Trimetazidin-terápia hipertrófiás kardiomiopátiában
A 2b. fázisú randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos trimetazidin-terápia vizsgálata non-obstruktív hipertrófiás kardiomiopátiában szenvedő betegeknél
A hipertrófiás kardiomiopátia (HCM) egy gyakori örökletes szívbetegség, amely légszomjat, mellkasi fájdalmat és fáradtságot okoz. Kevés kezelés áll rendelkezésre. A kutatók a közelmúltban kimutatták, hogy a perhexilin nevű gyógyszer csökkentette a tüneteket és javította a testmozgást a HCM-ben szenvedő betegeknél. Úgy tűnik, hogy ezt a változást a szívizom energiametabolizmusának megváltozása okozza. A kísérlet célja egy hasonló gyógyszer, a trimetazidin tesztelése nem obstruktív HCM-ben szenvedő, tüneti betegek csoportjában.
HIPOTÉZIS: A trimetazidin javítja a tüneteket, a csúcs oxigénfogyasztást, a szívműködést és a szívritmuszavart nem obstruktív HCM-ben szenvedő, orvosilag refrakter tünetekkel járó betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
HÁTTÉR:
A hipertrófiás kardiomiopátia (HCM) a szívizom egy gyakori örökletes rendellenessége, amely 500 emberből 1-et érint világszerte. Fiataloknál szívritmuszavarral, szívelégtelenséggel és hirtelen halállal társul. A betegek többségében a HCM-et a szívösszehúzó fehérjéket kódoló gének mutációi okozzák. Feltételezték, hogy a túlzott szarkomer energiafogyasztás fontos és korai tényező a HCM patofiziológiájában. Ezért a szívizom metabolizmusának modulálása új célt jelent a szívizom teljesítményének és tüneteinek javítására HCM-ben szenvedő betegeknél. A trimetazidin egy anginás ellenes szer, amely a perhexilinhez hasonlóan csökkenti a zsírsav-oxidációt és fokozza a glükóz oxidációját, ezáltal növeli az energiatermelés hatékonyságát. Kimutatták, hogy a trimetazidin jelentősen javítja a fizikai teljesítményt stabil anginában, ischaemiás és nem ischaemiás kardiomiopátiában szenvedő betegeknél, akár monoterápiában, akár béta-blokkolóval vagy kalciumcsatorna-blokkolóval kombinálva,
TERVEZÉS: A trimetazidin terápia egyközpontú prospektív randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálata.
ADAGOLÁS: 20 mg trimetazidin vagy placebo naponta háromszor három hónapig
MÓDSZEREK: Kiinduláskor és 3 hónapos kezelés után a következő értékeléseket végzik el: anamnézis és fizikális vizsgálat, Minnesota szívelégtelenség kérdőív, éhgyomri vérvizsgálatok, elektrokardiogram, echokardiogram, kardiopulmonális terhelési teszt, hat perces séta teszt, 24 órás EKG Holter monitor.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság, W1G 8PH
- Toborzás
- The Heart Hospital, UCLH
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Nem obstruktív hipertrófiás kardiomiopátia (nyugalmi gradiens <30 Hgmm)
- NYHA (New York Heart Association) osztály ≥ 2
- A csúcs VO2 (maximális oxigénfogyasztás) ≤80% előrejelzett életkor és nem szerint
- Pulzusszám < 90/perc nyugalmi állapotban
Kizárási kritériumok:
- Diabetes mellitus
- Kóros veseműködés (GFR<60 ml/perc) vagy májkárosodás
- Nő, aki terhes, szoptat vagy terhességet tervez a vizsgálat ideje alatt
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo kapszula
|
egy kapszula naponta háromszor 3 hónapig
|
|
Aktív összehasonlító: Trimetazidine
|
Trimetazidine 20 mg naponta háromszor 3 hónapig
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Csúcs oxigénfogyasztás
Időkeret: 3 hónap
|
3 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A bal kamra működése
Időkeret: 3 hónap
|
TDI és 2D törzs
|
3 hónap
|
|
Tünet állapota
Időkeret: 3 hónap
|
kérdőív
|
3 hónap
|
|
Szívritmuszavar
Időkeret: 3 hónap
|
24 órás Holter
|
3 hónap
|
|
Szív biomarkerek
Időkeret: 3 hónap
|
3 hónap
|
|
|
Gyakorlóképesség
Időkeret: 3 hónap
|
6 perces séta teszt
|
3 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Perry M Elliott, MBBS MD, University College, London
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 10/0216
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .