Terapia trimetazydyną w kardiomiopatii przerostowej
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2b dotyczące terapii trimetazydyną u pacjentów z kardiomiopatią przerostową bez obturacji
Kardiomiopatia przerostowa (HCM) jest częstą dziedziczną chorobą serca, która powoduje duszność, ból w klatce piersiowej i zmęczenie. Dostępnych jest niewiele zabiegów. Badacze niedawno wykazali, że lek o nazwie perheksylina zmniejsza objawy i poprawia wydolność wysiłkową u pacjentów z HCM. Wydaje się, że ta zmiana jest spowodowana zmianami w metabolizmie energetycznym mięśnia sercowego. Celem tego badania jest przetestowanie podobnego leku, trimetazydyny, w grupie pacjentów objawowych z nieobturacyjnym HCM.
HIPOTEZA: trimetazydyna złagodzi objawy, szczytowe zużycie tlenu, czynność serca i obciążenie arytmią u opornych na leczenie objawowych pacjentów z HCM bez obturacji.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
TŁO:
Kardiomiopatia przerostowa (HCM) jest częstym dziedzicznym zaburzeniem mięśnia sercowego, dotykającym 1 na 500 osób na całym świecie. Wiąże się z arytmiami, niewydolnością serca i nagłą śmiercią u młodych ludzi. U większości pacjentów HCM jest spowodowany mutacjami w genach kodujących białka kurczliwe serca. Postawiono hipotezę, że nadmierne zużycie energii przez sarkomery jest ważnym i wczesnym czynnikiem w patofizjologii HCM. Dlatego modulacja metabolizmu mięśnia sercowego stanowi nowy cel poprawy czynności mięśnia sercowego i objawów u pacjentów z HCM. Trimetazydyna jest lekiem przeciwdławicowym, który podobnie jak perheksylina zmniejsza utlenianie kwasów tłuszczowych i zwiększa utlenianie glukozy, zwiększając tym samym efektywność wytwarzania energii. Wykazano, że trimetazydyna znacząco poprawia wydolność wysiłkową u pacjentów ze stabilną dławicą piersiową, kardiomiopatią niedokrwienną i inną niż niedokrwienna, zarówno w monoterapii, jak i w skojarzeniu z beta-blokerami lub blokerami kanału wapniowego,
PROJEKT: Jednoośrodkowa, prospektywna, randomizowana, podwójnie ślepa, kontrolowana placebo próba leczenia trimetazydyną.
DAWKOWANIE: 20 mg trimetazydyny lub placebo trzy razy dziennie przez trzy miesiące
METODY: Na początku leczenia i po 3 miesiącach leczenia zostaną przeprowadzone następujące oceny: wywiad i badanie fizykalne, kwestionariusz dotyczący niewydolności serca w Minnesocie, badania krwi na czczo, elektrokardiogram, echokardiogram, próba wysiłkowa krążeniowo-oddechowa, test 6-minutowego marszu, 24-godzinny holter EKG.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, W1G 8PH
- Rekrutacyjny
- The Heart Hospital, UCLH
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Nieobturacyjna kardiomiopatia przerostowa (gradient <30 mmHg w spoczynku)
- NYHA (Nowojorskie Towarzystwo Kardiologiczne) Klasa ≥ 2
- Szczytowe VO2 (maksymalne zużycie tlenu) ≤80% przewidywane dla wieku i płci
- Tętno < 90/min w spoczynku
Kryteria wyłączenia:
- Cukrzyca
- Nieprawidłowa czynność nerek (GFR <60 ml/min) lub zaburzenia czynności wątroby
- Kobieta będąca w ciąży, karmiąca lub planująca ciążę w trakcie badania
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Kapsułka placebo
|
jedna kapsułka trzy razy dziennie przez 3 miesiące
|
|
Aktywny komparator: Trimetazydyna
|
Trimetazydyna 20 mg trzy razy dziennie przez 3 miesiące
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Szczytowe zużycie tlenu
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
3 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Funkcja lewej komory
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
Szczep TDI i 2D
|
3 miesiące
|
|
Stan objawu
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
kwestionariusz
|
3 miesiące
|
|
Niemiarowość
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
24-godzinny Holter
|
3 miesiące
|
|
Biomarkery serca
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
3 miesiące
|
|
|
Zdolność wysiłkowa
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
6-minutowy test marszu
|
3 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Perry M Elliott, MBBS MD, University College, London
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 10/0216
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .