Vizsgálat transzfúziós vastúlterhelt gyermekek, serdülők és felnőttek számára, akik FBS0701-et használnak (SSP-004184)

Bevételi kritériumok:

• Azok az alanyok és/vagy szülők, akik hajlandóak és képesek aláírni a jóváhagyott, tájékozott beleegyezést/és hozzájárulást (az intézményi irányelvek alapján).
• Megértés, képesség és hajlandóság a tanulmányi eljárások és korlátozások maradéktalan betartására.
• Vagy befejezett egy korábbi SSP-004184AQ vizsgálatot, vagy idő előtt abbahagyta az egyik SSP-004184AQ vizsgálatot (az Investigator és a Shire orvos beleegyezésével).

• Adott esetben a női tantárgyak lehetnek:

  1. Postmenopauzális (12 egymást követő hónap spontán amenorrhoea), ill
  2. Műtétileg steril, ill

  3. A fogamzóképes nőknek negatív vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük a minősítési és beiratkozási látogatáson az 1. napon történő adagolás előtt. A fogamzóképes nőknek bele kell egyezniük abba, hogy tartózkodnak a terhességet eredményező szexuális tevékenységtől, vagy elfogadják az elfogadható módszerek alkalmazását. a fogamzásgátlásról.

     Azon alanyok esetében, akik nem tértek át közvetlenül a feeder protokollból, és az SSP-004184AQ-tól eltérő kelátképzővel kezdték meg a kezelést:

• Hajlandó az összes meglévő vaskelátképző terápia leállítására legalább 1-5 nappal az SSP-004184AQ első adagja előtt.

(Megjegyzés: Ez a felvételi feltétel azokra az alanyokra is vonatkozik, akik az SSP-004184AQ-tól eltérő kelátképzőket kaptak a feeder protokolljukban.)

• 500 ng/ml-nél nagyobb szérumferritin a minősítési és beiratkozási látogatáson.
• A máj vaskoncentrációja (LIC) nagyobb vagy egyenlő, mint 2,0 mg vas/g (egyenértékű száraz tömeg, máj), amelyet FerriScan® R2 MRI-vel határoztak meg a minősítési és beiratkozási látogatáson (-28. naptól -8. napig).

(Megjegyzés: A fiatalabb alanyok, akiknél az MRI nem kivitelezhető, csak a szérumferritin alapján számítanak vastúlterhelésnek.) - Az előző 3 transzfúzió előtti hemoglobinkoncentráció átlaga 7,5 g/dl vagy annál nagyobb.

Kirekesztés:

• Nem hajlandó az SSP-004184AQ adagolása alatt és az utolsó adagtól számított 24 óráig elhagyni az összes többi meglévő kelátképző terápiát.
• A korábbi, FerroKin/Shire által szponzorált SSP-004184AQ vizsgálatban előforduló meg nem felelés (kivéve az orvosilag indokolt dózisszuszpenziókat).
• Szív MRI T2* kevesebb, mint 10,0 ezredmásodperc a minősítési és beiratkozási látogatáson.
• A szív bal kamrai ejekciós frakciója kevesebb, mint 50% az MRI minősítő és felvételi vizit alkalmával, vagy az echokardiográfiával a lokálisan meghatározott normál tartomány alatti, ha nem áll rendelkezésre MRI információ.
• Klinikailag jelentős szájüregi, szív- és érrendszeri, gasztrointesztinális, endokrin, tüdő-, neurológiai, pszichiátriai, immunológiai, csontvelői, bőrgyógyászati, máj-, epe- vagy veseműködési zavarok bizonyítéka, ahol a vizsgáló vagy a Shire Study orvos véleménye szerint SSP-kezelést végeztek. A 004184AQ viszonylag ellenjavallt.
• A thrombocytaszám 100 000/µL alatt vagy az abszolút neutrofilszám kevesebb, mint 1500/mm3 a minősítési és beiratkozási látogatáson.
• Ismert érzékenység az SSP-004184AQ készítmény bármely összetevőjére.
• Terhes vagy szoptató nőstények.

Azon alanyok esetében, akik nem tértek át közvetlenül a feeder protokollból, és az SSP-004184AQ-tól eltérő kelátképzővel kezdték meg a kezelést:

• Fiatalabb alanyoknál, akiknél az MRI nem kivitelezhető, súlyos szívműködési zavarra utaló jelek, a vizsgáló értékelése szerint.
• Nem elektív kórházi kezelés az SSP 004184AQ első adagjának beadását megelőző 30 napon belül.
• 18 évnél idősebb vagy annál idősebb alanyok esetén: 200 NE/L-nél nagyobb ALT a minősítési és beiratkozási látogatáson.

VAGY 18 évnél fiatalabb alanyok esetén: ALT több mint 180 NE/L a minősítési és beiratkozási látogatáson.

- 18 évesnél idősebb alanyok esetén: Súlyos veseelégtelenségre utaló jelek, pl. a szérum kreatininszint 1,5-szerese a normálérték felső határa felett, proteinuria több mint 1 g/nap, vagy a számított glomeruláris filtrációs ráta kevesebb, mint 40 ml/perc .

VAGY 18 évesnél fiatalabb alanyok esetén: Jelentős veseelégtelenség bizonyítéka, pl. a szérum kreatininszint a normálérték felső határa felett vagy a proteinuria napi 1 g-nál nagyobb.

• Bármely vizsgálati szer használata az SSP-004184AQ első adagjának beadását megelőző 30 napon belül.
• A szív bal kamrai ejekciós frakciója a lokálisan meghatározott normál tartomány alatt van az echokardiográfiával vagy MRI-vel végzett szűrést megelőző 12 hónapban, vagy kevesebb, mint 50% az MRI-vel végzett kiindulási vizsgálatkor (az echokardiográf elfogadható LVEF-hez, ha nem állnak rendelkezésre MRI-információk).