FBS0701(SSP-004184)을 사용한 수혈 철분 과부하 아동, 청소년 및 성인에 대한 연구
2021년 6월 11일 업데이트: Shire
SSP-004184(SPD602)를 사용하여 수혈 철분이 과부하된 아동, 청소년 및 성인을 대상으로 한 2상, 오픈 라벨, 다기관, 연장 안전성 및 내약성 연구
이 확장 연구의 목적은 수혈 철 과부하 환자에서 SSP-004184AQ를 평가하고 장기적인 안전성 및 효능에 대한 데이터를 제공하는 것입니다.
SSP-004184AQ는 수혈 철 과부하 환자에게 만성 일일 경구 투여용으로 개발 중인 철 킬레이트제이다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
30
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- Children's Hospital Oakland
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Children's Hospital of Boston
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London, 영국, N19 5NF
- Whittington Hospital
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Cagliari, 이탈리아, 09121
- Ospedale Regionale Microcitemie
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Genova, 이탈리아, 16128
- Ospedale Galliera
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Torino
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Orbassano, Torino, 이탈리아, 10043
- San Luigi Hospital Thalassemia Centre
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Bangkok, 태국, 10700
- Siriraj Hospital, Mahidol University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 승인된 정보에 입각한 동의서/동의서에 기꺼이 서명할 수 있는 피험자 및/또는 부모(기관 지침에 따라).
- 연구 절차 및 제한 사항을 완전히 준수하려는 이해, 능력 및 의지.
- 이전 SSP-004184AQ 연구를 완료했거나 SSP-004184AQ 연구 중 하나를 조기에 중단했습니다(연구자와 Shire 의사의 동의 하에).
해당되는 경우 여성 피험자는 다음 중 하나여야 합니다.
- 폐경 후(12개월 연속 자발적인 무월경), 또는
- 외과적으로 불임 또는
가임 여성은 제1일 투약 전에 자격 및 등록 방문에서 소변 임신 검사 결과 음성이어야 합니다. 가임 여성은 임신으로 이어질 수 있는 성행위를 삼가는 데 동의하거나 허용 가능한 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 피임의.
피더 프로토콜에서 직접 전환하지 않고 SSP-004184AQ 이외의 킬레이터로 치료를 시작한 피험자의 경우:
- SSP-004184AQ의 첫 투여 전 최소 1일에서 5일 동안 기존의 모든 철 킬레이트 요법을 중단할 의향이 있습니다.
(참고: 이 포함 기준은 피더 프로토콜에서 SSP-004184AQ 이외의 킬레이트제를 받은 피험자에게도 적용 가능합니다.)
- 자격 및 등록 방문 시 500ng/mL 이상의 혈청 페리틴.
- 자격 및 등록 방문(-28일 내지 -8일)에서 FerriScan® R2 MRI에 의해 측정된 g당 철 2.0mg 이상(동등한 건조 중량, 간)의 간 철 농도(LIC).
(참고: MRI가 가능하지 않은 젊은 피험자는 혈청 페리틴만을 기준으로 철 과부하로 간주됩니다.) - 이전 3번의 수혈 전 헤모글로빈 농도의 평균이 7.5g/dL 이상입니다.
제외:
- SSP-004184AQ를 투여하는 동안 그리고 마지막 투여 후 최대 24시간 동안 다른 모든 기존 킬레이트화 요법을 중단할 의사가 없습니다.
- 이전 FerroKin/Shire가 후원한 SSP-004184AQ 연구(의학적으로 타당한 용량 중단 제외)에서 규정을 준수하지 않은 이력.
- 자격 및 등록 방문 시 10.0밀리초 미만의 심장 MRI T2*.
- 자격 및 등록 방문에서 MRI에 의한 심장 좌심실 박출률이 50% 미만이거나 MRI 정보를 사용할 수 없는 경우 심장초음파에 의해 국소적으로 결정된 정상 범위 미만입니다.
- 연구자 또는 Shire 연구 의사의 의견에 따라 SSP- 004184AQ는 상대적으로 금기입니다.
- 자격 및 등록 방문 시 100,000/µL 미만의 혈소판 수 또는 절대 호중구 수가 1500/mm3 미만.
- SSP-004184AQ 제형의 모든 성분에 대해 알려진 민감도.
- 임신 또는 수유중인 여성.
피더 프로토콜에서 직접 전환하지 않고 SSP-004184AQ 이외의 킬레이터로 치료를 시작한 피험자의 경우:
- MRI가 가능하지 않은 젊은 피험자에서 연구자가 평가한 심각한 심장 기능 장애의 증거.
- SSP 004184AQ의 첫 번째 용량을 받기 전 30일 이내에 비선택적 입원.
- 18세 이상의 피험자의 경우: 자격 및 등록 방문 시 ALT가 200 IU/L를 초과합니다.
또는 18세 미만 피험자의 경우: 자격 및 등록 방문 시 ALT가 180 IU/L를 초과합니다.
- 18세 이상의 대상자: 중증 신부전의 증거, 예를 들어 정상 상한치보다 1.5배 높은 혈청 크레아티닌 또는 1일 1gm 이상의 단백뇨 또는 계산된 사구체 여과율이 40mL/분 미만 .
또는 18세 미만 피험자의 경우: 유의미한 신부전의 증거, 예: 정상 상한을 초과하는 혈청 크레아티닌 또는 하루 1gm 이상의 단백뇨.
- SSP-004184AQ의 첫 번째 투여를 받기 전 30일 이내에 모든 연구용 제제의 사용.
- 심초음파 또는 MRI로 스크리닝하기 전 12개월 동안 국소적으로 결정된 정상 범위 미만의 심장 좌심실 박출률 또는 MRI에 의한 기준선 테스트에서 50% 미만(MRI 정보를 사용할 수 없는 경우 심장초음파는 LVEF에 허용됨).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SSP-004814AQ
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8-75 mg/kg/d의 SSP-004184AQ(7-68 mg/kg/d 유리산 또는 "활성" 형태와 동일)의 장기 확장 연구
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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24주차에 Ferriscan® R2 간 철 농도(LIC)의 기준선에서 변경(주기 1)
기간: 기준선, 24주차(주기 1)
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SSP-004184의 효능은 LIC를 결정하여 평가했습니다.
복부 자기 공명 영상(MRI) 데이터는 FerriScan R2 표준 절차를 사용하여 수집되었으며 LIC를 결정하는 데 사용되었습니다.
기준선에서 음의 변화는 LIC가 감소했음을 나타냅니다.
주기는 8개의 표준 6주 방문으로 구성되었으며 연구 기간 동안 매년 주기를 반복했습니다.
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기준선, 24주차(주기 1)
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48주(주기 1)에 Ferriscan® R2 간 철 농도(LIC)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 48주차(주기 1)
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SSP-004184의 효능은 LIC를 결정하여 평가했습니다.
FerriScan R2 표준 절차를 사용하여 복부 MRI 데이터를 수집하고 LIC를 결정하는 데 사용했습니다.
기준선에서 음의 변화는 LIC가 감소했음을 나타냅니다.
주기는 8개의 표준 6주 방문으로 구성되었으며 연구 기간 동안 매년 주기를 반복했습니다.
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기준선, 48주차(주기 1)
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24주차에 Ferriscan® R2 간 철 농도(LIC)의 기준선에서 변경(주기 2)
기간: 기준선, 24주차(주기 2)
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SSP-004184의 효능은 LIC를 결정하여 평가했습니다.
FerriScan R2 표준 절차를 사용하여 복부 MRI 데이터를 수집하고 LIC를 결정하는 데 사용했습니다.
기준선에서 음의 변화는 LIC가 감소했음을 나타냅니다.
주기는 8개의 표준 6주 방문으로 구성되었으며 연구 기간 동안 매년 주기를 반복했습니다.
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기준선, 24주차(주기 2)
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24주차에 심장 T2* 값의 기준선에서 변경(주기 1)
기간: 기준선, 24주차(주기 1)
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SSP-004184의 효능은 심장 철 부하를 측정하여 평가했습니다.
심장 MRI 데이터는 T2* 표준 절차를 사용하여 수집되었으며 철분 부하를 결정하는 데 사용되었습니다.
기준선에서 음의 변화는 철 부하가 증가했음을 나타냅니다.
주기는 8개의 표준 6주 방문으로 구성되었으며 연구 기간 동안 매년 주기를 반복했습니다.
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기준선, 24주차(주기 1)
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48주차에 심장 T2* 값의 기준선에서 변경(주기 1)
기간: 기준선, 48주차(주기 1)
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SSP-004184의 효능은 심장 철 부하를 측정하여 평가했습니다.
심장 MRI 데이터는 T2* 표준 절차를 사용하여 수집되었으며 철분 부하를 결정하는 데 사용되었습니다.
기준선에서 음의 변화는 철 부하가 증가했음을 나타냅니다.
주기는 8개의 표준 6주 방문으로 구성되었으며 연구 기간 동안 매년 주기를 반복했습니다.
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기준선, 48주차(주기 1)
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24주차에 심장 T2* 값의 기준선에서 변경(주기 2)
기간: 기준선, 24주차(주기 2)
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SSP-004184의 효능은 심장 철 부하를 측정하여 평가했습니다.
심장 MRI 데이터는 T2* 표준 절차를 사용하여 수집되었으며 철분 부하를 결정하는 데 사용되었습니다.
기준선에서 음의 변화는 철 부하가 증가했음을 나타냅니다.
주기는 8개의 표준 6주 방문으로 구성되었으며 연구 기간 동안 매년 주기를 반복했습니다.
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기준선, 24주차(주기 2)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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지정된 방문에서 혈청 페리틴 값의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 주기 1의 24주 및 48주, 주기 2의 24주
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기준선에서 음의 변화는 혈청 페리틴이 감소했음을 나타냅니다.
주기는 8개의 표준 6주 방문으로 구성되었으며 연구 기간 동안 매년 주기를 반복했습니다.
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기준선, 주기 1의 24주 및 48주, 주기 2의 24주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2012년 8월 14일
기본 완료 (실제)
2014년 4월 24일
연구 완료 (실제)
2014년 4월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 8월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 8월 20일
처음 게시됨 (추정)
2012년 8월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 6월 11일
마지막으로 확인됨
2021년 6월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
SSP-004184AQ에 대한 임상 시험
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Shire완전한