呼吸肌力量训练 (RMST) 对庞贝病成人和儿童吸气和呼气肌力量的影响
2023年5月25日 更新者：Duke University
该研究的目的是确定呼吸肌力量训练是否有益于患有庞贝病的成人和儿童的吸气和呼气肌肉力量。
研究概览
详细说明
呼吸肌无力会导致患有几乎所有形式的神经肌肉疾病 (NMD) 的个体发生高发病率和死亡率，包括庞贝病的婴儿和成人表型。 尽管受累的个体模式不同，但庞贝病的呼吸无力通常会影响吸气和呼气肌肉系统。 我们在两个患有迟发性庞贝病的个体中的试点数据表明，RMST 可能是治疗这种情况下遇到的进行性呼吸衰弱的一种方法。
这项研究的目的
- 确定呼吸肌力量训练对最大吸气压力、最大呼气压力、直立百分比预测用力肺活量和咳嗽功能方面的影响。
- 确定 RMST 对在年龄和运动技能方面适合个体参与者的大运动功能的功能结果测量的影响。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
11
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University Health System
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
患有庞贝病的成人和儿童
描述
纳入标准：
- 包括皮肤成纤维细胞酸性 α-葡萄糖苷酶 (GAA) 活性≤正常平均值的 1%，最低年龄 3 岁，能够参加强化 RMST 研究计划，以及能够保持稳定的非研究相关身体活动量在研究过程中。
排除标准：
- 包括阻碍有意义地参与研究的医疗问题，无法使用最大强度执行高强度呼吸任务，呼吸无力如此严重以至于无法在可用呼吸训练器的最小压力阈值下完成 RMST，以及无法安全地执行协议. 例如，高强度呼吸任务偶尔会伴有轻度、短暂的头晕，这种头晕会在短暂休息后迅速消失。 如果在特定病例中出现严重和/或长时间的头晕，则有必要将其排除在研究之外。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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庞培
患有庞贝病的成人和儿童。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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最大吸气压力的变化
大体时间：基线，第 12 周
|
从前测到后测
|
基线，第 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Harrison Jones, PhD、Duke University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年12月1日
初级完成 (实际的)
2012年12月15日
研究完成 (实际的)
2012年12月15日
研究注册日期
首次提交
2012年10月3日
首先提交符合 QC 标准的
2012年10月3日
首次发布 (估计的)
2012年10月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年5月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年5月25日
最后验证
2023年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- Pro00024468
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庞贝病的临床试验
-
BioMarin Pharmaceutical终止未接受或接受 rhGAA 治疗的迟发性 Pompe 患者西班牙, 斯洛文尼亚, 塞尔维亚, 大韩民国, 希腊, 澳大利亚, 新加坡, 巴西, 加拿大, 台湾, 爱尔兰, 波兰, 罗马尼亚