Terapia con trimetazidina nella cardiomiopatia ipertrofica
Uno studio di fase 2b randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sulla terapia con trimetazidina in pazienti con cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva
La cardiomiopatia ipertrofica (HCM) è una condizione cardiaca ereditaria comune che provoca affanno, dolore toracico e affaticamento. Ci sono pochi trattamenti disponibili. I ricercatori hanno recentemente dimostrato che un farmaco chiamato perexilina ha ridotto i sintomi e migliorato la capacità di esercizio nei pazienti con HCM. Questo cambiamento sembra essere guidato da alterazioni nel metabolismo energetico del miocardio. Lo scopo di questo studio è testare un farmaco simile, la trimetazidina, in un gruppo di pazienti sintomatici con HCM non ostruttiva.
IPOTESI: la trimetazidina migliorerà i sintomi, il picco di consumo di ossigeno, la funzione cardiaca e il carico di aritmie nei pazienti sintomatici refrattari alla medicina con HCM non ostruttiva.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
SFONDO:
La cardiomiopatia ipertrofica (HCM) è una comune malattia ereditaria del muscolo cardiaco che colpisce 1 persona su 500 in tutto il mondo. È associato ad aritmie, insufficienza cardiaca e morte improvvisa nei giovani. Nella maggior parte dei pazienti, l'HCM è causata da mutazioni nei geni che codificano per le proteine contrattili cardiache. È stato ipotizzato che l'eccessivo consumo di energia sarcomerica sia un fattore importante e precoce nella fisiopatologia dell'HCM. Pertanto la modulazione del metabolismo miocardico rappresenta un nuovo obiettivo per migliorare le prestazioni e i sintomi del miocardio nei pazienti con HCM. La trimetazidina è un agente antianginoso che, come la peresilina, riduce l'ossidazione degli acidi grassi e aumenta l'ossidazione del glucosio, aumentando così l'efficienza della produzione di energia. Trimetazidina ha dimostrato di migliorare significativamente la prestazione fisica in pazienti con angina stabile, cardiomiopatia ischemica e non ischemica, sia in monoterapia che in combinazione con beta-bloccanti o calcio-antagonisti,
DISEGNO: Uno studio prospettico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a singolo centro della terapia con trimetazidina.
DOSAGGIO: 20 mg di trimetazidina o placebo tre volte al giorno per tre mesi
METODI: Le seguenti valutazioni saranno effettuate al basale e dopo 3 mesi di trattamento: anamnesi ed esame fisico, questionario sull'insufficienza cardiaca del Minnesota, esami del sangue a digiuno, elettrocardiogramma, ecocardiogramma, test da sforzo cardiopolmonare, test del cammino di sei minuti, monitor ECG Holter 24 ore.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
-
London, Regno Unito, W1G 8PH
- Reclutamento
- The Heart Hospital, UCLH
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva (gradiente <30 mmHg a riposo)
- Classe NYHA (New York Heart Association) ≥ 2
- Picco VO2 (consumo massimo di ossigeno) ≤80% previsto per età e sesso
- Frequenza cardiaca < 90/min a riposo
Criteri di esclusione:
- Diabete mellito
- Funzionalità renale anormale (GFR<60 ml/min) o compromissione epatica
- - Donna incinta, in allattamento o che sta pianificando una gravidanza durante il corso dello studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Comparatore placebo: Capsula placebo
|
una capsula tre volte al giorno per 3 mesi
|
|
Comparatore attivo: Trimetazidina
|
Trimetazidina 20 mg tre volte al giorno per 3 mesi
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Picco di consumo di ossigeno
Lasso di tempo: 3 mesi
|
3 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Funzione ventricolare sinistra
Lasso di tempo: 3 mesi
|
TDI e deformazione 2D
|
3 mesi
|
|
Stato dei sintomi
Lasso di tempo: 3 mesi
|
questionario
|
3 mesi
|
|
Aritmia
Lasso di tempo: 3 mesi
|
Holter 24 ore
|
3 mesi
|
|
Biomarcatori cardiaci
Lasso di tempo: 3 mesi
|
3 mesi
|
|
|
Capacità di esercizio
Lasso di tempo: 3 mesi
|
Test del cammino di 6 minuti
|
3 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Perry M Elliott, MBBS MD, University College, London
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 10/0216
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .