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Gli effetti dell'allenamento della forza dei muscoli respiratori (RMST) sulla forza dei muscoli inspiratori ed espiratori negli adulti e nei bambini con malattia di Pompe

25 maggio 2023 aggiornato da: Duke University
Lo scopo dello studio è determinare se l'allenamento della forza dei muscoli respiratori sarà benefico per la forza dei muscoli inspiratori ed espiratori negli adulti e nei bambini con malattia di Pompe.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La debolezza dei muscoli respiratori si traduce in una sostanziale morbilità e mortalità in individui con quasi tutte le forme di malattia neuromuscolare (NMD), inclusi i fenotipi sia infantile che adulto della malattia di Pompe. Sebbene i modelli individuali di coinvolgimento varino, la debolezza respiratoria nella malattia di Pompe colpisce tipicamente sia il sistema muscolare inspiratorio che quello espiratorio. I nostri dati pilota in due individui con malattia di Pompe ad esordio tardivo suggeriscono che RMST può essere un trattamento per la progressiva debolezza respiratoria riscontrata in questa condizione.

Scopo dello studio

  • Determinare l'effetto dell'allenamento della forza dei muscoli respiratori sulla massima pressione inspiratoria, sulla massima pressione espiratoria, sulla % verticale prevista della capacità vitale forzata e sugli aspetti della funzione della tosse.
  • Determinare l'effetto di RMST sulle misure di esito funzionale della funzione motoria lorda appropriate per i singoli partecipanti in termini di età e capacità motorie.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

11

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Health System

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Adulti e bambini con malattia di Pompe

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • includere un'attività dell'α-glucosidasi acida dei fibroblasti cutanei (GAA) ≤1% della media normale, un'età minima di 3 anni, la capacità di partecipare a un programma di ricerca intensivo RMST e la capacità di mantenere una quantità costante di attività fisica non correlata alla ricerca nel corso dello studio.

Criteri di esclusione:

  • includere problemi medici che precludono una partecipazione significativa allo studio, l'incapacità di eseguire compiti respiratori ad alto sforzo utilizzando la massima intensità, debolezza respiratoria così profonda che RMST non può essere completata alle soglie di pressione minime dei trainer respiratori disponibili e l'incapacità di eseguire in sicurezza il protocollo . Ad esempio, compiti respiratori ad alto sforzo sono occasionalmente associati a capogiri lievi e transitori che si dissipano rapidamente dopo un breve riposo. Se in un caso particolare dovessero verificarsi capogiri gravi e/o prolungati, sarebbe necessaria l'esclusione dallo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pompe
Adulti e bambini con malattia di Pompe.
Altro: allenamento della forza dei muscoli respiratori

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della pressione inspiratoria massima
Lasso di tempo: basale, settimana 12
passare dal pre-test al post-test
basale, settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Duke University

Investigatori

  • Investigatore principale: Harrison Jones, PhD, Duke University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2010

Completamento primario (Effettivo)

15 dicembre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

15 dicembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 ottobre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 ottobre 2012

Primo Inserito (Stimato)

4 ottobre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 maggio 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00024468

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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