Trimetazidinterapi ved hypertrofisk kardiomyopati
En fase 2b randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av trimetazidinterapi hos pasienter med ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati
Hypertrofisk kardiomyopati (HCM) er en vanlig arvelig hjertesykdom som forårsaker pustevansker, brystsmerter og tretthet. Det er få behandlinger tilgjengelig. Etterforskerne har nylig vist at et medikament kalt perhexilin reduserte symptomer og forbedret treningskapasitet hos pasienter med HCM. Denne endringen ser ut til å være drevet av endringer i myokard energimetabolisme. Målet med denne studien er å teste et lignende medikament, trimetazidin, i en gruppe symptomatiske pasienter med ikke-obstruktiv HCM.
HYPOTESE: trimetazidin vil forbedre symptomer, topp oksygenforbruk, hjertefunksjon og arytmibelastning hos medisinsk refraktære symptomatiske pasienter med ikke-obstruktiv HCM.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
BAKGRUNN:
Hypertrofisk kardiomyopati (HCM) er en vanlig, arvelig lidelse i hjertemuskelen som rammer 1 av 500 individer over hele verden. Det er assosiert med arytmier, hjertesvikt og plutselig død hos unge mennesker. Hos de fleste pasienter er HCM forårsaket av mutasjoner i gener som koder for hjertekontraktile proteiner. Det har vært antatt at overdreven sarkomerisk energiforbruk er en viktig og tidlig faktor i patofysiologien til HCM. Derfor presenterer modulering av myokardmetabolisme et nytt mål for å forbedre myokardytelse og symptomer hos pasienter med HCM. Trimetazidin er et antianginal middel som i likhet med perhexilin reduserer fettsyreoksidasjon og øker glukoseoksidasjon, og dermed øker effektiviteten av energiproduksjonen. Trimetazidin har vist seg å forbedre treningsytelsen betydelig hos pasienter med stabil angina, iskemisk og ikke-iskemisk kardiomyopati, enten som monoterapi eller i kombinasjon med betablokkere eller kalsiumkanalblokkere,
DESIGN: Et enkeltsenter prospektiv randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av trimetazidinbehandling.
DOSERING: 20 mg Trimetazidin eller Placebo tre ganger daglig i tre måneder
METODER: Følgende vurderinger vil bli gjort ved baseline og etter 3 måneders behandling: anamnese og fysisk undersøkelse, spørreskjema for hjertesvikt i Minnesota, fastende blodprøver, elektrokardiogram, ekkokardiogram, kardiopulmonal treningstest, seks minutters gangtest, 24 timers EKG Holter-monitor.
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
London, Storbritannia, W1G 8PH
- Rekruttering
- The Heart Hospital, UCLH
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (gradient <30 mmHg i hvile)
- NYHA (New York Heart Association) klasse ≥ 2
- Topp VO2 (maksimalt oksygenforbruk) ≤80 % spådd for alder og kjønn
- Hjertefrekvens < 90/minutt i hvile
Ekskluderingskriterier:
- Sukkersyke
- Unormal nyrefunksjon (GFR<60ml/min) eller nedsatt leverfunksjon
- Kvinne som er gravid, ammer eller planlegger graviditet i løpet av studien
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo kapsel
|
en kapsel tre ganger daglig i 3 måneder
|
|
Aktiv komparator: Trimetazidin
|
Trimetazidin 20 mg tre ganger daglig i 3 måneder
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Topp oksygenforbruk
Tidsramme: 3 måneder
|
3 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Venstre ventrikkelfunksjon
Tidsramme: 3 måneder
|
TDI og 2D belastning
|
3 måneder
|
|
Symptomstatus
Tidsramme: 3 måneder
|
spørreskjema
|
3 måneder
|
|
Arytmi
Tidsramme: 3 måneder
|
24 timers Holter
|
3 måneder
|
|
Hjertebiomarkører
Tidsramme: 3 måneder
|
3 måneder
|
|
|
Treningskapasitet
Tidsramme: 3 måneder
|
6 minutters gangtest
|
3 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Perry M Elliott, MBBS MD, University College, London
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 10/0216
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .