Risposta visiva alla sostituzione della dopamina
17 maggio 2019 aggiornato da: University of Wisconsin, Madison
Studio interventistico della sostituzione della levodopa sulla funzione retinica nell'albinismo oculocutaneo
Lo scopo dello studio è valutare e documentare i cambiamenti fisiologici e funzionali nelle prestazioni visive e nella funzione retinica di pazienti con diagnosi di albinismo (uno stato di carenza di dopamina) a seguito di una sperimentazione di trattamento orale con Levodopa/carbidopa.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
In questo studio i ricercatori propongono che la retina stessa nell'albinismo sia carente di dopamina e che il miglioramento della vista si verificherà come risultato del miglioramento della funzione retinica in risposta al deficit del neurotrasmettitore dopamina.
Questo studio ha un disegno pretest-posttest per determinare se il miglioramento della vista è in risposta alla sostituzione della carenza (dopamina).
Il test dell'elettroretinografia (ERG) e la tomografia a coerenza ottica (OCT) saranno determinanti critici per confermare il miglioramento della vista come risultato del miglioramento della funzione retinica, ma non sono dati di outcome primari.
Le principali misure di esito saranno raccolte al pre-trattamento, 1 mese, 3 mesi e 4 mesi.
La variazione dell'acuità visiva misurata in logMAR da Snellen o lo sweep del potenziale evocato visivo (SVEP) dopo 3 mesi di trattamento è l'esito primario.
I pazienti includono pazienti con OCA1a, OCA1b, OCA2 e albinismo oculocutaneo non classificato (OCA).
È clinicamente noto che i pazienti con OCA1a hanno la vista peggiore e fisiologicamente hanno i livelli più bassi (o assenti) di funzione della tirosinasi (produzione di dopamina).
Tutti i pazienti saranno trattati con Levodopa/carbidopa 4 mg/kg/giorno in tre dosi divise.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
20
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
- University of Wisconsin
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
3 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- diagnosi clinica di albinismo oculocutaneo
- età superiore a 3 e peso superiore a 25 libbre.
Criteri di esclusione:
- solo albinismo oculare
- patologia oculare diversa dall'albinismo
- malattia neurologica, anamnesi di infarto del miocardio, anamnesi di depressione clinica, gravidanza
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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ALTRO: Levodopa/carbidopa 4 mg/kg/giorno
Farmaco terapeutico assunto per via orale tre volte al giorno
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Questo studio avrà l'intento di trattare l'obiettivo.
Chiunque soddisfi i criteri di inclusione per lo studio verrà inserito e riceverà il farmaco oggetto dello studio.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamento dell'acuità visiva
Lasso di tempo: 3 mesi
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Variazione dell'acuità visiva dal basale a 3 mesi misurata in logMAR da Snellen o Sweep potenziale evocato visivo (SVEP).
valori inferiori di logMar equivalgono a un risultato visivo migliore.
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3 mesi
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sensibilità al contrasto
Lasso di tempo: 3 mesi
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Test ausiliari della funzione visiva/retinica con test di sensibilità al contrasto.
Il test della sensibilità al contrasto misura quanto bene gli occhi possono distinguere tra incrementi di luce sempre più fini rispetto al buio.
Questo test è un grafico con diverse lettere maiuscole organizzate in linee orizzontali.
Il contrasto diminuisce con ogni riga.
La persona si sposterà lungo il grafico per determinare il livello minimo di contrasto che può vedere.
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3 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Michael C Struck, MD, University of Wisconsin, Madison
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
17 ottobre 2012
Completamento primario (EFFETTIVO)
12 aprile 2018
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
12 aprile 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 agosto 2012
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 agosto 2012
Primo Inserito (STIMA)
14 agosto 2012
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
11 giugno 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 maggio 2019
Ultimo verificato
1 maggio 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie della pelle
- Malattie degli occhi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie della pelle, genetiche
- Malattie degli occhi, ereditarie
- Metabolismo, errori congeniti
- Metabolismo degli aminoacidi, errori congeniti
- Disturbi della pigmentazione
- Ipopigmentazione
- Albinismo
- Albinismo, oculocutaneo
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Inibitori enzimatici
- Agenti dopaminergici
- Agenti antiparkinson
- Agenti anti-discinesia
- Inibitori della decarbossilasi degli amminoacidi aromatici
- Levodopa
- Carbidopa
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2016-1576
- 2012-0023 (ALTRO: Study team)
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