Trimetazidinová terapie u hypertrofické kardiomyopatie
Randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná studie fáze 2b s léčbou trimetazidinem u pacientů s neobstrukční hypertrofickou kardiomyopatií
Hypertrofická kardiomyopatie (HCM) je běžné dědičné onemocnění srdce, které způsobuje dušnost, bolest na hrudi a únavu. K dispozici je málo léčebných postupů. Vyšetřovatelé nedávno prokázali, že lék zvaný perhexilin snižuje symptomy a zlepšuje výkon u pacientů s HCM. Zdá se, že tato změna je způsobena změnami v energetickém metabolismu myokardu. Cílem této studie je otestovat podobný lék, trimetazidin, ve skupině symptomatických pacientů s neobstrukční HCM.
HYPOTÉZA: trimetazidin zlepší symptomy, maximální spotřebu kyslíku, srdeční funkci a zátěž arytmií u lékařsky refrakterních symptomatických pacientů s neobstrukční HCM.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
POZADÍ:
Hypertrofická kardiomyopatie (HCM) je běžné dědičné onemocnění srdečního svalu, které postihuje 1 z 500 jedinců na celém světě. Je spojována s arytmiemi, srdečním selháním a náhlou smrtí u mladých lidí. U většiny pacientů je HCM způsobena mutacemi v genech kódujících srdeční kontraktilní proteiny. Byla vyslovena hypotéza, že nadměrná spotřeba energie sarkomerů je důležitým a časným faktorem v patofyziologii HCM. Modulace metabolismu myokardu proto představuje nový cíl pro zlepšení výkonnosti myokardu a symptomů u pacientů s HCM. Trimetazidin je antianginózní látka, která stejně jako perhexilin snižuje oxidaci mastných kyselin a zvyšuje oxidaci glukózy, čímž zvyšuje účinnost výroby energie. Bylo prokázáno, že trimetazidin významně zlepšuje výkon u pacientů se stabilní anginou pectoris, ischemickou a neischemickou kardiomyopatií, a to buď jako monoterapie nebo v kombinaci s beta-blokátory nebo blokátory kalciových kanálů,
DESIGN: Prospektivní randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s léčbou trimetazidinem v jediném centru.
DÁVKOVÁNÍ: 20 mg trimetazidinu nebo placeba třikrát denně po dobu tří měsíců
METODY: Na začátku a po 3 měsících léčby budou provedena následující hodnocení: anamnéza a fyzikální vyšetření, dotazník srdečního selhání v Minnesotě, krevní testy nalačno, elektrokardiogram, echokardiogram, kardiopulmonální zátěžový test, šestiminutový test chůze, 24hodinový EKG Holterův monitor.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
London, Spojené království, W1G 8PH
- Nábor
- The Heart Hospital, UCLH
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Neobstrukční hypertrofická kardiomyopatie (gradient <30 mmHg v klidu)
- Třída NYHA (New York Heart Association) ≥ 2
- Vrchol VO2 (maximální spotřeba kyslíku) ≤ 80 % předpokládaný pro věk a pohlaví
- Tepová frekvence < 90/minutu v klidu
Kritéria vyloučení:
- Diabetes Mellitus
- Abnormální funkce ledvin (GFR < 60 ml/min) nebo poškození jater
- Žena, která je těhotná, kojí nebo plánuje těhotenství v průběhu studie
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo kapsle
|
jednu kapsli třikrát denně po dobu 3 měsíců
|
|
Aktivní komparátor: Trimetazidin
|
Trimetazidin 20 mg třikrát denně po dobu 3 měsíců
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Špičková spotřeba kyslíku
Časové okno: 3 měsíce
|
3 měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Funkce levé komory
Časové okno: 3 měsíce
|
TDI a 2D kmen
|
3 měsíce
|
|
Stav příznaků
Časové okno: 3 měsíce
|
dotazník
|
3 měsíce
|
|
Arytmie
Časové okno: 3 měsíce
|
24 hodinový Holter
|
3 měsíce
|
|
Srdeční biomarkery
Časové okno: 3 měsíce
|
3 měsíce
|
|
|
Kapacita cvičení
Časové okno: 3 měsíce
|
6minutový test chůze
|
3 měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Perry M Elliott, MBBS MD, University College, London
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 10/0216
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .