低甲基化药物治疗骨髓增生异常综合征失败后的来那度胺 (VIOLET)

纳入标准：

• 世界卫生组织 (WHO) 分类的骨髓增生异常综合征
• 去甲基化药物（HMA；阿扎胞苷或地西他滨）后治疗失败；对低甲基化药物不耐受或 HMA 后疾病进展
• 18岁以上
• 东部肿瘤协作组 (ECOG) 体能状态 ≤2
• 足够的器官功能（血清肌酐 ≤ 2.5 mg/dL，血清天冬氨酸转氨酶或丙氨酸转氨酶 ≤ 3.0 x 正常上限 (ULN)，以及血清直接胆红素 ≤ 2.0 mg/dL）。

排除标准：

• 除了低甲基化剂、细胞因子（粒细胞刺激剂或促红细胞生成素）或支持治疗外，MDS 的既往治疗史。
• 不能严格避孕或愿意怀孕的患者。
• 来那度胺的禁忌症：怀孕或可能怀孕的女性；任何对药物或其成分过敏的患者禁用来那度胺；来那度胺胶囊含有乳糖。 患有半乳糖不耐受、Lapp 乳糖酶缺乏症或葡萄糖-半乳糖吸收不良等罕见遗传病的患者不应服用该药物。
• 不能口服来那度胺的患者
• 目前参加其他临床试验
• 存在不受控制的出血
• 严重或危及生命的其他医疗状况
• 任何并存的重大疾病或器官衰竭
• 患有精神疾病或精神缺陷的患者严重到无法依从治疗，并且不可能获得知情同意
• 与恶性肿瘤无关的先天性或获得性凝血病史
• 不合规史或不能签署知情同意书的患者
• 先前诊断为恶性肿瘤的患者，除非在以治愈为目的的治疗后至少 5 年无病（除了治愈性治疗的非黑色素瘤皮肤癌、原位癌或宫颈上皮内瘤变）
• 不能完成4个周期来那度胺的造血干细胞移植候选者。