Tutkimus verensiirron raudan ylikuormitettuja lapsia, nuoria ja aikuisia käyttäen FBS0701 (SSP-004184)

Sisällyttämiskriteerit:

• Tutkittavat ja/tai vanhemmat, jotka haluavat ja pystyvät allekirjoittamaan hyväksytyn tietoon perustuvan suostumuksen/ja suostumuksen (perustuu laitoksen ohjeisiin).
• Ymmärrys, kyky ja halu noudattaa täysin opiskelumenettelyjä ja rajoituksia.
• On joko suorittanut aiemman SSP-004184AQ-tutkimuksen tai keskeyttänyt ennenaikaisesti (Investigatorin ja Shiren lääkärin suostumuksella) jostakin SSP-004184AQ-tutkimuksesta.

• Naispuolisten aiheiden tulee olla joko:

  1. Postmenopausaalinen (12 peräkkäistä kuukautta spontaani amenorrea) tai
  2. Kirurgisesti steriili tai

  3. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen virtsan raskaustesti tutkinto- ja ilmoittautumiskäynnillä ennen annostelua päivänä 1. Hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava pidättymään seksuaalisesta toiminnasta, joka voi johtaa raskauteen, tai suostuttava käyttämään hyväksyttäviä menetelmiä ehkäisystä.

     Koehenkilöt, jotka eivät siirtyneet suoraan syöttäjäprotokollastaan ​​ja ovat aloittaneet hoidon muulla kelaatinmuodostajalla kuin SSP-004184AQ:lla:

• Haluan lopettaa kaikki olemassa olevat rautakelaatiohoidot vähintään 1–5 päivän ajaksi ennen ensimmäistä SSP-004184AQ-annosta.

(Huomaa: tätä sisällyttämistä koskevaa kriteeriä sovelletaan myös koehenkilöihin, jotka saivat syöttöprotokollassaan muita kelaattoreita kuin SSP-004184AQ.)

• Seerumin ferritiini yli 500 ng/ml tutkinto- ja ilmoittautumiskäynnillä.
• Maksan rautapitoisuus (LIC) on suurempi tai yhtä suuri kuin 2,0 mg rautaa grammaa kohden (ekvivalentti kuivapaino, maksa), määritetty FerriScan® R2 MRI:llä pätevöinti- ja ilmoittautumiskäynnillä (päivä -28 - päivä -8).

(Huomautus: Nuorempien tutkimushenkilöiden, joille MRI ei ole mahdollista, katsotaan olevan raudan ylikuormitettu ainoastaan ​​seerumin ferritiinin perusteella.) - Kolmen edellisen verensiirtoa edeltävän hemoglobiinipitoisuuden keskiarvo, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 7,5 g/dl.

Poissulkeminen:

• Ei halua jäädä pois kaikista muista olemassa olevista kelaatiohoidoista SSP-004184AQ-annoksen aikana ja jopa 24 tunnin ajan viimeisestä annoksesta.
• Aiemmassa FerroKin/Shiren sponsoroimassa SSP-004184AQ-tutkimuksessa havaittu noudattamatta jättäminen (lukuun ottamatta lääketieteellisesti perusteltuja annossuspensioita).
• Sydämen MRI T2* alle 10,0 millisekuntia tutkinto- ja ilmoittautumiskäynnillä.
• Sydämen vasemman kammion ejektiofraktio alle 50 % tutkinto- ja ilmoittautumiskäynnillä magneettikuvauksessa tai alle paikallisesti määritetyn kaikukardiografian normaalin alueen, jos MRI-tietoja ei ole saatavilla.
• Todisteet kliinisesti merkityksellisistä suun, kardiovaskulaarisista, maha-suolikanavan, endokriinisistä, keuhkosairauksista, neurologisista, psykiatrisista, immunologisista, luuytimen, dermatologisista, maksan, sappien tai munuaisten toimintahäiriöistä, joissa tutkijan tai Shire Study lääkärin näkemyksen mukaan hoidetaan SSP- 004184AQ on suhteellisen vasta-aiheinen.
• Verihiutaleiden määrä alle 100 000/µL tai absoluuttinen neutrofiilien määrä alle 1500/mm3 tutkinto- ja ilmoittautumiskäynnillä.
• Tunnettu herkkyys jollekin SSP-004184AQ-valmisteen aineosalle.
• Raskaana olevat tai imettävät naiset.

Koehenkilöt, jotka eivät siirtyneet suoraan syöttäjäprotokollastaan ​​ja ovat aloittaneet hoidon muulla kelaatinmuodostajalla kuin SSP-004184AQ:lla:

• Nuoremmilla henkilöillä, joille MRI ei ole mahdollista, todisteet vakavasta sydämen toimintahäiriöstä tutkijan arvioiden mukaan.
• Ei-elektiivinen sairaalahoito 30 päivän sisällä ennen ensimmäisen SSP 004184AQ-annoksen saamista.
• Yli 18-vuotiaille koehenkilöille: ALT yli 200 IU/L tutkinto- ja ilmoittautumiskäynnillä.

TAI Alle 18-vuotiaille: ALT yli 180 IU/L tutkinto- ja ilmoittautumiskäynnillä.

- Yli 18-vuotiaille henkilöille: todisteet vakavasta munuaisten vajaatoiminnasta, esim. seerumin kreatiniini 1,5 kertaa normaalin ylärajan yläpuolella tai proteinuria yli 1 g/vrk tai laskettu glomerulusten suodatusnopeus alle 40 ml/min .

TAI Alle 18-vuotiaat: todisteet merkittävästä munuaisten vajaatoiminnasta, esim. seerumin kreatiniini yli normaalin ylärajan tai proteinuria yli 1 g/vrk.

• Minkä tahansa tutkimusaineen käyttö 30 päivän aikana ennen ensimmäisen SSP-004184AQ-annoksen saamista.
• Sydämen vasemman kammion ejektiofraktio paikallisesti määritetyn normaalin alueen alapuolella 12 kuukauden aikana ennen seulonta kaikukardiografialla tai MRI:llä tai alle 50 % MRI:llä tehdyssä lähtötilanteessa (kaikukardiografia voidaan hyväksyä LVEF:lle, jos MRI-tietoja ei ole saatavilla).