Reakce zraku na náhradu dopaminu
17. května 2019 aktualizováno: University of Wisconsin, Madison
Intervenční studie náhrady levodopy na funkci sítnice u okulokutánního albinismu
Účelem studie je vyhodnotit a zdokumentovat fyziologické a funkční změny ve zrakové výkonnosti a funkci sítnice u pacientů s diagnózou albinismus (stav nedostatku dopaminu) po studii perorální léčby levodopou/karbidopou.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
V této studii vědci předpokládají, že samotná sítnice při albinismu je nedostatečná v dopaminu a ke zlepšení zraku dojde v důsledku zlepšené funkce sítnice v reakci na nedostatečný neurotransmiter dopamin.
Tato studie má design před testem a po testu, aby se zjistilo, zda je zlepšení vidění v reakci na nahrazení nedostatku (dopamin).
Testování elektroretinografie (ERG) a optická koherentní tomografie (OCT) budou rozhodujícími determinanty pro potvrzení zlepšení zraku v důsledku zlepšené funkce sítnice, ale nejsou primárními výstupními údaji.
Hlavní výsledky měření budou shromážděny před léčbou, 1 měsíc, 3 měsíce a 4 měsíce.
Primárním výsledkem je změna zrakové ostrosti měřená Snellenem v logMAR nebo SVEP (sweep visual evoked potential) po 3 měsících léčby.
Mezi pacienty patří pacienti s OCA1a, OCA1b, OCA2 a neklasifikovaný okulokutánní albinismus (OCA).
U pacientů s OCA1a je klinicky známo, že mají nejhorší vidění a fyziologicky mají nejnižší (nebo chybějící) hladiny funkce tyrosinázy (produkce dopaminu).
Všichni pacienti budou léčeni přípravkem Levodopa/karbidopa 4 mg/kg/den ve třech dílčích dávkách.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
20
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
- University of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- klinická diagnóza okulokutánního albinismu
- věk nad 3 roky a hmotnost nad 25 liber.
Kritéria vyloučení:
- oční pouze albinismus
- oční patologie jiná než albinismus
- neurologické onemocnění, infarkt myokardu v anamnéze, klinická deprese v anamnéze, těhotenství
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
JINÝ: Levodopa/karbidopa 4 mg/kg/den
Lék užívaný perorálně třikrát denně
|
Tato studie bude mít záměr léčit cíl.
Každý, kdo splňuje kritéria pro zařazení do studie, bude zařazen a obdrží studovaný lék.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna zrakové ostrosti
Časové okno: 3 měsíce
|
Změna zrakové ostrosti od výchozí hodnoty do 3 měsíců měřená v logMAR pomocí Snellen nebo Sweep visual evoked potential (SVEP).
nižší hodnoty logMar znamenají lepší vizuální výsledek.
|
3 měsíce
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kontrastní citlivost
Časové okno: 3 měsíce
|
Doplňkové testování zrakové/retinální funkce s testováním kontrastní citlivosti.
Testování kontrastní citlivosti měří, jak dobře oči dokážou rozlišit jemnější a jemnější přírůstky světla ve srovnání s tmavým.
Tento test je graf s různými velkými písmeny uspořádanými do vodorovných čar.
Kontrast se snižuje s každým řádkem.
Osoba se posune v grafu dolů, aby určila nejnižší úroveň kontrastu, kterou může vidět.
|
3 měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Michael C Struck, MD, University of Wisconsin, Madison
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
17. října 2012
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
12. dubna 2018
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
12. dubna 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. srpna 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. srpna 2012
První zveřejněno (ODHAD)
14. srpna 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
11. června 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. května 2019
Naposledy ověřeno
1. května 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Kožní choroby
- Oční nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Kožní onemocnění, genetické
- Oční choroby, dědičné
- Metabolismus, vrozené chyby
- Metabolismus aminokyselin, vrozené chyby
- Pigmentační poruchy
- Hypopigmentace
- Albinismus
- Albinismus, okulokutánní
- Fyziologické účinky léků
- Neurotransmiterové látky
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Dopaminové látky
- Antiparkinsonoví agenti
- Činidla proti dyskinézi
- Inhibitory dekarboxylázy aromatických aminokyselin
- Levodopa
- Carbidopa
Další identifikační čísla studie
- 2016-1576
- 2012-0023 (JINÝ: Study team)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .