Trimetatsidiinihoito hypertrofisessa kardiomyopatiassa
Vaiheen 2b satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu Trimetatsidiinihoidon koe potilailla, joilla on ei-obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia
Hypertrofinen kardiomyopatia (HCM) on yleinen perinnöllinen sydänsairaus, joka aiheuttaa hengenahdistusta, rintakipua ja väsymystä. Hoitoja on tarjolla vähän. Tutkijat ovat äskettäin osoittaneet, että perheksiliini-niminen lääke vähentää oireita ja paransi liikuntakykyä HCM-potilailla. Tämä muutos näyttää johtuvan muutoksista sydänlihaksen energia-aineenvaihdunnassa. Tämän tutkimuksen tavoitteena on testata samanlaista lääkettä, trimetatsidiinia, ryhmässä oireellisia potilaita, joilla on ei-obstruktiivinen HCM.
HYPOTEESI: trimetatsidiini parantaa oireita, huippuhapenkulutusta, sydämen toimintaa ja rytmihäiriötaakkaa lääketieteellisesti refraktorisilla oireisilla potilailla, joilla on ei-obstruktiivinen HCM.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
TAUSTA:
Hypertrofinen kardiomyopatia (HCM) on yleinen perinnöllinen sydänlihassairaus, joka vaikuttaa yhdelle 500:sta yksilöstä maailmanlaajuisesti. Se liittyy nuorten rytmihäiriöihin, sydämen vajaatoimintaan ja äkilliseen kuolemaan. Suurimmalla osalla potilaista HCM johtuu sydämen supistumisproteiineja koodaavien geenien mutaatioista. On oletettu, että liiallinen sarkomeerinen energiankulutus on tärkeä ja varhainen tekijä HCM:n patofysiologiassa. Siksi sydänlihaksen aineenvaihdunnan modulointi on uusi tavoite sydänlihaksen suorituskyvyn ja oireiden parantamiseksi potilailla, joilla on HCM. Trimetatsidiini on anginaalinen aine, joka perheksiliinin tavoin vähentää rasvahappojen hapettumista ja lisää glukoosin hapettumista, mikä lisää energiantuotannon tehokkuutta. Trimetatsidiinin on osoitettu parantavan merkittävästi fyysistä suorituskykyä potilailla, joilla on stabiili angina pectoris, iskeeminen ja ei-iskeeminen kardiomyopatia joko monoterapiana tai yhdessä beetasalpaajien tai kalsiumkanavasalpaajien kanssa.
SUUNNITTELU: Yhden keskuksen prospektiivinen satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu trimetatsidiinihoidon tutkimus.
ANNOSTUS: 20 mg trimetatsidiinia tai lumelääkettä kolme kertaa päivässä kolmen kuukauden ajan
MENETELMÄT: Seuraavat arvioinnit tehdään lähtötilanteessa ja 3 kuukauden hoidon jälkeen: historia ja fyysinen tutkimus, Minnesotan sydämen vajaatoiminnan kyselylomake, paastoveritestit, EKG, kaikukardiogrammi, kardiopulmonaalinen rasitustesti, kuuden minuutin kävelytesti, 24 tunnin EKG Holter -monitori.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W1G 8PH
- Rekrytointi
- The Heart Hospital, UCLH
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ei-obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia (gradientti <30 mmHg levossa)
- NYHA (New York Heart Association) luokka ≥ 2
- Huippu VO2 (maksimaalinen hapenkulutus) ≤80 % ennustettu iän ja sukupuolen mukaan
- Syke < 90/min levossa
Poissulkemiskriteerit:
- Diabetes mellitus
- Epänormaali munuaisten toiminta (GFR < 60 ml/min) tai maksan vajaatoiminta
- Nainen, joka on raskaana, imettää tai suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo-kapseli
|
yksi kapseli kolme kertaa päivässä 3 kuukauden ajan
|
|
Active Comparator: Trimetatsidiini
|
Trimetatsidiini 20 mg kolme kertaa päivässä 3 kuukauden ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Huippu hapenkulutus
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
3 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vasemman kammion toiminta
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
TDI ja 2D rasitus
|
3 kuukautta
|
|
Oireiden tila
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
kyselylomake
|
3 kuukautta
|
|
Rytmihäiriö
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
24 tunnin Holter
|
3 kuukautta
|
|
Sydämen biomarkkerit
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
3 kuukautta
|
|
|
Harjoituskapasiteetti
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
6 minuutin kävelytesti
|
3 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Perry M Elliott, MBBS MD, University College, London
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 10/0216
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .