Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Odpowiedź wzroku na wymianę dopaminy

17 maja 2019 zaktualizowane przez: University of Wisconsin, Madison

Interwencyjne badanie wymiany lewodopy na funkcję siatkówki w albinizmie oczno-skórnym

Celem pracy jest ocena i dokumentacja zmian fizjologicznych i czynnościowych w sprawności wzrokowej i funkcji siatkówki u pacjentów z rozpoznaniem albinizmu (stan niedoboru dopaminy) po próbie doustnego leczenia lewodopą/karbidopą.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W tym badaniu badacze sugerują, że sama siatkówka w albinizmie ma niedobór dopaminy, a poprawa widzenia nastąpi w wyniku poprawy funkcji siatkówki w odpowiedzi na niedobór neuroprzekaźnika dopaminy. To badanie ma konstrukcję testu wstępnego i posttestowego w celu ustalenia, czy poprawa widzenia jest odpowiedzią na uzupełnienie niedoboru (dopaminy). Testy elektroretinograficzne (ERG) i optyczna tomografia koherentna (OCT) będą kluczowymi wyznacznikami potwierdzającymi poprawę widzenia w wyniku poprawy funkcji siatkówki, ale nie są podstawowymi danymi końcowymi. Główne pomiary wyników zostaną zebrane przed leczeniem, po 1 miesiącu, 3 miesiącach i 4 miesiącach. Pierwszorzędowym wynikiem leczenia jest zmiana ostrości wzroku mierzona metodą logMAR metodą Snellena lub metodą SVEP po 3 miesiącach leczenia. Pacjenci obejmują pacjentów z OCA1a, OCA1b, OCA2 i niesklasyfikowanego albinizmu oczno-skórnego (OCA). Klinicznie wiadomo, że pacjenci z OCA1a mają najgorszy wzrok, a fizjologicznie mają najniższe (lub nieobecne) poziomy funkcji tyrozynazy (wytwarzanie dopaminy). Wszyscy pacjenci będą leczeni lewodopą/karbidopą w dawce 4 mg/kg mc./dobę w trzech dawkach podzielonych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705
        • University of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • diagnostyka kliniczna bielactwa oczno-skórnego
  • wiek powyżej 3 lat i waga powyżej 25 funtów.

Kryteria wyłączenia:

  • albinizm tylko oczny
  • patologia oka inna niż bielactwo
  • choroba neurologiczna, zawał mięśnia sercowego w wywiadzie, depresja kliniczna w wywiadzie, ciąża

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
INNY: Lewodopa/karbidopa 4 mg/kg/dzień
Lek leczniczy przyjmowany doustnie trzy razy dziennie
Lek: Lewodopa/karbidopa
To badanie będzie miało na celu leczenie celu. Każdy, kto spełnia kryteria włączenia do badania, zostanie włączony i otrzyma badany lek.
Inne nazwy:
  • Sinemet
  • Atamet
  • Parcopa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana ostrości wzroku
Ramy czasowe: 3 miesiące
Zmiana ostrości wzroku od wartości początkowej do 3 miesięcy, mierzona w logMAR metodą Snellena lub Sweep wzrokowego potencjału wywołanego (SVEP). niższe wartości logMar oznaczają lepszy efekt wizualny.
3 miesiące

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czułość kontrastu
Ramy czasowe: 3 miesiące
Dodatkowe badanie funkcji wzrokowych/siatkówkowych z badaniem wrażliwości na kontrast. Badanie wrażliwości na kontrast mierzy, jak dobrze oczy rozróżniają drobniejsze i drobniejsze przyrosty światła w porównaniu z ciemnością. Ten test to wykres z różnymi dużymi literami ułożonymi w poziome linie. Kontrast zmniejsza się z każdą linią. Osoba przesunie się w dół wykresu, aby określić najmniejszy poziom kontrastu, jaki widzi.
3 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Wisconsin, Madison

Śledczy

  • Główny śledczy: Michael C Struck, MD, University of Wisconsin, Madison

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

17 października 2012

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

12 kwietnia 2018

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

12 kwietnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 sierpnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 sierpnia 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

14 sierpnia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

11 czerwca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 maja 2019

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2016-1576
  • 2012-0023 (INNY: Study team)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj