FBS0701 (SSP-004184) を用いた輸血による鉄過剰の小児、青少年および成人に対する研究

包含基準:

• 被験者および/または保護者が、承認されたインフォームドコンセント/および同意書（施設のガイドラインに基づく）に署名する意思があり、署名できること。
• 学習手順と制限を完全に遵守する理解、能力、および意欲。
• 以前のSSP-004184AQ研究を完了したか、SSP-004184AQ研究の1つを（治験責任医師およびシャイア州の医師の同意を得て）途中で中止した。

• 該当する場合、女性被験者は次のいずれかである必要があります。

  1. 閉経後（12か月連続の自然無月経）、または
  2. 外科的に無菌、または

  3. 妊娠の可能性のある女性は、1日目の投与前の資格および登録訪問で尿妊娠検査が陰性でなければなりません。妊娠の可能性のある女性は、妊娠を引き起こす可能性のある性行為を控えることに同意するか、許容される方法を使用することに同意する必要があります。避妊のこと。

     フィーダープロトコルから直接移行せず、SSP-004184AQ 以外のキレーターによる治療を開始した被験者の場合：

• SSP-004184AQの初回投与前の少なくとも1～5日間、既存のすべての鉄キレート療法を中止する意思がある。

(注: この包含基準は、フィーダープロトコルで SSP-004184AQ 以外のキレート剤を投与されていた被験者にも適用されます。)

• 資格認定および登録訪問時に血清フェリチンが 500 ng/mL を超えている。
• 資格および登録訪問時（-28 日目から -8 日目）に FerriScan® R2 MRI によって測定された、1 g あたり鉄（相当乾燥重量、肝臓）あたり 2.0 mg 鉄以上の肝鉄濃度（LIC）。

（注：MRI が不可能な若い被験者は、血清フェリチンのみに基づいて鉄過剰とみなされる。） - 過去 3 回の輸血前のヘモグロビン濃度の平均が 7.5 g/dL 以上。

除外：

• SSP-004184AQの投与中および最後の投与から最大24時間は、他のすべての既存のキレート療法を中止したくない。
• 過去のFerroKin/Shire後援によるSSP-004184AQ研究における不遵守歴（医学的に保証された用量中止を除く）。
• 認定および登録訪問時の心臓 MRI T2* が 10.0 ミリ秒未満。
• 認定および登録訪問時に MRI により心臓の左室駆出率が 50% 未満、または MRI 情報が利用できない場合は心エコー検査により局所的に判断された正常範囲を下回っている。
• 臨床的に関連する口腔、心血管、胃腸、内分泌、肺、神経、精神、免疫、骨髄、皮膚、肝臓、胆道、腎の機能不全の証拠があり、治験責任医師またはシャイア治験医師の意見ではSSPによる治療が必要である。 004184AQ は比較的禁忌です。
• 認定および登録訪問時の血小板数が 100,000/μL 未満、または絶対好中球数が 1500/mm3 未満。
• SSP-004184AQ 製剤のあらゆる成分に対する既知の感受性。
• 妊娠中または授乳中の女性。

フィーダープロトコルから直接移行せず、SSP-004184AQ 以外のキレーターによる治療を開始した被験者の場合：

• MRI が不可能な若い被験者では、治験責任医師の評価による重度の心機能不全の証拠。
• -SSP 004184AQの初回投与を受ける前の30日以内の非選択的入院。
• 18 歳以上の被験者の場合: 資格確認および登録訪問時の ALT が 200 IU/L を超えている。

または 18 歳未満の被験者の場合: 資格確認および登録訪問時の ALT が 180 IU/L を超えている。

- 18歳以上の対象：重度の腎不全の証拠、例えば血清クレアチニンが正常値の上限の1.5倍、または1日当たり1gmを超えるタンパク尿、または計算上の糸球体濾過速度が40mL/分未満。

または 18 歳未満の対象: 重大な腎不全の証拠、たとえば血清クレアチニンが正常値の上限を超える、またはタンパク尿が 1 日あたり 1 gm を超える。

• SSP-004184AQの初回投与前の30日以内の治験薬の使用。
• 心臓左室駆出率が、心エコー検査またはMRIによるスクリーニング前の12か月以内に局所的に決定された正常範囲を下回っている、またはMRIによるベースライン検査で50%未満である（MRI情報が入手できない場合、心エコー検査はLVEFとして許容されます）。