曲美他嗪治疗肥厚型心肌病
曲美他嗪治疗非梗阻性肥厚性心肌病患者的 2b 期随机、双盲、安慰剂对照试验
肥厚型心肌病 (HCM) 是一种常见的遗传性心脏病，会导致呼吸困难、胸痛和疲劳。 可用的治疗方法很少。 研究人员最近表明，一种名为 perhexiline 的药物可减轻 HCM 患者的症状并提高运动能力。 这种变化似乎是由心肌能量代谢的改变驱动的。 该试验的目的是在一组有症状的非梗阻性 HCM 患者中测试一种类似的药物曲美他嗪。
假设：曲美他嗪将改善药物难治性症状性非梗阻性 HCM 患者的症状、峰值耗氧量、心功能和心律失常负担。
研究概览
详细说明
背景：
肥厚性心肌病 (HCM) 是一种常见的遗传性心肌病，全世界每 500 人中就有 1 人患病。 它与年轻人的心律失常、心力衰竭和猝死有关。 在大多数患者中，HCM 是由编码心脏收缩蛋白的基因突变引起的。 已经假设过度的肌节能量消耗是 HCM 病理生理学的重要和早期因素。 因此，心肌代谢的调节为改善 HCM 患者的心肌性能和症状提供了一个新的目标。 Trimetazidine 是一种抗心绞痛药，与 perhexiline 一样可减少脂肪酸氧化并增加葡萄糖氧化，从而提高能量产生效率。 曲美他嗪已被证明可显着改善稳定性心绞痛、缺血性和非缺血性心肌病患者的运动表现，无论是作为单一疗法还是与 β 受体阻滞剂或钙通道阻滞剂联合使用，
设计：曲美他嗪治疗的单中心前瞻性随机、双盲、安慰剂对照试验。
剂量：20 毫克曲美他嗪或安慰剂，每日三次，持续三个月
方法：将在基线和治疗 3 个月后进行以下评估：病史和体格检查、明尼苏达心力衰竭问卷、空腹血液检查、心电图、超声心动图、心肺运动试验、六分钟步行试验、24 小时心电图动态心电图监测器。
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
-
-
-
London、英国、W1G 8PH
- 招聘中
- The Heart Hospital, UCLH
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 非梗阻性肥厚型心肌病（静息梯度 <30 mmHg）
- NYHA（纽约心脏协会）等级 ≥ 2
- 峰值 VO2（最大耗氧量）≤80% 预测的年龄和性别
- 休息时心率 < 90/分钟
排除标准：
- 糖尿病
- 肾功能异常（GFR<60ml/min）或肝功能损害
- 在研究过程中怀孕、哺乳或计划怀孕的女性
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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安慰剂比较：安慰剂胶囊
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一粒胶囊，每天三次，持续 3 个月
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有源比较器：曲美他嗪
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曲美他嗪 20mg，每天 3 次，连续 3 个月
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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耗氧量峰值
大体时间：3个月
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3个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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左心室功能
大体时间：3个月
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TDI 和 2D 应变
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3个月
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症状状态
大体时间：3个月
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调查问卷
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3个月
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心律失常
大体时间：3个月
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24小时动态心电图
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3个月
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心脏生物标志物
大体时间：3个月
|
3个月
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锻炼能力
大体时间：3个月
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6分钟步行测试
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3个月
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Perry M Elliott, MBBS MD、University College, London
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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