使用 FBS0701 (SSP-004184) 对输血铁超载儿童、青少年和成人进行的研究
2021年6月11日 更新者：Shire
使用 SSP-004184 (SPD602) 对输血铁超载儿童、青少年和成人进行的 2 期、开放标签、多中心、扩展安全性和耐受性研究
这项扩展研究的目的是评估 SSP-004184AQ 在输血铁过载患者中的作用，并提供有关长期安全性和有效性的数据。
SSP-004184AQ 是一种正在开发的铁螯合剂，用于输血铁过载患者的长期每日口服给药
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
30
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Cagliari、意大利、09121
- Ospedale Regionale Microcitemie
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Genova、意大利、16128
- Ospedale Galliera
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Torino
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Orbassano、Torino、意大利、10043
- San Luigi Hospital Thalassemia Centre
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Bangkok、泰国、10700
- Siriraj Hospital, Mahidol University
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California
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Oakland、California、美国、94609
- Children's Hospital Oakland
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Children's Hospital of Boston
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London、英国、N19 5NF
- Whittington Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 受试者和/或父母愿意并能够签署批准的知情同意书/和同意书（根据机构指南）。
- 完全遵守学习程序和限制的理解、能力和意愿。
- 已完成先前的 SSP-004184AQ 研究或提前中止（经研究者和夏尔医生同意）其中一项 SSP-004184AQ 研究。
如果适用，女性受试者应该是：
- 绝经后（自发性闭经连续 12 个月），或
- 手术无菌，或
有生育能力的女性必须在第 1 天给药前的资格和登记访问中进行阴性尿妊娠试验。有生育能力的女性必须同意放弃可能导致怀孕的性活动或同意使用可接受的方法的避孕。
对于未直接从饲养方案过渡并已开始使用 SSP-004184AQ 以外的螯合剂治疗的受试者：
- 愿意在第一次服用 SSP-004184AQ 之前停止所有现有的铁螯合疗法至少 1 至 5 天。
（注：此纳入标准也适用于在饲养方案中接受除 SSP-004184AQ 以外的螯合剂的受试者。）
- 资格和登记访问时血清铁蛋白大于 500 ng/mL。
- 肝脏铁浓度 (LIC) 大于或等于 2.0 mg 铁/克（等效干重，肝脏），由 FerriScan® R2 MRI 在资格和登记访问（第 -28 天至第 -8 天）确定。
（注意：MRI 不可行的年轻受试者将仅根据血清铁蛋白被视为铁超载。） - 前 3 次输血前血红蛋白浓度的平均值大于或等于 7.5 g/dL。
排除：
- 不愿在 SSP-004184AQ 给药期间和最后一次给药后长达 24 小时内停止所有其他现有螯合疗法。
- 在之前的 FerroKin/Shire 赞助的 SSP-004184AQ 研究中有不合规的历史（不包括医学上允许的剂量暂停）。
- 心脏 MRI T2* 在资格和注册访问时小于 10.0 毫秒。
- 如果无法获得 MRI 信息，则心脏左心室射血分数在资格和入组访视时通过 MRI 低于 50% 或通过超声心动图低于当地确定的正常范围。
- 临床相关的口腔、心血管、胃肠道、内分泌、肺、神经、精神、免疫、骨髓、皮肤、肝、胆或肾功能障碍的证据，其中研究者或 Shire 研究医师认为，使用 SSP- 004184AQ 相对禁忌。
- 血小板计数低于 100,000/µL 或绝对中性粒细胞计数低于 1500/mm3 在资格审查和登记访问时。
- 对 SSP-004184AQ 配方中任何成分的已知敏感性。
- 怀孕或哺乳期的女性。
对于未直接从饲养方案过渡并已开始使用 SSP-004184AQ 以外的螯合剂治疗的受试者：
- 在 MRI 不可行的年轻受试者中，由研究者评估的严重心功能不全的证据。
- 在接受第一剂 SSP 004184AQ 之前的 30 天内非选择性住院。
- 对于大于或等于 18 岁的受试者：在资格和登记访问时 ALT 大于 200 IU/L。
或者 对于 18 岁以下的受试者：在资格和登记访问时 ALT 大于 180 IU/L。
-对于大于或等于 18 岁的受试者：严重肾功能不全的证据，例如血清肌酐高于正常上限 1.5 倍或蛋白尿每天大于 1 克或计算的肾小球滤过率小于 40 毫升/分钟.
或 对于小于 18 岁的受试者：明显肾功能不全的证据，例如，血清肌酐高于正常上限或每天蛋白尿大于 1 gm。
- 在接受第一剂 SSP-004184AQ 之前的 30 天内使用过任何研究药物。
- 在超声心动图或 MRI 筛查之前的 12 个月内心脏左心室射血分数低于当地确定的正常范围，或者在 MRI 基线测试时低于 50%（如果 MRI 信息不可用，超声心动图对于 LVEF 是可接受的）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：SSP-004814AQ
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8-75 mg/kg/d SSP-004184AQ 的长期扩展研究（相当于 7-68 mg/kg/d 游离酸或“活性”形式）
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 24 周（第 1 周期）Ferriscan® R2 肝铁浓度 (LIC) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 24 周（第 1 周期）
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SSP-004184 的功效通过确定 LIC 来评估。
使用 FerriScan R2 标准程序收集腹部磁共振成像 (MRI) 数据，并用于确定 LIC。
基线的负变化表明 LIC 降低。
一个周期由 8 次标准的 6 周访问组成，并且在研究期间每年重复这些周期。
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基线，第 24 周（第 1 周期）
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第 48 周（第 1 周期）Ferriscan® R2 肝铁浓度 (LIC) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 48 周（第 1 周期）
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SSP-004184 的功效通过确定 LIC 来评估。
使用 FerriScan R2 标准程序收集腹部 MRI 数据，并用于确定 LIC。
基线的负变化表明 LIC 降低。
一个周期由 8 次标准的 6 周访问组成，并且在研究期间每年重复这些周期。
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基线，第 48 周（第 1 周期）
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第 24 周（第 2 周期）Ferriscan® R2 肝铁浓度 (LIC) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 24 周（第 2 周期）
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SSP-004184 的功效通过确定 LIC 来评估。
使用 FerriScan R2 标准程序收集腹部 MRI 数据，并用于确定 LIC。
基线的负变化表明 LIC 降低。
一个周期由 8 次标准的 6 周访问组成，并且在研究期间每年重复这些周期。
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基线，第 24 周（第 2 周期）
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第 24 周（第 1 周期）心脏 T2* 值相对于基线的变化
大体时间：基线，第 24 周（第 1 周期）
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SSP-004184 的功效通过确定心脏铁负荷进行评估。
使用 T2* 标准程序收集心脏 MRI 数据，并用于确定铁负荷。
基线的负变化表明铁负荷增加。
一个周期由 8 次标准的 6 周访问组成，并且在研究期间每年重复这些周期。
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基线，第 24 周（第 1 周期）
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第 48 周时心脏 T2* 值相对于基线的变化（第 1 周期）
大体时间：基线，第 48 周（第 1 周期）
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SSP-004184 的功效通过确定心脏铁负荷进行评估。
使用 T2* 标准程序收集心脏 MRI 数据，并用于确定铁负荷。
基线的负变化表明铁负荷增加。
一个周期由 8 次标准的 6 周访问组成，并且在研究期间每年重复这些周期。
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基线，第 48 周（第 1 周期）
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第 24 周（第 2 周期）心脏 T2* 值相对于基线的变化
大体时间：基线，第 24 周（第 2 周期）
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SSP-004184 的功效通过确定心脏铁负荷进行评估。
使用 T2* 标准程序收集心脏 MRI 数据，并用于确定铁负荷。
基线的负变化表明铁负荷增加。
一个周期由 8 次标准的 6 周访问组成，并且在研究期间每年重复这些周期。
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基线，第 24 周（第 2 周期）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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特定访视时血清铁蛋白值相对于基线的变化
大体时间：基线，第 1 周期第 24 周和第 48 周，第 2 周期第 24 周
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从基线的负变化表明血清铁蛋白降低。
一个周期由 8 次标准的 6 周访问组成，并且在研究期间每年重复这些周期。
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基线，第 1 周期第 24 周和第 48 周，第 2 周期第 24 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2012年8月14日
初级完成 (实际的)
2014年4月24日
研究完成 (实际的)
2014年4月24日
研究注册日期
首次提交
2012年8月16日
首先提交符合 QC 标准的
2012年8月20日
首次发布 (估计)
2012年8月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年6月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年6月11日
最后验证
2021年6月1日
更多信息
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