Badanie dla dzieci, młodzieży i dorosłych obciążonych transfuzją żelaza przy użyciu FBS0701 (SSP-004184)

Kryteria przyjęcia:

• Osoby badane i/lub rodzice, którzy chcą i mogą podpisać zatwierdzoną świadomą zgodę/i zgodę (w oparciu o wytyczne instytucjonalne).
• Zrozumienie, zdolność i chęć pełnego przestrzegania procedur i ograniczeń związanych z badaniem.
• Ukończył poprzednie badanie SSP-004184AQ lub przedwcześnie przerwał (za zgodą badacza i lekarza Shire) jedno z badań SSP-004184AQ.

• W stosownych przypadkach kobiety powinny być:

  1. Po menopauzie (12 kolejnych miesięcy samoistnego braku miesiączki) lub
  2. Chirurgicznie sterylne lub

  3. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas wizyty kwalifikacyjnej i rejestracyjnej przed podaniem dawki w 1. dniu. Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na powstrzymanie się od aktywności seksualnej, która może skutkować ciążą, lub zgodzić się na stosowanie akceptowalnych metod antykoncepcji.

     W przypadku pacjentów, którzy nie przeszli bezpośrednio z protokołu żywieniowego i rozpoczęli leczenie środkiem chelatującym innym niż SSP-004184AQ:

• Chęć przerwania wszystkich istniejących terapii chelatujących żelazo na minimalny okres od 1 do 5 dni przed podaniem pierwszej dawki SSP-004184AQ.

(Uwaga: to kryterium włączenia ma również zastosowanie do pacjentów, którzy otrzymywali chelatory inne niż SSP-004184AQ w swoim protokole żywieniowym.)

• Stężenie ferrytyny w surowicy powyżej 500 ng/ml podczas wizyty kwalifikacyjnej i rejestracyjnej.
• Stężenie żelaza w wątrobie (LIC) większe lub równe 2,0 mg żelaza na g (równoważnik suchej masy, wątroba) określone za pomocą FerriScan® R2 MRI podczas wizyty kwalifikacyjnej i rejestracyjnej (od dnia -28 do dnia -8).

(Uwaga: Młodsi pacjenci, u których badanie MRI nie jest możliwe, zostaną uznani za przeładowanych żelazem wyłącznie na podstawie stężenia ferrytyny w surowicy.) - Średnia z poprzednich 3 stężeń hemoglobiny przed transfuzją większa lub równa 7,5 g/dl.

Wykluczenie:

• Niechęć do pozostania poza wszystkimi innymi istniejącymi terapiami chelatującymi podczas dawkowania SSP-004184AQ i do 24 godzin od ostatniej dawki.
• Historia niezgodności w poprzednim badaniu SSP-004184AQ sponsorowanym przez FerroKin/Shire (z wyłączeniem zawieszeń dawek, które były uzasadnione medycznie).
• MRI serca T2* poniżej 10,0 milisekund podczas wizyty kwalifikacyjnej i rejestracyjnej.
• Frakcja wyrzutowa lewej komory serca mniejsza niż 50% podczas wizyty kwalifikacyjnej i rejestracyjnej w badaniu MRI lub poniżej lokalnie określonego zakresu normy w badaniu echokardiograficznym, jeśli informacje z badania MRI nie są dostępne.
• Dowody klinicznie istotnej dysfunkcji jamy ustnej, układu sercowo-naczyniowego, żołądkowo-jelitowego, endokrynologicznego, płucnego, neurologicznego, psychiatrycznego, immunologicznego, szpiku kostnego, dermatologicznej, wątroby, dróg żółciowych lub nerek, gdy w opinii badacza lub lekarza prowadzącego badanie Shire leczenie SSP- 004184AQ jest względnie przeciwwskazane.
• Liczba płytek krwi poniżej 100 000/µl lub bezwzględna liczba neutrofili poniżej 1500/mm3 podczas wizyty kwalifikacyjnej i rejestracyjnej.
• Znana wrażliwość na jakikolwiek składnik preparatu SSP-004184AQ.
• Samice w ciąży lub karmiące.

W przypadku pacjentów, którzy nie przeszli bezpośrednio z protokołu żywieniowego i rozpoczęli leczenie środkiem chelatującym innym niż SSP-004184AQ:

• U młodszych pacjentów, u których MRI nie jest możliwe, dowody na ciężką dysfunkcję serca, według oceny badacza.
• Hospitalizacja nieplanowa w ciągu 30 dni przed przyjęciem pierwszej dawki SSP 004184AQ.
• Dla pacjentów w wieku co najmniej 18 lat: ALT powyżej 200 IU/l podczas wizyty kwalifikacyjnej i rejestracyjnej.

LUB W przypadku pacjentów w wieku poniżej 18 lat: ALT powyżej 180 IU/l podczas wizyty kwalifikacyjnej i rejestracyjnej.

- Dla pacjentów w wieku co najmniej 18 lat: Dowody ciężkiej niewydolności nerek, np. stężenie kreatyniny w surowicy 1,5 razy powyżej górnej granicy normy lub białkomocz większy niż 1 g na dobę lub obliczona szybkość przesączania kłębuszkowego mniejsza niż 40 ml/min .

LUB W przypadku pacjentów w wieku poniżej 18 lat: Dowody na znaczną niewydolność nerek, np. stężenie kreatyniny w surowicy powyżej górnej granicy normy lub białkomocz większy niż 1 g na dobę.

• Stosowanie jakiegokolwiek badanego środka w ciągu 30 dni przed otrzymaniem pierwszej dawki SSP-004184AQ.
• Frakcja wyrzutowa lewej komory serca poniżej lokalnie określonego zakresu normy w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym za pomocą echokardiografii lub MRI lub mniej niż 50% w badaniu wyjściowym za pomocą MRI (echokardiograf jest dopuszczalny dla LVEF, jeśli informacje z MRI nie są dostępne).