazo: 3 meses
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Teste auxiliar da função visual/retiniana com teste de sensibilidade ao contraste.
O teste de sensibilidade ao contraste mede o quão bem os olhos podem distinguir entre incrementos de luz mais finos e mais finos em comparação com o escuro.
Este teste é um gráfico com diferentes letras maiúsculas organizadas em linhas horizontais.
O contraste diminui a cada linha.
A pessoa moverá o gráfico para baixo para determinar o menor nível de contraste que pode ver.
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3 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Michael C Struck, MD, University of Wisconsin, Madison
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
17 de outubro de 2012
Conclusão Primária (REAL)
12 de abril de 2018
Conclusão do estudo (REAL)
12 de abril de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de agosto de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de agosto de 2012
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
14 de agosto de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
11 de junho de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de maio de 2019
Última verificação
1 de maio de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças de pele
- Doenças oculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças de Pele Genéticas
- Doenças Oculares, Hereditárias
- Metabolismo, Erros Inatos
- Metabolismo de Aminoácidos, Erros Inatos
- Distúrbios de Pigmentação
- Hipopigmentação
- Albinismo
- Albinismo Oculocutâneo
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Neurotransmissores
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes de Dopamina
- Agentes antiparkinsonianos
- Agentes Antidiscinesia
- Inibidores da Descarboxilase de Aminoácidos Aromáticos
- Levodopa
- Carbidopa
Outros números de identificação do estudo
- 2016-1576
- 2012-0023 (OUTRO: Study team)
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