Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Visie Reactie op Dopamine-vervanging

17 mei 2019 bijgewerkt door: University of Wisconsin, Madison

Interventioneel onderzoek naar vervanging van levodopa op de retinale functie bij oculocutaan albinisme

Het doel van de studie is het evalueren en documenteren van fysiologische en functionele veranderingen in visuele prestaties en retinale functie van patiënten met de diagnose albinisme (een toestand van dopamine-deficiëntie) na een proef met orale behandeling met Levodopa/carbidopa.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

In deze studie stellen de onderzoekers voor dat het netvlies zelf bij albinisme een tekort heeft aan dopamine, en dat verbetering van het gezichtsvermogen zal optreden als gevolg van een verbeterde netvliesfunctie als reactie op de gebrekkige neurotransmitter dopamine. Deze studie heeft een pretest-posttestontwerp om te bepalen of verbetering van het gezichtsvermogen een reactie is op vervanging van een tekort (dopamine). De elektroretinografie (ERG) testen en optische coherentie tomografie (OCT) zullen kritische bepalende factoren zijn om de verbetering van het gezichtsvermogen te bevestigen als gevolg van een verbeterde retinale functie, maar zijn geen primaire uitkomstgegevens. De belangrijkste uitkomstmaten worden verzameld vóór de behandeling, 1 maand, 3 maanden en 4 maanden. Verandering in gezichtsscherpte zoals gemeten in logMAR door Snellen of sweep visual evoked potential (SVEP) na 3 maanden behandeling is het primaire resultaat. Patiënten omvatten OCA1a-patiënten, OCA1b, OCA2 en niet-geclassificeerd oculocutaan albinisme (OCA). Het is klinisch bekend dat OCA1a-patiënten het slechtste zicht hebben en fysiologisch de laagste (of afwezige) niveaus van tyrosinasefunctie (dopamineproductie). Alle patiënten zullen worden behandeld met Levodopa/Carbidopa 4 mg/kg/dag in drie verdeelde doses.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

20

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53705
        • University of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • klinische diagnose van oculocutaan albinisme
  • leeftijd ouder dan 3 en gewicht meer dan 25 lbs.

Uitsluitingscriteria:

  • oculair alleen albinisme
  • oculaire pathologie anders dan albinisme
  • neurologische aandoening, voorgeschiedenis van myocardinfarct, voorgeschiedenis van klinische depressie, zwangerschap

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
ANDER: Levodopa/carbidopa 4 mg/kg/dag
Behandelingsmedicijn driemaal daags oraal ingenomen
Geneesmiddel: Levodopa/carbidopa
Deze studie zal een intent-to-treat doel hebben. Iedereen die aan de inclusiecriteria voor het onderzoek voldoet, wordt ingeschreven en ontvangt het onderzoeksgeneesmiddel.
Andere namen:
  • Sinemet
  • Atamet
  • Parkopa

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van gezichtsscherpte
Tijdsspanne: 3 maanden
Verandering in gezichtsscherpte vanaf baseline tot 3 maanden zoals gemeten in logMAR door Snellen of Sweep visual evoked potential (SVEP). logMar lagere waarden staan ​​gelijk aan een beter visueel resultaat.
3 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Contrastgevoeligheid
Tijdsspanne: 3 maanden
Aanvullend testen van visuele/retinale functie met testen van contrastgevoeligheid. Contrastgevoeligheidstests meten hoe goed de ogen onderscheid kunnen maken tussen fijnere en fijnere lichte stappen in vergelijking met donker. Deze test is een grafiek met verschillende hoofdletters georganiseerd in horizontale lijnen. Het contrast neemt met elke lijn af. De persoon gaat omlaag op de kaart om het minste contrastniveau te bepalen dat ze kunnen zien.
3 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Wisconsin, Madison

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Michael C Struck, MD, University of Wisconsin, Madison

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

17 oktober 2012

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

12 april 2018

Studie voltooiing (WERKELIJK)

12 april 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 augustus 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 augustus 2012

Eerst geplaatst (SCHATTING)

14 augustus 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

11 juni 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 mei 2019

Laatst geverifieerd

1 mei 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2016-1576
  • 2012-0023 (ANDER: Study team)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren