Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Synsrespons på dopaminerstatning

17. maj 2019 opdateret af: University of Wisconsin, Madison

Interventionel undersøgelse af levodopa-erstatning på nethindefunktion i okulokutan albinisme

Formålet med undersøgelsen er at evaluere og dokumentere fysiologiske og funktionelle ændringer i visuel ydeevne og retinal funktion hos patienter diagnosticeret med albinisme (en dopaminmangeltilstand) efter et forsøg med oral Levodopa/carbidopa-behandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I denne undersøgelse foreslår efterforskerne, at nethinden selv i albinisme er mangelfuld i dopamin, og synsforbedring vil forekomme som et resultat af forbedret nethindefunktion som reaktion på den mangelfulde neurotransmitter dopamin. Denne undersøgelse har et prætest-posttest-design for at afgøre, om forbedring af synet er en reaktion på erstatning af mangel (dopamin). Elektroretinografi (ERG)-testning og optisk kohærenstomografi (OCT) vil være kritiske determinanter for at bekræfte synsforbedring som et resultat af forbedret nethindefunktion, men er ikke primære resultatdata. De vigtigste resultatmål vil blive indsamlet ved forbehandling, 1 måned, 3 måneder og 4 måneder. Ændring i synsskarphed målt i logMAR af Snellen eller sweep visual evoked potential (SVEP) efter 3 måneders behandling er det primære resultat. Patienterne omfatter OCA1a-patienter, OCA1b, OCA2 og uklassificeret okulokutan albinisme (OCA). OCA1a-patienter er klinisk kendt for at have det dårligste syn og fysiologisk har de laveste (eller fraværende) niveauer af tyrosinasefunktion (dopaminproduktion). Alle patienter vil blive behandlet med Levodopa/carbidopa 4 mg/kg/dag i tre opdelte doser.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
        • University of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • klinisk diagnose af okulokutan albinisme
  • alder over 3 og vægt over 25 lbs.

Ekskluderingskriterier:

  • kun okulær albinisme
  • anden øjenpatologi end albinisme
  • neurologisk sygdom, historie med myokardieinfarkt, historie med klinisk depression, graviditet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ANDET: Levodopa/carbidopa 4mg/kg/dag
Behandling lægemiddel taget oralt tre gange dagligt
Medicin: Levodopa/carbidopa
Denne undersøgelse vil have en intention om at behandle mål. Enhver, der passer til inklusionskriterierne for undersøgelsen, vil blive optaget og modtage undersøgelseslægemidlet.
Andre navne:
  • Sinemet
  • Atamet
  • Parcopa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af synsskarphed
Tidsramme: 3 måneder
Ændring i synsskarphed fra baseline til 3 måneder målt i logMAR af Snellen eller Sweep Visual evoked potential (SVEP). logMar lavere værdier er lig med bedre visuelt resultat.
3 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kontrastfølsomhed
Tidsramme: 3 måneder
Supplerende test af syns-/nethindefunktion med kontrastfølsomhedstest. Kontrastfølsomhedstest måler, hvor godt øjnene kan skelne mellem finere og finere lystrin sammenlignet med mørke. Denne test er et diagram med forskellige store bogstaver organiseret i vandrette linjer. Kontrasten falder for hver linje. Personen vil bevæge sig ned i diagrammet for at bestemme det mindste niveau af kontrast, de kan se.
3 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Wisconsin, Madison

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Michael C Struck, MD, University of Wisconsin, Madison

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

17. oktober 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

12. april 2018

Studieafslutning (FAKTISKE)

12. april 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. august 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. august 2012

Først opslået (SKØN)

14. august 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

11. juni 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. maj 2019

Sidst verificeret

1. maj 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2016-1576
  • 2012-0023 (ANDET: Study team)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Levodopa/carbidopa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner