Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Synsrespons på dopaminerstatning

17. mai 2019 oppdatert av: University of Wisconsin, Madison

Intervensjonsstudie av levodopa-erstatning på netthinnefunksjon ved okulokutan albinisme

Formålet med studien er å evaluere og dokumentere fysiologiske og funksjonelle endringer i visuell ytelse og netthinnefunksjon hos pasienter diagnostisert med albinisme (en dopaminmangeltilstand) etter en utprøving av oral Levodopa/karbidopa-behandling.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

I denne studien foreslår etterforskerne at netthinnen i seg selv i albinisme er mangelfull på dopamin, og synsforbedring vil oppstå som et resultat av forbedret netthinnefunksjon som respons på den mangelfulle nevrotransmitteren dopamin. Denne studien har et pre-test-posttest-design for å avgjøre om forbedring i synet er som svar på erstatning av mangel (dopamin). Elektroretinografi (ERG)-testing og optisk koherenstomografi (OCT) vil være kritiske determinanter for å bekrefte synsforbedring som et resultat av forbedret netthinnefunksjon, men er ikke primære resultatdata. Hovedresultatmål vil bli samlet inn ved forbehandling, 1 måned, 3 måneder og 4 måneder. Endring i synsskarphet målt i logMAR av Snellen eller sweep visual evoked potential (SVEP) etter 3 måneders behandling er det primære resultatet. Pasienter inkluderer OCA1a-pasienter, OCA1b, OCA2 og uklassifisert okulokutan albinisme (OCA). OCA1a-pasienter er klinisk kjent for å ha dårligst syn, og fysiologisk har de laveste (eller fraværende) nivåene av tyrosinasefunksjon (dopaminproduksjon). Alle pasienter vil bli behandlet med Levodopa/karbidopa 4 mg/kg/dag fordelt på tre doser.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53705
        • University of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • klinisk diagnose av okulokutan albinisme
  • alder over 3 og vekt over 25 lbs.

Ekskluderingskriterier:

  • okulær albinisme
  • annen øyepatologi enn albinisme
  • nevrologisk sykdom, historie med hjerteinfarkt, historie med klinisk depresjon, graviditet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
ANNEN: Levodopa/karbidopa 4mg/kg/dag
Behandlingsmiddel tatt oralt tre ganger daglig
Legemiddel: Levodopa/karbidopa
Denne studien vil ha en hensikt å behandle mål. Alle som passer inklusjonskriteriene for studien vil bli registrert og motta studiemedisin.
Andre navn:
  • Sinemet
  • Atamet
  • Parcopa

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring av synsskarphet
Tidsramme: 3 måneder
Endring i synsskarphet fra baseline til 3 måneder målt i logMAR av Snellen eller Sweep visual evoked potential (SVEP). logMar lavere verdier tilsvarer bedre visuelt resultat.
3 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kontrastfølsomhet
Tidsramme: 3 måneder
Hjelpetesting av visuell/retinal funksjon med kontrastfølsomhetstesting. Kontrastfølsomhetstesting måler hvor godt øynene kan skille mellom finere og finere lysintervaller sammenlignet med mørke. Denne testen er et diagram med forskjellige store bokstaver organisert i horisontale linjer. Kontrasten avtar for hver linje. Personen vil bevege seg nedover i diagrammet for å bestemme det minste kontrastnivået de kan se.
3 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Wisconsin, Madison

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Michael C Struck, MD, University of Wisconsin, Madison

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

17. oktober 2012

Primær fullføring (FAKTISKE)

12. april 2018

Studiet fullført (FAKTISKE)

12. april 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. august 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. august 2012

Først lagt ut (ANSLAG)

14. august 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

11. juni 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. mai 2019

Sist bekreftet

1. mai 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2016-1576
  • 2012-0023 (ANNEN: Study team)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere